Pilotundersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​Ruxolitinib i Alopecia Areata

Alopecia areata (AA) er en almindelig sygdom i immunsystemet, kendt som en "autoimmun" sygdom. Ved sygdommen ødelægger immunsystemet fejlagtigt hårsækken, hvilket får hår til at falde af. På trods af at mange mennesker har denne sygdom, har forskning i dens årsag og i nye, bedre måder at behandle AA på haltet langt bagefter andre lignende sygdomme i immunsystemet. I øjeblikket er der ingen medicin, der er godkendt af Federal Drug Administration til AA.

Ruxolitinib (lavet af Incyte) er en intervention, der er kendt for effektivt at behandle en sygdom i knoglemarven, kendt som myelofibrose. Det bliver også undersøgt i behandlingen af ​​reumatoid arthritis, en anden "autoimmun" sygdom, ved at bekæmpe inflammation. Der er nogle genetiske og kemiske ligheder mellem dem med myelofibrose, aktiv reumatoid arthritis og AA, hvilket tyder på, at behandling med ruxolitinib kan være effektiv ved AA. Hos mus, der er specielt designet til at teste lægemidler til behandling af human alopecia areata, virkede denne medicin for at forhindre sygdommen AA i at starte hos mus, der ellers ville have udviklet sygdommen. For at teste Ruxolitinib skal vi behandle 12 patienter med moderat til svær AA i minimum 3 måneder op til 6 måneder. Dette er et "åbent" studie, hvilket betyder, at der ikke vil være en placebogruppe; alle patienter, der er indskrevet i undersøgelsen, vil modtage den aktive medicin. Effektiviteten af ​​medicinen vil blive målt ved ændringer i hårgenvækst som bestemt ved fysisk undersøgelse og fotografering, samt ved patient- og lægescore. Patienter vil blive fulgt i yderligere 3 måneder uden medicin for at se, om virkningerne af behandlingen varer ved, og om der er forsinket respons. Sikkerheden af ​​medicinen, ruxolitinib, hos patienter med alopecia areata vil også blive evalueret.

Blodprøven vil blive indsamlet før medicin påbegyndes, i behandlingsperioden og efter at ruxolitinib er stoppet, for at overvåge for bivirkninger af medicinen. Små hovedbundsbiopsier og perifert blod vil blive taget i begyndelsen af ​​undersøgelsen før behandling og også efter 12 og muligvis 24 uger. Valgfrie biopsier kan også tages på yderligere tidspunkter baseret på kliniske overvejelser. Den kemiske analyse af disse hudprøver og blod vil hjælpe os til at forstå, hvordan sygdommen opstår, hvordan behandlingen virker, og kan endda guide os til bedre behandlinger i fremtiden.