Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af den kliniske effektivitet og sikkerhed af subkutant administreret C1-esterasehæmmer til forebyggelse af arveligt angioødem

11. januar 2021 opdateret af: CSL Behring

En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over-undersøgelse til evaluering af den kliniske effektivitet og sikkerhed ved subkutan administration af human plasma-afledt C1-esterasehæmmer i profylaktisk behandling af arveligt angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​C1-esterasehæmmer til forebyggelse af arvelige angioødem, når den administreres under huden på personer med arvelig angioødem. Sikkerheden af ​​C1-esterasehæmmer vil også blive vurderet. Hvert emne går ind i en indkøringsperiode på op til 8 uger. Forsøgspersoner, der gennemfører indkøringsperioden, og som er berettigede, går derefter ind i behandlingsfasen, som omfatter to på hinanden følgende behandlingsperioder. I behandlingsfasen vil forsøgspersoner blive randomiseret til en af ​​fire arme bestående af behandling med lav- eller højerevolumen C1-esterasehæmmer i den ene behandlingsperiode og behandling med lav- eller højerevolumen placebo i den anden behandlingsperiode. Undersøgelsen vil måle antallet af arvelige angioødem-anfald, som forsøgspersoner oplever, mens de modtager hver behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Brighton, Det Forenede Kongerige, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Forenede Stater, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Forenede Stater, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study Site
  • Rumænien
      • Cluj Napoca, Rumænien, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumænien, 540103
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site
  • Tjekkiet
      • Hradec Kralove, Tjekkiet, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tjekkiet, 30460
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier for indkøringsperiode:

  • Hanner eller kvinder på 12 år eller ældre.
  • En klinisk diagnose af arvelig angioødem type I eller II.
  • Arvelige angioødem-anfald over en sammenhængende 2-måneders periode, der krævede akut behandling, lægehjælp eller forårsagede betydelig funktionsnedsættelse.
  • For forsøgspersoner, der har brugt oral behandling til profylakse mod HAE-anfald inden for 3 måneder efter screening: brug af et stabilt regime inden for 3 måneder efter screening, uden planer om at ændre.

Berettigelseskriterier for at gå ind i behandlingsperiode 1:

  • Laboratoriebekræftelse af type I eller type II arvelig angioødem, inklusive C1-esterasehæmmer funktionel aktivitet mindre end 50 % OG C4 antigenniveau under laboratoriereferenceområdet.
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter vurderet ved hjælp af laboratorieparametre.
  • Under deltagelse i indkøringsperioden skal forsøgspersoner have oplevet arvelige angioødem-anfald, der krævede akut behandling, krævede lægehjælp eller forårsagede betydelig funktionsnedsættelse.

Ekskluderingskriterier:

Ekskluderingskriterier for indkøringsperiode:

