Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede forsøgspersoner med hæmofili B

19. august 2016 opdateret af: Cangene Corporation

Farmakokinetik, sikkerhed og effektivitet af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos patienter med svær hæmofili B

At evaluere sikkerheden (akutte bivirkninger forbundet med infusioner og udvikling af inhibitorer), farmakokinetik (PK) og effektivitet med hensyn til gennembrudsblødning og kontrol af blødninger under profylakse af IB1001 hos personer med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primære mål:

  • at evaluere sikkerheden af ​​IB1001 inden for de første 50 eksponeringsdage,
  • at bestemme IB1001 farmakokinetik (PK), og
  • at vurdere effektiviteten af ​​IB1001-profylakse med hensyn til gennembrudsblødning og med hensyn til kontrol af blødning hos personer med svær hæmofili B inden for de første 50 eksponeringsdage

Sekundære mål:

  • at evaluere langsigtet sikkerhed af IB1001; og
  • at evaluere langsigtet effektivitet af IB1001.

Udforskende mål:

  • at evaluere markører for trombogenicitet i løbet af de første 24 timer efter infusion [trombogenicitetsmarkører vil som minimum omfatte D-dimer test; skulle der imidlertid være en klinisk årsag (f.eks. tre på hinanden følgende stigninger i D-dimer-niveauer, en mulig klinisk trombogen episode), vil der blive indsamlet tilstrækkelige prøver til også at evaluere niveauer af fragment 1+2 (F1+2) og thrombin-antithrombin III kompleks (TAT)]
  • at evaluere IB1001 immunogenicitetsrespons (udvikling af hæmmende og ikke-hæmmende faktor IX bindende antistoffer og antistoffer mod værtscelleproteiner)

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder på mindst 12 år
  2. Body Mass Index på ≤ 29, med en minimumsvægt på 40 kg
  3. Skriftligt Institutional Review Board (IRB)/Ethics Committee (EC)-godkendt informeret samtykkeformular (ICF)
  4. Vilje til at foretage de nødvendige studiebesøg og følge instruktionerne, mens du er tilmeldt studiet (op til 12 måneder)
  5. Svær (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) hæmofili B-patienter med minimum 3 blødningsepisoder i løbet af de foregående 6 måneder eller 6 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder, eller i tilfælde af at forsøgspersonen er i profylakse, minimum 3 blødninger episoder i løbet af de foregående 6 måneder eller 6 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder, før de blev sat i profylakse
  6. Forsøgspersoner skal være i profylakse eller skifte til et profylakseregime under varigheden af ​​PK og behandlings-/fortsættelsesfasen af ​​undersøgelsen
  7. Tidligere behandlede patienter med minimum 150 eksponeringsdage for et faktor IX præparat
  8. Vilje til at overholde 5-dages udvaskning af enhver faktor IX-erstatningsterapi før PK-evalueringer
  9. Immunkompetent (CD4-tal >400/mm3) og modtager ikke immunmodulerende eller kemoterapeutiske midler
  10. Blodpladetal mindst 150.000/mm3
  11. Leverfunktion: alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
  12. Total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
  13. Nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  14. Hæmoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetagningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hæmmer ≥0,6 BU (Bethesda-enheder)
  2. Eksistensen af ​​en anden koagulationsforstyrrelse
  3. Tegn på trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
  4. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart
  5. Tidligere brug af IB1001
  6. Brug af medicin, der kan påvirke hæmostase, såsom aspirin
  7. Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i forsøgsprodukterne
  8. Kendt allergisk reaktion på hamsterproteiner
  9. Historie om dårlig compliance, en alvorlig medicinsk eller social tilstand eller enhver anden omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  10. Anamnese med bivirkning af enten plasma-afledt faktor IX eller rekombinant faktor IX, der interfererede med forsøgspersonens evne til at behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: IB1001
Biologisk: IB1001

Profylakse (under behandlings- og fortsættelsesfaser): 40 - 75 IE/kg to gange ugentligt.

Startdosis til profylakse kan være baseret på tidligere brug af rekombinant faktor IX-produkt. Den anbefalede startdosis for profylakse er 40 - 60 IE/kg to gange om ugen, dog kan investigator ordinere op til 75 IE/kg to gange om ugen efter eget skøn (efter klinisk vurdering af forsøgspersonen) og forsøgspersonens skøn.

Dosis eller hyppighed af IB1001-profylakse kan justeres efter investigators skøn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser
Tidsramme: Inden for 6 måneder
Oplysninger om uønskede hændelser indsamles efter hver infusion af forsøgslægemidlet af en forsøgsperson. Vurdering af uønskede hændelser udføres derefter af en investigator efter 5 infusioner af undersøgelseslægemiddel, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder og 6 måneders undersøgelseslægemiddelbehandling.
Inden for 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal blødningsepisoder divideret med antal måneders observation
Tidsramme: Inden for 12 måneder
Inden for 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cangene Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2014

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2015

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2014

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IB1001-04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger