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Uno studio per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza dell'inibitore C1-esterasi somministrato per via sottocutanea nella prevenzione dell'angioedema ereditario

11 gennaio 2021 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio cross-over in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza della somministrazione sottocutanea dell'inibitore dell'esterasi C1 derivato dal plasma umano nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'inibitore della C1-esterasi nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario quando viene somministrato sotto la pelle di soggetti con angioedema ereditario. Verrà valutata anche la sicurezza dell'inibitore della C1-esterasi. Ogni soggetto entrerà in un periodo di rodaggio fino a 8 settimane. I soggetti che completano il periodo di rodaggio e che sono idonei entreranno quindi nella fase di trattamento che comprende due periodi di trattamento sequenziali. Nella fase di trattamento, i soggetti saranno randomizzati a uno dei quattro bracci consistenti nel trattamento con inibitore dell'esterasi C1 a basso o alto volume in un periodo di trattamento e trattamento con placebo a basso o alto volume nell'altro periodo di trattamento. Lo studio misurerà il numero di attacchi di angioedema ereditario che i soggetti subiscono durante ogni trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Cechia
      • Hradec Kralove, Cechia, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Cechia, 30460
        • Study Site
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
      • Mures, Romania, 540103
        • Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Stati Uniti, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Stati Uniti, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione del periodo di rodaggio:

  • Maschi o femmine di età pari o superiore a 12 anni.
  • Una diagnosi clinica di angioedema ereditario di tipo I o II.
  • Attacchi di angioedema ereditario per un periodo consecutivo di 2 mesi che hanno richiesto un trattamento acuto, cure mediche o hanno causato una compromissione funzionale significativa.
  • Per i soggetti che hanno utilizzato la terapia orale per la profilassi contro gli attacchi di HAE entro 3 mesi dallo screening: uso di un regime stabile entro 3 mesi dallo screening, senza piani di modifica.

Criteri di ammissibilità per accedere al Periodo di trattamento 1:

  • Conferma di laboratorio di angioedema ereditario di tipo I o II, inclusa attività funzionale dell'inibitore della C1-esterasi inferiore al 50% E livello di antigene C4 inferiore all'intervallo di riferimento del laboratorio.
  • Nessuna anomalia clinicamente significativa valutata utilizzando parametri di laboratorio.
  • Durante la partecipazione al periodo di rodaggio, i soggetti devono aver subito attacchi di angioedema ereditario che hanno richiesto un trattamento acuto, hanno richiesto cure mediche o hanno causato una compromissione funzionale significativa.

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione del periodo di rodaggio:

  • Storia di trombosi arteriosa o venosa clinicamente significativa o storia attuale di un rischio protrombotico clinicamente significativo.
  • Neoplasie incurabili allo screening.
  • Qualsiasi condizione clinica che interferisca con la valutazione della terapia con inibitori della C1-esterasi.
  • Storia clinicamente significativa di scarsa risposta alla terapia con C1-esterasi per la gestione dell'angioedema ereditario.
  • Ricevere una terapia proibita dal protocollo, compresi i farmaci per la profilassi dell'angioedema ereditario.
  • Soggetti di sesso femminile che hanno iniziato a prendere o modificato la dose di qualsiasi regime contraccettivo ormonale o terapia ormonale sostitutiva (ad esempio prodotti contenenti estrogeni/progesterone) entro 3 mesi prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Placebo ad alto volume, quindi inibitore della C1-esterasi a basso volume
Una dose di volume più elevato di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a basso volume di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi a basso volume
Biologico: Placebo ad alto volume
Sperimentale: Inibitore della C1-esterasi a basso volume, quindi placebo a volume più alto
Una dose a basso volume di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose di volume più elevato di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi a basso volume
Biologico: Placebo ad alto volume
Sperimentale: Placebo a basso volume, quindi inibitore della C1-esterasi a volume più alto
Una dose a basso volume di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a volume più elevato di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi ad alto volume
Biologico: Placebo a basso volume
Sperimentale: Inibitore dell'esterasi C1 ad alto volume, quindi placebo a basso volume
Una dose di volume più elevato di inibitore della C1-esterasi verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane, quindi una dose a basso volume di placebo verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 16 settimane.
Biologico: Inibitore della C1-esterasi ad alto volume
Biologico: Placebo a basso volume

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di angioedema ereditario
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo riportato dallo sperimentatore per soggetto è stato calcolato come: il numero totale di attacchi di HAE per soggetto e per periodo di trattamento/durata della permanenza del soggetto nel periodo di trattamento (giorni), dove la durata della permanenza del soggetto nel il periodo di trattamento è stato calcolato come: data dell'ultimo giorno del soggetto nel periodo di trattamento - data del primo giorno della settimana 3 del soggetto nel periodo di trattamento + 1.
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con una riduzione ≥ 50% del numero di attacchi di angioedema ereditario mediante trattamento con CSL830
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
La percentuale di riduzione (%) del numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo è stata calcolata come: 100 x [1 - (il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo quando trattato con CSL830) / (il numero di attacchi di HAE normalizzato nel tempo quando trattato con placebo) ]. Un soggetto è classificato come responder se la percentuale di riduzione è >= 50%.
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Numero normalizzato nel tempo di usi di farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Il numero normalizzato nel tempo di usi di farmaci di salvataggio durante il trattamento con inibitore dell'esterasi C1 o placebo
Durante la fase di trattamento, fino a 28 settimane.
Percentuale di soggetti con eventi avversi (AE) entro 24 ore dall'inibitore della C1-esterasi o dalla somministrazione di placebo
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla somministrazione dell'inibitore della C1-esterasi o del placebo.
Entro 24 ore dalla somministrazione dell'inibitore della C1-esterasi o del placebo.
Percentuale di soggetti con eventi avversi o altri eventi di sicurezza specificati.
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La percentuale di soggetti che hanno manifestato quanto segue durante il trattamento con CSL830 e placebo: eventi avversi non richiesti, eventi avversi gravi, sospette reazioni avverse al farmaco, aumento dei punteggi di rischio per trombosi venosa profonda ed embolia polmonare, eventi tromboembolici, anticorpi inibitori anti C1 INH o anomalie clinicamente significative valutazioni di laboratorio.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
Percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi sollecitati (reazioni al sito di iniezione)
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi locali sollecitati (disagio [ad esempio, dolore, bruciore], gonfiore, lividi o prurito nel sito di iniezione del prodotto sperimentale) durante il trattamento con CSL830 e placebo.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
Iniezioni che provocano eventi avversi sollecitati (reazioni al sito di iniezione)
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.
La frequenza/iniezione di iniezioni di inibitore della C1-esterasi o placebo che sono state seguite da eventi avversi locali sollecitati (fastidio [ad esempio, dolore, bruciore], gonfiore, lividi o prurito nel sito di iniezione del prodotto sperimentale) durante il trattamento con CSL830 e placebo. Tasso/Iniezione = Numero di eventi/numero di iniezioni.
Durante la fase di trattamento, fino a 32 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 gennaio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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