Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​Ruxolitinib i Alopecia Areata

15. april 2019 opdateret af: Columbia University

En åben-label pilotundersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​Ruxolitinib ved moderat til svær alopecia areata

Alopecia areata (AA) er en almindelig sygdom i immunsystemet, kendt som en "autoimmun" sygdom. Ved sygdommen ødelægger immunsystemet fejlagtigt hårsækken, hvilket får hår til at falde af. På trods af at mange mennesker har denne sygdom, har forskning i dens årsag og i nye, bedre måder at behandle AA på haltet langt bagefter andre lignende sygdomme i immunsystemet. I øjeblikket er der ingen medicin, der er godkendt af Federal Drug Administration til AA.

Ruxolitinib (lavet af Incyte) er en intervention, der er kendt for effektivt at behandle en sygdom i knoglemarven, kendt som myelofibrose. Det bliver også undersøgt i behandlingen af ​​reumatoid arthritis, en anden "autoimmun" sygdom, ved at bekæmpe inflammation. Der er nogle genetiske og kemiske ligheder mellem dem med myelofibrose, aktiv reumatoid arthritis og AA, hvilket tyder på, at behandling med ruxolitinib kan være effektiv ved AA. Hos mus, der er specielt designet til at teste lægemidler til behandling af human alopecia areata, virkede denne medicin for at forhindre sygdommen AA i at starte hos mus, der ellers ville have udviklet sygdommen. For at teste Ruxolitinib skal vi behandle 12 patienter med moderat til svær AA i minimum 3 måneder op til 6 måneder. Dette er et "åbent" studie, hvilket betyder, at der ikke vil være en placebogruppe; alle patienter, der er indskrevet i undersøgelsen, vil modtage den aktive medicin. Effektiviteten af ​​medicinen vil blive målt ved ændringer i hårgenvækst som bestemt ved fysisk undersøgelse og fotografering, samt ved patient- og lægescore. Patienter vil blive fulgt i yderligere 3 måneder uden medicin for at se, om virkningerne af behandlingen varer ved, og om der er forsinket respons. Sikkerheden af ​​medicinen, ruxolitinib, hos patienter med alopecia areata vil også blive evalueret.