  • Anamnese med klinisk signifikant arteriel eller venøs trombose, eller aktuel historie med en klinisk signifikant protrombotisk risiko.
  • Uhelbredelige maligniteter ved screening.
  • Enhver klinisk tilstand, der vil interferere med evalueringen af ​​C1-esterasehæmmerbehandling.
  • Klinisk signifikant historie med dårlig respons på C1-esterasebehandling til behandling af arvelig angioødem.
  • Modtagelse af behandling, der er forbudt i henhold til protokollen, herunder medicin til arvelig angioødemprofylakse.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der begyndte at tage eller ændrede dosis af en hvilken som helst hormonprævention eller hormonsubstitutionsterapi (dvs. østrogen/progesteronholdige produkter) inden for 3 måneder før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Placebo med større volumen, derefter lavvolumen C1-esterasehæmmer
En større volumen dosis af placebo vil blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger, derefter vil en lav volumen dosis af C1-esterase hæmmer blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger.
Biologisk: Lavvolumen C1-esterasehæmmer
Biologisk: Placebo med større mængder
Eksperimentel: Lav-volumen C1-esterasehæmmer, derefter højere volumen placebo
En lavvolumen dosis af C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger, derefter vil en større volumen dosis af placebo blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger.
Biologisk: Lavvolumen C1-esterasehæmmer
Biologisk: Placebo med større mængder
Eksperimentel: Lav-volumen placebo, derefter højere volumen C1-esterasehæmmer
En dosis af placebo i lav volumen vil blive indgivet subkutant to gange om ugen i op til 16 uger, derefter vil en højere volumen dosis af C1-esterasehæmmer blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger.
Biologisk: Højvolumen C1-esterasehæmmer
Biologisk: Lavt volumen placebo
Eksperimentel: Højvolumen C1-esterasehæmmer, derefter lavvolumen placebo
En større volumen dosis af C1-esterasehæmmer vil blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger, derefter vil en lav volumen dosis af placebo blive administreret subkutant to gange om ugen i op til 16 uger.
Biologisk: Højvolumen C1-esterasehæmmer
Biologisk: Lavt volumen placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det tidsnormaliserede antal arvelige angioødemanfald
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 28 uger.
Det tidsnormaliserede antal HAE-anfald som rapporteret af investigator pr. forsøgsperson blev beregnet som: Det samlede antal HAE-anfald pr. forsøgsperson og pr. behandlingsperiode/længde på forsøgspersonens ophold i behandlingsperioden (dage), hvor forsøgspersonens opholdslængde i behandlingsperiode blev beregnet som: Dato for sidste dag for forsøgsperson i behandlingsperiode - dato for første dag i uge 3 for forsøgsperson i behandlingsperiode + 1.
I behandlingsfasen op til 28 uger.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner med en ≥ 50 % reduktion i antallet af arvelige angioødemanfald ved CSL830-behandling
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 28 uger.
Den procentvise reduktion (%) i det tidsnormaliserede antal HAE-anfald blev beregnet som: 100 x [1 - (det tidsnormaliserede antal HAE-anfald ved behandling med CSL830) / (det tidsnormaliserede antal HAE-anfald ved behandling med placebo) ]. En forsøgsperson klassificeres som en responder, hvis den procentvise reduktion er >= 50 %.
I behandlingsfasen op til 28 uger.
Tidsnormaliseret antal brug af redningsmedicin
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 28 uger.
Det tidsnormaliserede antal brug af redningsmedicin under behandling med C1-esterasehæmmer eller placebo
I behandlingsfasen op til 28 uger.
Procentdel af forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er) inden for 24 timer efter administration af C1-esterasehæmmer eller placebo
Tidsramme: Inden for 24 timer efter administration af C1-esterasehæmmer eller placebo.
Inden for 24 timer efter administration af C1-esterasehæmmer eller placebo.
Procentdel af forsøgspersoner med AE'er eller andre specificerede sikkerhedshændelser.
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 32 uger.
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der oplever følgende under behandling med CSL830 og placebo: uopfordrede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, formodede bivirkninger, øget risikoscore for dyb venetrombose og lungeemboli, tromboemboliske hændelser, hæmmende anti C1 INH antistoffer eller klinisk signifikante abnormiteter laboratorievurderinger.
I behandlingsfasen op til 32 uger.
Procentdel af forsøgspersoner, der oplever anmodede bivirkninger (reaktioner på injektionsstedet)
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 32 uger.
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der oplever anmodede lokale AE'er (ubehag [f.eks. smerte, svie], hævelse, blå mærker eller kløe på injektionsstedet for undersøgelsesproduktet) under behandling med CSL830 og placebo.
I behandlingsfasen op til 32 uger.
Injektioner, der resulterer i opfordrede AE'er (reaktioner på injektionsstedet)
Tidsramme: I behandlingsfasen op til 32 uger.
Hyppigheden/injektionen af ​​injektioner af C1-esterasehæmmer eller placebo, der blev efterfulgt af opfordrede lokale AE'er (ubehag [f.eks. smerte, svie], hævelse, blå mærker eller kløe på injektionsstedet for undersøgelsesproduktet) under behandling med CSL830 og placebo. Rate/Injection = Antal hændelser/antal injektioner.
I behandlingsfasen op til 32 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juli 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger