Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at udforske sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Acthar hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

8. november 2016 opdateret af: Mallinckrodt

Denne 8-ugers randomiserede, åbne evaluering vil undersøge den akutte sikkerhed og tolerabilitet af 4 forskellige doseringsregimer af Acthar for at informere om dosisvalg til fremtidige studier af Acthar hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Undersøgelsen vil også undersøge den gennemsnitlige ændringshastighed i ALSFRS-R's samlede score som et eksplorativt endepunkt for at hjælpe med at designe fremtidige undersøgelser.

Denne undersøgelse vil inkludere op til 40 patienter og inkludere en valgfri 28-ugers åben forlængelsesperiode plus en 3-ugers nedtrapning af behandlingen og 1 uges opfølgningsperiode. Efter afslutningen af ​​uge 8 har patienter, der er indskrevet i en behandlingsgruppe, der anses for sikker og acceptabel på det tidspunkt, mulighed for at fortsætte ind i den åbne forlængelsesperiode. En 3-ugers nedtrapning af behandlingen og et opfølgningsbesøg er planlagt for alle patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, begyndende enten ved uge 8 eller ved uge 36, hvis en patient fortsætter i den valgfrie åbne forlængelsesperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
43

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Questcor Investigational Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Questcor Investigational Site
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Questcor Investigational Site
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Questcor Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Questcor Investigational Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Questcor Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Questcor Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Questcor Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Questcor Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Questcor Investigational Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Questcor Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Questcor Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Questcor Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38104
        • Questcor Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Questcor Investigational Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Questcor Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Questcor Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give informeret samtykke.
  • Diagnose af klinisk bestemt ALS, klinisk sandsynligt-laboratorieunderstøttet ALS, klinisk sandsynlig ALS eller klinisk mulig ALS baseret på de reviderede El Escorial-kriterier.
  • Patienter med ALS ≤ 3 år siden symptomdebut. Symptomdebut er defineret som datoen for første muskelsvaghed eller dysartri.
  • Opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) ≥ 60 % af forudsagt.
  • Hvis du tager riluzol og/eller Nuedexta®, er stabilt regime påkrævet i ≥ 30 dage før screening.
  • Medicinsk (enten uafhængigt eller med hjælp fra plejepersonalet) i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder subkutane (SC) injektioner af undersøgelsesmedicin og overholdelse af samtidige medicinrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk tilstand, der vides at have en sammenhæng med motorneurondysfunktion, som kan forvirre eller sløre diagnosen ALS.
  • Trakeostomi, diafragmastimulering eller løbende behov for assisteret ventilation af enhver type (f.eks. bilevel positivt luftvejstryk) til behandling af ALS-relateret respiratorisk dysfunktion (vital kapacitet < 60 % forudsagt, natlig desaturation og/eller natlig hypoventilation). Patienter på assisteret ventilation af andre årsager kræver godkendelse fra Lægemonitoren. (Supplerende ilt er acceptabelt).
  • Registreret diagnose eller tegn på alvorlig psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk indlysende kognitiv og/eller adfærdsmæssig svækkelse, som efter investigatorens opfattelse ville forringe patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurerne.

  • Terapi og/eller medicin:

    1. Anamnese med tidligere følsomhed over for Acthar eller andre svineproteinprodukter.
    2. Kronisk systemisk kortikosteroidbrug, defineret som > 20 mg prednison eller tilsvarende systemisk kortikosteroid taget i mere end 4 på hinanden følgende uger inden for 6 måneder før randomisering. Topiske, inhalerede eller intraartikulære kortikosteroider er tilladt.
    3. Planlagt behandling med levende eller levende svækkede vacciner, når de først er tilmeldt undersøgelsen.
  • Deltagelse i en anden terapeutisk (lægemiddel eller udstyr) undersøgelsesundersøgelse inden for 30 dage før screening.
  • Type 1 eller type 2 diabetes mellitus, eller patienter, der i øjeblikket tager hypoglykæmisk medicin.

  • Kontraindikation i henhold til Acthar-ordinationsoplysninger, tillæg D, afsnit 4: sklerodermi, osteoporose, systemiske svampeinfektioner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, anamnese med eller tilstedeværelse af mavesår, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, primær binyrebarkinsufficiens eller binyrebarkhyperfunktion .

    1. I denne undersøgelses formål defineres osteoporose som en historie med en lændehvirvelsøjle og/eller lårbenshals T-score ≤ -2,5 på knogledensitometri (DXA), ELLER osteoporose, der kræver farmakologisk behandling, ELLER en historie med ikke-traumatisk lav påvirkning hofte- eller vertebral fraktur, ELLER patienten rapporterede historie med osteoporose.
    2. Til formålet med denne undersøgelse er anamnese med mavesår defineret som ≤ 6 måneder før screening.
    3. I denne undersøgelses formål er ukontrolleret hypertension defineret som gennemsnitligt systolisk blodtryk ≥ 140 mmHg og diastolisk blodtryk ≥ 90 mmHg ved ≥ 3 siddende aflæsninger taget med mindst 5 minutters mellemrum i screeningsperioden.
    4. I denne undersøgelses formål defineres kongestivt hjertesvigt som New York Heart Association funktionel klasse III-IV.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Acthar 80 U (1,0 ml) SC to gange om ugen
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 80 U (1,0 mL) SC to gange ugentligt
Medicin: Depot corticotropin injektion
Acthar givet SC to gange om ugen (80 U eller 56 U) eller dagligt (24 U eller 16 U) i 8 uger
Andre navne:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentel: Acthar 24 U (0,3 ml) SC dagligt
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 24 U (0,3 ml) SC dagligt
Medicin: Depot corticotropin injektion
Acthar givet SC to gange om ugen (80 U eller 56 U) eller dagligt (24 U eller 16 U) i 8 uger
Andre navne:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentel: Acthar 56 U (0,7 ml) SC to gange om ugen
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 56 U (0,7 mL) SC to gange om ugen
Medicin: Depot corticotropin injektion
Acthar givet SC to gange om ugen (80 U eller 56 U) eller dagligt (24 U eller 16 U) i 8 uger
Andre navne:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel
Eksperimentel: Acthar 16 U (0,2 ml) SC dagligt
Acthar (Repository Corticotropin Injection) 16 U (0,2 ml) SC dagligt
Medicin: Depot corticotropin injektion
Acthar givet SC to gange om ugen (80 U eller 56 U) eller dagligt (24 U eller 16 U) i 8 uger
Andre navne:
  • ACTH
  • Acthar
  • ACTH Gel
  • H.P. Acthar Gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med uønskede hændelser (AE'er), der krævede seponering af undersøgelsesmedicin eller ikke kunne kontrolleres med samtidig medicin
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med uønskede hændelser, der krævede seponering af lægemiddel
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Andel af forsøgspersoner med uønskede hændelser, der ikke kunne kontrolleres ved samtidig medicinering
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Andel af forsøgspersoner med behandling Emergent Suicidity
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mallinckrodt

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juli 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • QSC01-ALS-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger