Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede forsøgspersoner med hæmofili B

19. august 2016 opdateret af: Cangene Corporation

Farmakokinetik, sikkerhed og effektivitet af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos patienter med svær hæmofili B

At evaluere sikkerheden (akutte bivirkninger forbundet med infusioner og udvikling af inhibitorer), farmakokinetik (PK) og effektivitet med hensyn til gennembrudsblødning og kontrol af blødninger under profylakse af IB1001 hos personer med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primære mål:

  • at evaluere sikkerheden af ​​IB1001 inden for de første 50 eksponeringsdage,
  • at bestemme IB1001 farmakokinetik (PK), og
  • at vurdere effektiviteten af ​​IB1001-profylakse med hensyn til gennembrudsblødning og med hensyn til kontrol af blødning hos personer med svær hæmofili B inden for de første 50 eksponeringsdage

Sekundære mål:

  • at evaluere langsigtet sikkerhed af IB1001; og
  • at evaluere langsigtet effektivitet af IB1001.

Udforskende mål:

  • at evaluere markører for trombogenicitet i løbet af de første 24 timer efter infusion [trombogenicitetsmarkører vil som minimum omfatte D-dimer test; skulle der imidlertid være en klinisk årsag (f.eks. tre på hinanden følgende stigninger i D-dimer-niveauer, en mulig klinisk trombogen episode), vil der blive indsamlet tilstrækkelige prøver til også at evaluere niveauer af fragment 1+2 (F1+2) og thrombin-antithrombin III kompleks (TAT)]
  • at evaluere IB1001 immunogenicitetsrespons (udvikling af hæmmende og ikke-hæmmende faktor IX bindende antistoffer og antistoffer mod værtscelleproteiner)

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder på mindst 12 år
  2. Body Mass Index på ≤ 29, med en minimumsvægt på 40 kg
  3. Skriftligt Institutional Review Board (IRB)/Ethics Committee (EC)-godkendt informeret samtykkeformular (ICF)
  4. Vilje til at foretage de nødvendige studiebesøg og følge instruktionerne, mens du er tilmeldt studiet (op til 12 måneder)
  5. Svær (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) hæmofili B-patienter med minimum 3 blødningsepisoder i løbet af de foregående 6 måneder eller 6 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder, eller i tilfælde af at forsøgspersonen er i profylakse, minimum 3 blødninger episoder i løbet af de foregående 6 måneder eller 6 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder, før de blev sat i profylakse
  6. Forsøgspersoner skal være i profylakse eller skifte til et profylakseregime under varigheden af ​​PK og behandlings-/fortsættelsesfasen af ​​undersøgelsen
  7. Tidligere behandlede patienter med minimum 150 eksponeringsdage for et faktor IX præparat
  8. Vilje til at overholde 5-dages udvaskning af enhver faktor IX-erstatningsterapi før PK-evalueringer
  9. Immunkompetent (CD4-tal >400/mm3) og modtager ikke immunmodulerende eller kemoterapeutiske midler
  10. Blodpladetal mindst 150.000/mm3
  11. Leverfunktion: alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
  12. Total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
  13. Nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  14. Hæmoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetagningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hæmmer ≥0,6 BU (Bethesda-enheder)
  2. Eksistensen af ​​en anden koagulationsforstyrrelse
  3. Tegn på trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
  4. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart
  5. Tidligere brug af IB1001
  6. Brug af medicin, der kan påvirke hæmostase, såsom aspirin
  7. Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i forsøgsprodukterne
  8. Kendt allergisk reaktion på hamsterproteiner
  9. Historie om dårlig compliance, en alvorlig medicinsk eller social tilstand eller enhver anden omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  10. Anamnese med bivirkning af enten plasma-afledt faktor IX eller rekombinant faktor IX, der interfererede med forsøgspersonens evne til at behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: IB1001
Biologisk: IB1001

Profylakse (under behandlings- og fortsættelsesfaser): 40 - 75 IE/kg to gange ugentligt.

Startdosis til profylakse kan være baseret på tidligere brug af rekombinant faktor IX-produkt. Den anbefalede startdosis for profylakse er 40 - 60 IE/kg to gange om ugen, dog kan investigator ordinere op til 75 IE/kg to gange om ugen efter eget skøn (efter klinisk vurdering af forsøgspersonen) og forsøgspersonens skøn.

Dosis eller hyppighed af IB1001-profylakse kan justeres efter investigators skøn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser
Tidsramme: Inden for 6 måneder
Oplysninger om uønskede hændelser indsamles efter hver infusion af forsøgslægemidlet af en forsøgsperson. Vurdering af uønskede hændelser udføres derefter af en investigator efter 5 infusioner af undersøgelseslægemiddel, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder og 6 måneders undersøgelseslægemiddelbehandling.
Inden for 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal blødningsepisoder divideret med antal måneders observation
Tidsramme: Inden for 12 måneder
Inden for 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cangene Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. oktober 2015

Studieafslutning (FORVENTET)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2014

Først opslået (SKØN)

29. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

23. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB1001-04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med IB1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner