Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg for at vurdere effektiviteten af ​​midostaurin (PKC412) hos patienter med c-KIT eller FLT3-ITD muteret t(8;21) AML (MIDOKIT)

5. august 2020 opdateret af: Technische Universität Dresden

Et enkeltarms fase II-forsøg for at vurdere effektiviteten af ​​midostaurin (PKC412) tilføjet til standard primær terapi hos patienter med nyligt diagnosticeret c-KIT eller FLT3-ITD muteret t(8;21) AML

At vurdere effektiviteten af ​​tyrosinkinasehæmmer midostaurin i c-KIT eller FLT3-ITD muteret t(8;21) AML. At vurdere effektiviteten af ​​midostaurin afhængigt af typen af ​​c-KIT-mutation

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

AML-patienter, der viser t(8;21), har et relativt gunstigt resultat. Ikke desto mindre er kun ca. 50% af patienter, der bærer denne cytogenetiske aberration, i live efter 5 år. Dette tyder på, at nogle patienter har mere aggressive leukæmi-fænotyper og indikerer behovet for behandlingsoptimering med nye terapier.

Det muterede KIT-gen såvel som FLT3-ITD-mutationen er for nylig blevet identificeret som faktorer, der mest sandsynligt forklarer de heterogene kliniske resultater inden for gruppen af ​​t(8;21) AML. FLT3- og c-KIT-generne koder for type III-receptortyrosinkinaser (RTK) med vigtige og delvist overflødige funktioner i tidlige hæmatopoietiske stamceller. Forskellige aktiverende mutationer er blevet beskrevet for begge gener. For c-KIT varierer forekomsten fra 17 til 48 % afhængigt af kildepopulationen og type mutationer, der er bestemt. Det er konsekvent blevet vist, at muteret c-KIT i AML'er med t(8;21) er forbundet med en dramatisk øget risiko for tilbagefald og reduceret samlet overlevelse sammenlignet med deres umuterede modparter. FLT3-ITD-mutationen har en lignende negativ effekt på prognose i patientgruppen af ​​t(8;21)-muterede AML'er som c-KIT.

PKC412 (midostaurin) er kendt for at hæmme c-KIT RTK-aktiviteten såvel som FLT3-kinasen, både hos patienter med ITD- og TKD-mutationer. Det burde derfor være muligt at ophæve den negative indvirkning af patologisk øget c-KIT- eller FLT3-ITD-aktivitet på tilbagefald og samlet overlevelse ved at bruge midostaurin i denne patientpopulation. Formålet med det foreslåede kliniske forsøg er at bevise effektiviteten af ​​midostaurin i c-KIT eller FLT3-ITD muterede t(8;21)-AML'er i et åbent enarmsdesign.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Chemnitz, Tyskland
        • Klinikum Chemnitz gGmbH, Klinik für Innere Medizin III
      • Dresden, Tyskland
        • Universitätsklinikum Dresden Medizinische Klinik und Poliklinik I
      • Erlangen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 5
      • Frankfurt Main, Tyskland
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universität
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Jena, Tyskland
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
      • Marburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Münster, Tyskland
        • Universitätsklinikum Münster
      • Nürnberg, Tyskland
        • Städtisches Klinikum Nord
      • Regensburg, Tyskland
        • Klinikum der Universität Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af c-KIT muteret t(8;21) AML dvs.

    1. >20 % myeloide blaster i knoglemarv og/eller perifert blod ved initial diagnose
    2. Plus cytogenetisk diagnose af aberration t(8;21)/AML1-ETO
    3. Plus mutation af c-KIT gen (mut-KIT17 eller mut-KIT8) eller FLT3-ITD mutation eller både c-KIT og FLT3-ITD mutationer
  • Kemoresponsiv sygdom som bestemt ved tidlig knoglemarvsvurdering på dag 14-16 efter første cyklus af induktionsterapi med cytarabin i kombination med daunorubicin eller idarubicin eller mitoxantron- Egnet til yderligere intensiv kemoterapi
  • Alder 18-65 år
  • ECOG-ydelsesstatus på 0-2
  • Forventet levetid på mindst 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Primær refraktær eller tidligere recidiverende AML
  • Ikke egnet til højdosis cytarabin-baseret konsolidering, f.eks. intolerance over for cytarabin
  • Manglende evne til at sluge oral medicin
  • Symptomatisk kongestiv hjertesvigt
  • Bilirubin >2,5 x øvre normalgrænse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: midostaurin (PKC412), kapsler
midostaurin 50 mg (to 25 mg kapsler) gives i kombination med den anden af ​​to induktionscyklusser og i kombination med tre cyklusser af højdosis cytarabin (HiDAC) konsolideringskemoterapier og vedligeholdelsesbehandling til patienter med c-kit eller FLT3-ITD positive t(8;21) AML i et åbent enarmsdesign. Den første induktionscyklus er ikke en del af undersøgelsen.
Medicin: midostaurin (PKC412)
Midostaurin 50 mg (2 kapsler) to gange dagligt dage 8-21 i induktion II + konsolidering I-III; vedligeholdelsesbehandling to gange dagligt uafbrudt i 12 måneder
Andre navne:
  • Rydapt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2-års begivenhedsfri overlevelse
2-års begivenhedsfri overlevelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tilbagefald
Tidsramme: 2 år
2 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
2 år
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
2 år
morfologisk og molekylær CR-hastighed
Tidsramme: 2 år
2 år
forekomst af AE'er/SAE'er
Tidsramme: indtil 30 dage efter endt behandling
indtil 30 dage efter endt behandling
MRD kinetik (molekylær restsygdom)
Tidsramme: 2 år
molekylær diagnostik af markører i perifert blod/knoglemarv
2 år
Kumulativ forekomst af tilbagefald
Tidsramme: 2-årig
2-årig

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Technische Universität Dresden

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christoph Röllig, Prof. Dr., Medizinische Fakultät der TU Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. april 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TUD-MIDOKI-052
  • 2011-002567-17 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger