Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af en ny tilgang til diagnosticering af konstitutionelle funktionelle forstyrrelser af blodplader

2. december 2025 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Multicenterevaluering af en ny laboratoriemetode til diagnosticering af konstitutionelle funktionelle lidelser af blodplader

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere en standardiseret metode til screening for blodpladesignaleringsdefekter hos patienter med konstitutionelle forstyrrelser af trombocytfunktion af ukendt oprindelse. Vi antager, at sådanne defekter er underdiagnosticeret hos patienter på grund af tung oparbejdning og krav om relativt store blodprøver ved hjælp af konventionelle biokemiske metoder. Vi foreslår at analysere kinasesignalering nedstrøms blodplademembranreceptorer ved hjælp af multipleks flowcytometri kvantificering og fluorescerende blodpladestregkodning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Lidt er kendt om det molekylære grundlag for forstyrrelser i signalveje, der potentielt er ansvarlige for konstitutionelle defekter af blodpladefunktioner (adhæsion, aggregering eller sekretion) (1-5). I rutinepraksis er denne undersøgelse faktisk begrænset af kompleksiteten af ​​analysen ved hjælp af biokemiske metoder (western blotting) og kravet om store mængder blodplader.

Vi har designet en ny tilgang til kvantificering af blodpladecytoplasmatiske phosphoproteiner ved flowcytometri. Friske blodplader i blodpladerigt plasma analyseres ved baseline eller efter stimulering af store agonister (ADP, TRAP, thromboxananalog eller kollagen-relateret peptid) med og uden relevante hæmmere af hver vej. Multiplex stregkodning bruges til at identificere hver tilstand, hvilket muliggør en høj gennemløbsanalyse (6, 7). Blodpladesignaleringsprofilering af Akt, Slp76, P38 MAPK og LIMK kan opnås fra en blodprøve på mindre end 10 ml, og inden for 6 timer. Hovedformålet med undersøgelsen er at standardisere metoden mellem kliniske laboratorier med en standardekspertise inden for flowcytometri. Undersøgelsen vil blive udført på 4 akademiske hospitaler medlemmer af det franske referencenetværk for sjældne blodpladesygdomme. Tre grupper af patienter, der henvises til milde eller svære blødningsforstyrrelser, vil blive inkluderet: 1) en kontrolgruppe af patienter (30 pr. center) med en blødningsforstyrrelse bestemt anden end af trombocytoprindelse (f.eks. "lav" af Willebrand); 2) en gruppe på 10 patienter pr. center med decideret konstitutionel blodpladelidelse (f.eks. Glanzmann thrombasthenia) og 3) en gruppe på 10 patienter pr. center med en defekt trombocytfunktion af ukendt oprindelse, potentielt defekt i signalvejen.

Kontrolgruppen skal tjene til at standardisere metoden mellem centre og til at fastlægge referenceværdierne. Der vil blive etableret en kvalitetskontrol ved brug af frosne blodpladepræparater. Patienterne med bestemt blodpladelidelse vil være nyttige til at påvise potentielle signaldefekter, der stadig ikke er beskrevet i disse patologier. Blodpladesignaleringsdefekter, som kunne påvises i disse grupper, vil blive yderligere identificeret ved hjælp af konventionelle biokemiske og molekylære metoder efter bekræftelse på en ny prøve.

Hvis denne nye tilgang kan foreslås til kliniske laboratorier, der arbejder med sjældne blodpladesygdomme, forventer vi et fremskridt i vores viden på området. Derudover har metoden et potentiale inden for farmaceutisk innovation, til identifikation (8) eller overvågning af nye trombocythæmmende midler (9, 10) eller identifikation af blodpladedefekter induceret af nye "målterapier" designet til andre sygdomme såsom cancer eller immunpatologier (10 ).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
322

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31000
        • University Hospital toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patientrådgivning for hæmoragisk symptomatologi med en blødningsforstyrrelse, der bestemt ikke er af blodpladeoprindelse (f. "lav" von Willebrand) / eller konstitutionel blodpladesygdom (f.eks. Glanzmann trombastheni) / eller med en defekt i trombocytfunktionen af ​​ukendt oprindelse, potentielt defekt i signalvejen.
  • Formular til informeret samtykke
  • patient med social sikring eller tilsvarende

Ekskluderingskriterier:

  • behandling, der forstyrrer trombocytfunktionen inden for 7 dage før tilmelding
  • trombocytopeni <100G/L
  • gravide eller ammende hunner
  • emner under juridisk beskyttelse værgemål eller formynderskab
  • forsøgspersoner involveret i et andet klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: blødningsforstyrrelse
Blodpunktion hos patienter med blødningsforstyrrelser, som bestemt ikke er af blodpladeoprindelse (f. "lav" af Willebrand)
Andet: Blodpunktion

T1 og T2: én blodpunktur med signaliseringstest (T1 for hver arm, T2 ved +6 måneder kun, hvis der påvises en anomali ved signaliseringstest)

signaliseringstest udføres ved flowcytometri

Trin 1: for arm "blødningsforstyrrelse": flowcytometrianalyse for at etablere referenceværdier observeret i forsøgspersoner uden trombopati for hver markør efter agoniststimulering og tilsvarende søgning efter en effekt, hvis der observeres en center-center effekt på referenceværdierne, dens oprindelse vil være søgt og rettet.