Blodprøven vil blive indsamlet før medicin påbegyndes, i behandlingsperioden og efter at ruxolitinib er stoppet, for at overvåge for bivirkninger af medicinen. Små hovedbundsbiopsier og perifert blod vil blive taget i begyndelsen af ​​undersøgelsen før behandling og også efter 12 og muligvis 24 uger. Valgfrie biopsier kan også tages på yderligere tidspunkter baseret på kliniske overvejelser. Den kemiske analyse af disse hudprøver og blod vil hjælpe os til at forstå, hvordan sygdommen opstår, hvordan behandlingen virker, og kan endda guide os til bedre behandlinger i fremtiden.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Alopecia areata (AA) er en almindelig autoimmun sygdom, der skyldes immundestruktion af hårsækken og efterfølgende hårtab. På trods af dens høje udbredelse har forskning i patogenesen og udviklingen af ​​innovative terapier inden for AA haltet langt bagefter andre autoimmune sygdomme. I øjeblikket er der ingen FDA godkendte lægemidler til AA. Ruxolitinib (Incyte) er en intervention, der er kendt for effektivt at behandle myelofibrose og også reumatoid arthritis ved at modulere den inflammatoriske respons af interferonresponsvejen ved at hæmme Jak1/Jak2. Reumatoid arthritis deler flere modtagelighedsgener til fælles med AA. Alle tre sygdomme deler den centrale rolle for interferon-gamma-responsvejen, hvilket er begrundelsen for at vælge Ruxolitinib til evaluering i dette kliniske forsøg. Både systemisk og topisk Ruxolitinib har vist sig at forhindre indtræden af ​​AA i C3H-HeJ-dyremodellen af ​​AA, hvilket viser prækliniske proof-of-concept-data i AA. For at teste sikkerheden og effektiviteten af ​​Ruxolitinib hos patienter med moderat til svær AA, foreslår vi denne åbne, enkeltarmede pilotundersøgelse med i alt 12 patienter, behandlet i minimum 3 måneder op til 6 måneder. Effektiviteten vil blive målt ved ændringer i hårgenvækst som bestemt ved fysisk undersøgelse og fotografering, såvel som af patient og læges globale evalueringsresultater. Patienterne vil blive fulgt i yderligere 3 måneder for at evaluere holdbarheden af ​​respons efter behandlingsfasen. Stempelbiopsier og perifert blod vil blive taget ved baseline før behandling og derefter efter 12 og muligvis 24 uger til immunovervågning og til molekylære undersøgelser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Department of Dermatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellem 18 og 75 år.
  • Patienter med diagnosen alopecia areata af plastertype.
  • Patienterne vil have >30 % og
  • Varighed af hårtab større end 3 måneder.
  • Ingen tegn på genvækst til stede ved baseline.
  • Patienter kan være naive over for behandling eller ikke reagere på intralæsionale (IL) steroider eller andre behandlinger for alopecia areata.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en historie med eller aktiv hudsygdom i hovedbunden, såsom psoriasis eller seborrheisk dermatitis.
  • Patienter, hvor diagnosen alopecia areata er i tvivl.
  • Patienter med aktive medicinske tilstande eller maligniteter (undtagen tilstrækkeligt behandlet basal- eller planocellulært karcinom), som efter investigatorens opfattelse ville øge risiciene forbundet med deltagelse i undersøgelsen, herunder patienter med en historie med tilbagevendende infektioner.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er i stand til eller uvillige til at bruge to former for prævention i undersøgelsens varighed.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer.
  • Patienter, der vides at være HIV- eller hepatitis B- eller C-positive.
  • Patienter med historie eller tegn på hæmatopoietisk abnormitet.
  • Patienter med
  • Patienter med historie eller tegn på nedsat nyre- eller leverfunktion.
  • Patienter med tidligere immunsuppression eller tilbagevendende alvorlige infektioner.
  • Patienter, der ikke vil eller er i stand til at afbryde behandlinger, der vides at påvirke hårgenvækst i AA.
  • Patienter, der tager nogen form for medicin, betragtes som en stærk CYP3A4-hæmmer, som ikke er i stand til eller uvillige til at stoppe denne medicin i hele undersøgelsens varighed.
  • Patienter, der modtager behandling, der anses for at påvirke alopecia areata inden for 2 uger til en måned efter baseline besøg afhængigt af den specifikke behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ruxolitinib
En fast dosis af ruxolitinib (20 mg) vil blive selvadministreret oralt to gange dagligt i 12 til 24 uger. Dosis kan nedsættes eller holdes om nødvendigt på grund af bivirkninger.
Medicin: Ruxolitinib
En fast dosis af ruxolitinib (20 mg) vil blive selvadministreret oralt to gange dagligt i 12 til 24 uger. Dosis kan nedsættes eller holdes om nødvendigt på grund af bivirkninger.
Andre navne:
  • Jakavi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i SALT-score
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
Alopecia Tool Score (SALT)-beregningen er baseret på et scoringssystem. Hovedbunden er opdelt i følgende 4 områder: 1) Vertex: 40% (0,4) af hovedbundens overfladeareal, 2) Højre profil af hovedbunden: 18% (0,18) af hovedbundens overfladeareal, 3) Venstre profil af hovedbunden: 18% (0,18) af hovedbundens overfladeareal og 4) Bagsiden af ​​hovedbunden: 24 % (0,24) af hovedbundens overfladeareal. Procentdelen af ​​hårtab i et af disse områder er procentdelen af ​​hårtab ganget med procent overfladeareal af hovedbunden i det pågældende område. SALT-scoren er summen af ​​procentdelen af ​​hårtab på alle de ovennævnte områder, så et lavere tal indikerer et bedre resultat. Det rapporterede SALT-scoreområde er fra et minimum på 0 (intet hårtab) til et maksimum på 100 (100 % hårtab).
Baseline, 3 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af genvækst
Tidsramme: Op til 6 måneder
Gennemsnitlig procentdel af genvækst blev beregnet ved slutningen af ​​behandlingen for alle forsøgspersoner.
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Columbia University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Locks of Love
Alopecia Areata Initiative - Gates Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAL7102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger