Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af PD-616 Plus Cytarabin til behandling af akut myelogen leukæmi eller myelodysplastisk syndrom (AML/MDS)

23. juli 2018 opdateret af: Biosuccess Biotech Co., Ltd.

Et åbent, fase 1/2-studie af PD-616 og lavdosis Cytarabin hos patienter med ubehandlet eller recidiverende/refraktær akut myelogen leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om PD-616 i kombination med lavdosis Cytarabin er sikkert og effektivt til behandling af ubehandlet eller recidiverende/refraktær akut myelogen leukæmi (AML) eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Protokol RT12-US-AML-a er et 2-delt, fase 1/2, multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie af PD-616 i kombination med lavdosis cytarabin hos patienter med AML eller højrisiko MDS er ikke kvalificeret til standardbehandling.

Del 1 af denne undersøgelse (fase 1-del) anvender et sekventielt gruppedosis-eskaleringsdesign til at bestemme DLT og MTD for PD-616 i kombination med lavdosis cytarabin (primært mål). Sikkerheds- og PK-profilerne samt den foreløbige effekt af PD-616 i kombination med cytarabin vil også blive undersøgt (sekundære mål). Cirka 21 patienter er planlagt til at blive indskrevet i del 1.

Efter at have afgivet skriftligt informeret samtykke, skal patienter evalueres for undersøgelsesberettigelse i løbet af screeningsperioden, som bør være inden for 14 dage før den første dag af studielægemidlets administration (cyklus 1, dag 1 [C1D1]; baseline). Patienter, der vurderes at være berettigede, baseret på screeningsvurderinger, vil blive optaget i undersøgelsen på C1D1, som er den første dag i studiets lægemiddeladministration.

Del 2 af denne undersøgelse (fase 2-del) vil begynde med godkendelse af Safety Review Committee (SRC) efter identifikation af MTD'en, eller hvis MTD'en ikke er etableret, er den maksimalt mulige dosis blevet evalueret i Del 1. Tolv yderligere patienter vil blive indskrevet og behandlet med PD-616 ved MTD (eller anden biologisk relevant dosis) i kombination med lavdosis cytarabin efter samme skema som i del 1. Sikkerhedsprofilen, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​studiets lægemiddelkombination vil blive yderligere undersøgt i del 2 af denne undersøgelse.

Hver behandlingscyklus består af en behandlingsperiode (D1 til D12) og en hvileperiode (D13 til D28). I løbet af behandlingsperioden skal patienterne vende tilbage til undersøgelsescentret på D1 til D5 og D8 til og med D12 for at indgive undersøgelseslægemidlet og udføre evalueringer. I hvileperioden skal patienterne vende tilbage til studiecentret mindst en gang om ugen for undersøgelsesevalueringer. Derudover skal patienterne evalueres for perifere blaster ved flowcytometri i den sidste uge af hver cyklus (D22 til D28) og at modtage knoglemarvsundersøgelse i den sidste uge (D22 til D28) af C1. Patienter med tegn på fuldstændig respons (CR) i perifert blod ved flowcytometri skal have foretaget en gentagen knoglemarvsundersøgelse for at bekræfte CR.