Trin 2: for de to andre arme: Flere markører vil blive analyseret, svarende til ruter eller niveauer af forskellig signalering. For hver af disse markører vil testen kvantitativt evaluere phosphoryleringsaktiviteten af ​​det testede protein.
Andet: konstitutionel blodpladeforstyrrelse
Blodstik hos patienter med konstitutionel blodpladesygdom (f. Glanzmann trombastheni)
Andet: Blodpunktion

T1 og T2: én blodpunktur med signaliseringstest (T1 for hver arm, T2 ved +6 måneder kun, hvis der påvises en anomali ved signaliseringstest)

signaliseringstest udføres ved flowcytometri

Trin 1: for arm "blødningsforstyrrelse": flowcytometrianalyse for at etablere referenceværdier observeret i forsøgspersoner uden trombopati for hver markør efter agoniststimulering og tilsvarende søgning efter en effekt, hvis der observeres en center-center effekt på referenceværdierne, dens oprindelse vil være søgt og rettet.

Trin 2: for de to andre arme: Flere markører vil blive analyseret, svarende til ruter eller niveauer af forskellig signalering. For hver af disse markører vil testen kvantitativt evaluere phosphoryleringsaktiviteten af ​​det testede protein.
Andet: defekt blodpladefunktion
Blodpunktion hos patienter med defekt trombocytfunktion af ukendt oprindelse, potentielt defekt i signalvejen.
Andet: Blodpunktion

T1 og T2: én blodpunktur med signaliseringstest (T1 for hver arm, T2 ved +6 måneder kun, hvis der påvises en anomali ved signaliseringstest)

signaliseringstest udføres ved flowcytometri

Trin 1: for arm "blødningsforstyrrelse": flowcytometrianalyse for at etablere referenceværdier observeret i forsøgspersoner uden trombopati for hver markør efter agoniststimulering og tilsvarende søgning efter en effekt, hvis der observeres en center-center effekt på referenceværdierne, dens oprindelse vil være søgt og rettet.

Trin 2: for de to andre arme: Flere markører vil blive analyseret, svarende til ruter eller niveauer af forskellig signalering. For hver af disse markører vil testen kvantitativt evaluere phosphoryleringsaktiviteten af ​​det testede protein.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
standardisere metoden mellem kliniske laboratorier
Tidsramme: 3 år

Dette er et pilotstudie af en ny tilgang til screening af blodpladesignaleringsveje ved flowcytometri med metodiske primære resultater (12) som følger: 1)at standardisere metoden mellem kliniske laboratorier, 2)at etablere referenceværdier for metoden og 3) at designe en kvalitetskontrolvurdering

Det primære endepunkt vil fokusere på den overordnede variabilitet af referenceværdier observeret hos forsøgspersoner uden trombopati for hver markør efter agoniststimulering og tilsvarende søgning efter en effekt, hvis der observeres en center-center effekt på referenceværdierne, dens oprindelse vil blive søgt (afvigelse fra protokol, reagenslot .....) og korrigeret. "Centereffekten" vil også blive analyseret af den kvartalsvise kvalitetskontrol, som vil sammenligne resultaterne opnået fra de samme wafer-tests analyseret samtidigt på tre steder.
3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At beskrive signalvejene ved blodpladelidelser
Tidsramme: 3 år

At beskrive signalvejene i blodpladesygdomme med sikker diagnose At screene formodede defekter hos blødende patienter med forstyrrelser af trombocytfunktion af ukendt oprindelse At dybere identificere de defekter, der findes i disse grupper.

Flere markører vil blive analyseret, svarende til ruter eller niveauer af forskellig signalering. For hver af disse markører vil testen kvantitativt evaluere phosphoryleringsaktiviteten af ​​det testede protein. Vi kan således for hvert emne og hver markør bestemme responsen på testen defineret af:

  • Den procentvise stigning i signalet (i forhold til resten) efter stimulering med en receptoragonist,
  • Den procentvise stigning i signalet (i forhold til resten) i nærvær af agonisten til den associerede receptorantagonist.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Toulouse

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Pierre SIE, MD PhD, University Hospital, Toulouse

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2013

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 12 068 08
  • PHRCI 2012 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: French Ministry of Health)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger