En undersøgelse for at udforske sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Acthar hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Inklusionskriterier:

• Kan give informeret samtykke.
• Diagnose af klinisk bestemt ALS, klinisk sandsynligt-laboratorieunderstøttet ALS, klinisk sandsynlig ALS eller klinisk mulig ALS baseret på de reviderede El Escorial-kriterier.
• Patienter med ALS ≤ 3 år siden symptomdebut. Symptomdebut er defineret som datoen for første muskelsvaghed eller dysartri.
• Opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) ≥ 60 % af forudsagt.
• Hvis du tager riluzol og/eller Nuedexta®, er stabilt regime påkrævet i ≥ 30 dage før screening.
• Medicinsk (enten uafhængigt eller med hjælp fra plejepersonalet) i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder subkutane (SC) injektioner af undersøgelsesmedicin og overholdelse af samtidige medicinrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver medicinsk tilstand, der vides at have en sammenhæng med motorneurondysfunktion, som kan forvirre eller sløre diagnosen ALS.
• Trakeostomi, diafragmastimulering eller løbende behov for assisteret ventilation af enhver type (f.eks. bilevel positivt luftvejstryk) til behandling af ALS-relateret respiratorisk dysfunktion (vital kapacitet < 60 % forudsagt, natlig desaturation og/eller natlig hypoventilation). Patienter på assisteret ventilation af andre årsager kræver godkendelse fra Lægemonitoren. (Supplerende ilt er acceptabelt).
• Registreret diagnose eller tegn på alvorlig psykiatrisk lidelse.
• Klinisk indlysende kognitiv og/eller adfærdsmæssig svækkelse, som efter investigatorens opfattelse ville forringe patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurerne.

• Terapi og/eller medicin:

  1. Anamnese med tidligere følsomhed over for Acthar eller andre svineproteinprodukter.
  2. Kronisk systemisk kortikosteroidbrug, defineret som > 20 mg prednison eller tilsvarende systemisk kortikosteroid taget i mere end 4 på hinanden følgende uger inden for 6 måneder før randomisering. Topiske, inhalerede eller intraartikulære kortikosteroider er tilladt.
  3. Planlagt behandling med levende eller levende svækkede vacciner, når de først er tilmeldt undersøgelsen.
• Deltagelse i en anden terapeutisk (lægemiddel eller udstyr) undersøgelsesundersøgelse inden for 30 dage før screening.
• Type 1 eller type 2 diabetes mellitus, eller patienter, der i øjeblikket tager hypoglykæmisk medicin.

• Kontraindikation i henhold til Acthar-ordinationsoplysninger, tillæg D, afsnit 4: sklerodermi, osteoporose, systemiske svampeinfektioner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, anamnese med eller tilstedeværelse af mavesår, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, primær binyrebarkinsufficiens eller binyrebarkhyperfunktion .

  1. I denne undersøgelses formål defineres osteoporose som en historie med en lændehvirvelsøjle og/eller lårbenshals T-score ≤ -2,5 på knogledensitometri (DXA), ELLER osteoporose, der kræver farmakologisk behandling, ELLER en historie med ikke-traumatisk lav påvirkning hofte- eller vertebral fraktur, ELLER patienten rapporterede historie med osteoporose.
  2. Til formålet med denne undersøgelse er anamnese med mavesår defineret som ≤ 6 måneder før screening.
  3. I denne undersøgelses formål er ukontrolleret hypertension defineret som gennemsnitligt systolisk blodtryk ≥ 140 mmHg og diastolisk blodtryk ≥ 90 mmHg ved ≥ 3 siddende aflæsninger taget med mindst 5 minutters mellemrum i screeningsperioden.
  4. I denne undersøgelses formål defineres kongestivt hjertesvigt som New York Heart Association funktionel klasse III-IV.