Alle patienter skal deltage i seponeringsbesøget inden for 3 dage efter seponering af studielægemidlet. Derefter vil patienterne gå ind i post-undersøgelsesperioden og følges månedligt (±3 dage), startende 30±3 dage efter sidste undersøgelseslægemiddeladministration, gennem 1 år efter C1D1. I løbet af post-undersøgelsesperioden vil patienter, der afbrydes af andre årsager end progressiv sygdom (PD), også få opfølgende blodprøver indsamlet til evaluering af ændringer i procentdelen af ​​blaster hver måned indtil PD eller modtagelse af alternativ behandling, alt efter hvad der indtræffer først , op til 1 år efter C1D1. I løbet af post-undersøgelsesperioden skal patienter med tegn på CR i perifert blod ved flowcytometri have en gentagen knoglemarvsundersøgelse for at bekræfte CR.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40513
        • University of Kentucky Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har nyligt diagnosticeret AML og nægter eller er ikke berettiget til behandling med aggressiv kemoterapi og/eller SCT; ELLER AML og har fået tilbagefald eller været refraktær over for tidligere behandling; ELLER Højrisiko MDS, defineret som IPSS intermediate-2 (INT-2) eller IPSS højrisiko, og nægter eller er ikke berettiget til standard eller aggressiv kemoterapi og SCT eller tidligere eksperimentelle terapier; ELLER Højrisiko MDS, defineret som IPSS INT-2 eller IPSS højrisiko, og har svigtet eller været modstandsdygtig overfor deoxyribonukleinsyre (DNA) hypomethylerende midler (azacitidin eller decitabin), lenalidomid, standard/aggressiv kemoterapi, SCT eller tidligere eksperimentelle terapier .
  • Får foretaget en knoglemarvsundersøgelse inden for 14 dage før baseline (C1D1).
  • Har en ECOG præstationsstatusscore på 0 til 2.
  • I alderen mellem 18 og 75 år, inklusive.
  • Har en forventet levetid på ≥3 måneder.
  • Har følgende laboratorieparametre inden for 7 dage før baseline (C1D1): Serumkreatinin ≤2 mg/dL; Total bilirubin ≤2,0 mg/dL; Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) <3,0×den øvre normalgrænse (ULN); Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) >40%; Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) >60 % af forventet.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder har et negativt serumgraviditetstestresultat inden for 14 dage før baseline og accepterer at afstå fra heteroseksuelt samleje eller bruge en barrieremetode til prævention fra 14 dage før baseline (C1D1) til 30 dage efter den sidste undersøgelse lægemiddel dosis.
  • Hvis en mand, accepterer at bruge et latexkondom under enhver seksuel kontakt med en kvinde i den fødedygtige alder.
  • Er i stand til at forstå og villig til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere modtaget behandling med PD-616 eller lavdosis cytarabin.
  • Har modtaget kemoterapi (undtagen hydroxyurinstof), biologisk terapi, strålebehandling eller forsøgsbehandling inden for 4 uger før baseline (C1D1).
  • Har aktiv involvering af centralnervesystemet (CNS) (dokumenteret ved radiologiske læsioner og/eller maligne celler i cerebrospinalvæsken [CSF]).
  • Har akut promyelocytisk leukæmi (APL, FAB M3).
  • Har en anden aktiv systemisk malignitet behandlet med kemoterapi inden for 12 måneder før baseline (C1D1).
  • Har kendt human immundefektvirus (HIV) infektion.
  • Har aktiv graft-versus-host-sygdom (GVHD).
  • Har ukontrolleret aktiv infektion af enhver art. (Patienter med infektioner kontrolleret af aktiv antibiotikabehandling er berettigede).
  • Har betydelig nyre- eller leversygdom, ukontrollerede eller alvorlige kardiovaskulære eller lungesygdomme eller anden ukontrolleret medicinsk tilstand, der, baseret på efterforskerens vurdering, ville kompromittere patientens evne til at tolerere undersøgelsesbehandling eller vurderingen af ​​behandlingsrespons.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PD-616 plus lavdosis Cytarabin
Patienterne vil modtage lavdosis cytarabin (20 mg/m2) subkutant (SC) én gang dagligt (QD), efterfulgt af en 1-times intravenøs (IV) infusion af PD-616 i 5 på hinanden følgende dage i uge 1 (D1 til D5) og uge 2 (D8 til D12) af en 28-dages behandlingscyklus. Cytarabin skal administreres cirka 30 minutter før PD-616. I fase 1-delen er startdosis af PD-616 0,0875 mg/m2 med sekventielle stigninger på 0,0375 mg/m2 til 0,125 og 0,1625 mg/m2. Dosis af PD-616, der skal administreres i fase 2-delen, vil være den maksimalt tolererede dosis (MTD) bestemt ud fra fase 1-delen af ​​studiet.
Medicin: PD-616
Patienter kan fortsætte behandlingen i 1 år efter C1D1 eller indtil tilbagetrækning af samtykke eller udvikling af enhver toksicitet, der opfylder definitionen af ​​dosisbegrænsende toksicitet eller progressiv sygdom, alt efter hvad der indtræffer først.
Andre navne:
  • TPA
  • 12-O-Tetra-Decanoyl-Phorbol-13-Acetat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af dosisbegrænsende toksiciteter i hver kohorte af PD-616 i kombination af lavdosis Cytarabin for at bestemme den maksimalt tolererede dosis af PD-616.
Tidsramme: Gennemsnitligt 28 dage efter den første dosis af behandlingen
Primært resultatmål for fase 1-delen af ​​undersøgelsen.
Gennemsnitligt 28 dage efter den første dosis af behandlingen
Procentdelen af ​​patienter, der opnår fuldstændig eller delvis remission efter behandling af PD-616 ved den maksimalt tolererede dosis i kombination med lavdosis Cytarabin.
Tidsramme: Et år fra den første dosis af behandlingen
Primært resultatmål for fase 2-delen af ​​studiet.
Et år fra den første dosis af behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Den farmakokinetiske profil af PD-616 bestående af AUC.
Tidsramme: 1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
Den farmakokinetiske profil af PD-616 bestående af Cmax.
Tidsramme: 1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
Den farmakokinetiske profil af PD-616 bestående af Tmax.
Tidsramme: 1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
Den farmakokinetiske profil af PD-616 bestående af Cmin.
Tidsramme: 1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
1 time før og 20, 40 og 60 minutter under og 0,5, 1, 2, 4, 6, 10 timer efter behandling på dag 1 og dag 5 og før behandling på dag 2, dag 3 og dag 4
Andelen af ​​patienter, der oplever uønskede hændelser.
Tidsramme: Et år fra den første dosis af behandlingen
Et år fra den første dosis af behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biosuccess Biotech Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Anthony S Stein, MD, City of Hope Medical Center
  • Ledende efterforsker: Dianna S. Howard, M.D., University of Kentucky

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. februar 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RT12-US-AML-a

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger