Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse til evaluering af LUM001 i kombination med ursodeoxycholsyre hos patienter med primær biliær cirrhose (CLARITY)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til evaluering af LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi) i kombination med ursodeoxycholsyre (UDCA) hos patienter med primær biliær cirrose

Studiet er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie. Det er et 13-ugers fase 2-studie hos voksne med primær galdecirrhose designet til at sammenligne effekten af ​​daglig dosering med UDCA i kombination med LUM001 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Imperial College London St Mary's Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Advanced Liver Therapies at St. Lukes Episcopal Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Science center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af primær galdecirrhose
  2. Moderat til svær kløe
  3. Tager ursodeoxycholsyre (UDCA) i mindst 6 måneder eller ude af stand til at tolerere UDCA
  4. Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig signifikant leversygdom
  2. Levertransplantation
  3. Kendt HIV-infektion
  4. Kvinder, der er gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM001 og Ursodeoxycholsyre (UDCA)
Indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Ursodeoxycholsyre
Andre navne:
  • UDCA
Medicin: LUM001
Placebo komparator: Placebo og Ursodeoxycholsyre (UDCA)
Indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Placebo
Medicin: Ursodeoxycholsyre
Andre navne:
  • UDCA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kløe ved brug af rapporteret udfald af kløe for voksne (ItchRO) ugentlig sumscore i uge 13/ tidlig ophør (ET)
Tidsramme: Baseline og uge 13/ET
Pruritus blev vurderet ved hjælp af ItchRO-mål, administreret som en elektronisk dagbog (eDiary), som blev udfyldt af deltagerne to gange dagligt (morgen og aften). (ItchRO)-score varierede fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterer ingen kløe og 10 repræsenterer meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Den ugentlige sumscore blev beregnet som summen af ​​de daglige scores for de 7 dage før tidspunktet for rapportering: 7 dage før randomisering eller 7 dage før uge 13/ET besøg.
Baseline og uge 13/ET

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kløe ved hjælp af voksen ItchRO ugentlige sumscore i uge 4, 8 og 13
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8 og 13
ItchRO-score havde et interval fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterede ingen kløe og 10 repræsenterede meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Den ugentlige sumscore blev beregnet som summen af ​​de daglige scores for de 7 dage før tidspunktet for rapportering: 7 dage før randomisering eller 7 dage før uge 13/ET besøg.
Baseline, uge ​​4, 8 og 13
Ændring fra baseline i kløe ved hjælp af voksen ItchRO gennemsnitlige daglige score i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
ItchRO-score havde et interval fra 0 til 10, hvor 0 repræsenterede ingen kløe og 10 repræsenterede meget alvorlig kløe. Den højeste score mellem morgen og aften ItchRO-rapporter repræsenterede den daglige score: et mål for den værste kløe i løbet af den foregående 24-timers periode. Voksen ItchRO gennemsnitlige daglige score var summen af ​​daglige scores divideret med antallet af dage, voksen ItchRO blev fuldført ved at bruge de 7 dage før den rapporterede besøgsdato.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i alkalisk fosfatase (ALP) i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline (uge 13/ET)
Laboratorieserum-ALP-enzymniveauer blev evalueret under anvendelse af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i 5-D Itch-score i uge 4, 8, 13 og sidste post-baselinebesøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
5-D kløeskalaen (valideret instrument til at måle kløe) blev udviklet til multidimensionel kvantificering af kløe, der er følsom over for ændringer over tid. 5-D kløeskalaen omfattede 5 domæner (varighed, grad, retning, handicap og fordeling af pruritus). Den samlede 5-D score blev opnået ved at score hvert af domænerne separat og derefter summere dem sammen. 5-D totalscore varierede mellem 5 (ingen kløe) og 25 (sværste kløe).
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i fastende serum galdesyreniveau i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Laboratorieserum-galdesyreniveauer blev evalueret ved hjælp af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
Ændring fra baseline i galdesyresyntese som målt ved serum 7 Alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-One C4 niveau [7 Alpha C4]) i uge 4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET) )
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)
C4 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-on er et mellemprodukt i den biokemiske syntese af galdesyrer fra kolesterol, og dets koncentrationer afspejler aktiviteten af ​​galdesyresyntesevejen. Forhøjede niveauer af C4 indikerer galdesyremalabsorption. Laboratorie C4-niveauer blev evalueret ved hjælp af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​4, 8, 13 og sidste post-baseline besøg (uge 13/ET)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil de 13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage (ca. 15 uger)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et forsøgsprodukt, uanset om det anses for at være relateret til produktet eller ej. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) blev defineret som en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller anset for at være signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali eller fødselsdefekt; en vigtig medicinsk hændelse, der ikke opfyldte nogen af ​​ovenstående kriterier, men som satte deltageren i fare eller krævede medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovenfor anførte resultater. En TEAE blev defineret som enhver AE, der opstod under undersøgelsen, fra starten af ​​forsøgsproduktdoseringen til slutningen af ​​undersøgelsen (13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage ]), eller som blev forværret siden starten af ​​doseringen .
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil de 13 ugers behandlingsperiode (eller ET) + 14 dage (ca. 15 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2013

Først opslået (Skøn)

22. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM001-201
  • 2013-000482-36 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær galdecirrhose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner