Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse til evaluering af LUM001 i kombination med ursodeoxycholsyre hos patienter med primær biliær cirrhose (CLARITY)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til evaluering af LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi) i kombination med ursodeoxycholsyre (UDCA) hos patienter med primær biliær cirrose

Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie. Det er et 13-ugers fase 2-studie hos voksne med primær galdecirrhose designet til at sammenligne effekten af ​​daglig dosering med UDCA i kombination med LUM001 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
66

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af primær galdecirrhose
  2. Moderat til svær kløe
  3. Tager ursodeoxycholsyre (UDCA) i mindst 6 måneder eller ude af stand til at tolerere UDCA
  4. Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig signifikant leversygdom
  2. Levertransplantation
  3. Kendt HIV-infektion
  4. Kvinder, der er gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LUM001 og Ursodeoxycholsyre (UDCA)
Indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Ursodeoxycholsyre
Andre navne:
  • UDCA
Medicin: LUM001
Placebo komparator: Placebo og Ursodeoxycholsyre (UDCA)
Indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Placebo
Medicin: Ursodeoxycholsyre
Andre navne:
  • UDCA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kløe ved brug af rapporteret udfald af kløe for voksne (ItchRO) ugentlig sumscore i uge 13/ tidlig ophør (ET)
Tidsramme: Baseline og uge 13/ET
Pruritus blev vurderet ved hjælp af ItchRO-mål, administreret som en elektronisk dagbog (eDiary), som blev udfyldt af deltagerne to gange dagligt (morgen og aften). (ItchRO)-score varierede fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterer ingen kløe og 10 repræsenterer meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Den ugentlige sumscore blev beregnet som summen af ​​de daglige scores for de 7 dage før tidspunktet for rapportering: 7 dage før randomisering eller 7 dage før uge 13/ET besøg.
Baseline og uge 13/ET

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kløe ved hjælp af voksen ItchRO ugentlige sumscore i uge 4, 8 og 13
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8 og 13
ItchRO-score havde et interval fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterede ingen kløe og 10 repræsenterede meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Den ugentlige sumscore blev beregnet som summen af ​​de daglige scores for de 7 dage før tidspunktet for rapportering: 7 dage før randomisering eller 7 dage før uge 13/ET besøg.
Baseline, uge ​​4, 8 og 13
Ændring fra baseline i kløe ved hjælp af voksen ItchRO gennemsnitlige daglige score i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
ItchRO-score havde et interval fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterede ingen kløe og 10 repræsenterede meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Voksen ItchRO gennemsnitlige daglige score var summen af ​​daglige scores divideret med antallet af dage, voksen ItchRO blev fuldført ved at bruge de 7 dage før den rapporterede besøgsdato.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i alkalisk fosfatase (ALP) i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline (uge 13/ET)
Laboratorieserum-ALP-enzymniveauer blev evalueret under anvendelse af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i 5-D Itch-score i uge 4, 8, 13 og sidste post-baselinebesøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
5-D kløeskalaen (valideret instrument til at måle kløe) blev udviklet til multidimensionel kvantificering af kløe, der er følsom over for ændringer over tid. 5-D kløeskalaen omfattede 5 domæner (varighed, grad, retning, handicap og fordeling af pruritus). Den samlede 5-D score blev opnået ved at score hvert af domænerne separat og derefter summere dem sammen. 5-D totalscore varierede mellem 5 (ingen kløe) og 25 (sværste kløe).
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i fastende serum galdesyreniveau i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Laboratorieserum-galdesyreniveauer blev evalueret ved hjælp af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i galdesyresyntese som målt ved serum 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4 niveau [7 Alpha C4]) i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET) )
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
C4 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on er et mellemprodukt i den biokemiske syntese af galdesyrer fra kolesterol, og dets koncentrationer afspejler aktiviteten af ​​galdesyresyntesevejen. Forhøjede niveauer af C4 indikerer galdesyremalabsorption. Laboratorie C4-niveauer blev evalueret ved hjælp af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil de 13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage (ca. 15 uger)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et forsøgsprodukt, uanset om det anses for at være relateret til produktet eller ej. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) blev defineret som en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller anset for at være signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali eller fødselsdefekt; en vigtig medicinsk hændelse, der ikke opfyldte nogen af ​​ovenstående kriterier, men som satte deltageren i fare eller krævede medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovenfor anførte resultater. En TEAE blev defineret som enhver AE, der opstod under undersøgelsen, fra starten af ​​forsøgsproduktdoseringen til slutningen af ​​undersøgelsen (13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage ]), eller som blev forværret siden starten af ​​doseringen .
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil de 13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage (ca. 15 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger