Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrolleret forsøg med panhematin til behandling af akutte angreb af porfyri

2. april 2025 opdateret af: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelt gruppeforsøg om effektiviteten og sikkerheden af ​​PanhematinTM til behandling af akutte anfald af porfyri

Denne undersøgelse har til formål at tilvejebringe højkvalitetsbevis for effektiviteten og sikkerheden af ​​hemin (PanhematinTM , Recordati) til behandling af akutte angreb af porfyri. Disse typer undersøgelser er ikke tidligere udført med hverken PanhematinTM eller heminpræparatet, der er tilgængeligt i Europa (NormosangTM, Orphan Europe).

Der er to behandlingsgrupper i denne undersøgelse. Den ene gruppe vil blive behandlet med PanhematinTM plus glucose, og den anden gruppe vil blive behandlet med glucose plus en inaktiv saltopløsning (kaldet "placebo"). For at undgå fordomme vil den behandling, der gives til hver deltager, blive blindet (hvilket betyder, at deltagerne og det meste af hospitalspersonalet ikke ved, hvilken behandling deltageren vil modtage) og randomiseret (hvilket betyder, at deltagerne vil have samme chance for at modtage begge behandlinger, som f.eks. smid en mønt). En placebokontrolleret, randomiseret undersøgelse er standardmetoden, der bruges til at bevise, at behandlinger er effektive og sikre. PanhematinTM og glukose vil blive givet på samme måde, som det er normalt til behandling af et anfald af porfyri. For deltagere, der er valgt til at modtage placebo, vil deres behandling til enhver tid blive skiftet til ægte PanhematinTM, hvis deres symptomer ikke forbedres. Dette kaldes "redningsbehandling" og sikrer, at de undersøgelser er sikre, og at patienter, der har brug for hemin, vil modtage det. Behandling med hemin vil vare i 4 dage, eller længere hvis nødvendigt. Da undersøgelsesbehandlingen påbegyndes så hurtigt som muligt efter symptomerne viser sig, vil der være meget lidt forsinkelse i at give hemin til dem, der har brug for det. Finansieringskilde - Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde på 18 år
  • Er villig til at give skriftligt informeret samtykke
  • Akutte symptomer (7 dages varighed eller mindre til tidspunktet for indskrivning) såsom mave-, ryg- og/eller lemmersmerter, diagnosticeret af investigator som forårsaget af porfyri efter indledende evaluering har udelukket andre årsager.
  • Diagnose af akut porfyri dokumenteret ved en væsentlig stigning i urin- eller serumporfobilinogen (PBG).
  • Type af akut porfyri bekræftet ved yderligere test (ud over øget PBG), som kan afsluttes før eller efter behandlingen påbegyndes med forbehandlingsprøver:
  • Ved akut intermitterende porfyri (AIP): Normal eller kun let stigning i plasma og fækale porfyriner. De fleste (~90 procent) vil have mangelfuld aktivitet af erytrocyt-porfobilinogen-deaminase (PBGD), og næsten alle (>95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende PBGD-mutation.
  • For arvelig coproporphyri (HCP): Væsentlige stigninger i fækale porphyriner (næsten udelukkende coproporphyrin III). I fravær af hudlysfølsomhed vil de fleste have normale eller kun små stigninger i plasmaporfyriner. Næsten alle (>95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende coproporphyrinogen oxidase (CPO) mutation.
  • For broget porfyri (VP): Væsentlige stigninger i fækale porphyriner (for det meste coproporphyrin III og protoporphyrin), øget plasma totale porphyriner og et fluorescensemissionsmaksimum af fortyndet plasma ved neutral pH nær 626 nm. Næsten alle (~95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende protoporphyrinogen oxidase (PPO) mutation.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer såsom mave-, ryg- eller lemmersmerter forklares af en anden tilstand, som vurderet af investigator
  • Terapi med hemin inden for 7 dage før tilmelding til denne undersøgelse
  • Kendt eller mistænkt allergi over for Panhematin™ eller relaterede produkter
  • Eksisterende koagulationsdefekt eller samtidig behandling med et antikoagulant
  • Tidligere dokumenteret nedsat nyrefunktion defineret som serumkreatinin over 1,7 mg/dL eller 150 mmol/L.
  • En diagnose af diabetes mellitus, som kan øge risikoen for glukoseinfusion.
  • Hjertesvigt, betydelig kronisk anæmi eller enhver sygdom eller tilstand, som efterforskeren vurderer ville føre til en uacceptabel risiko for patienten eller forstyrre den vellykkede indsamling af datoen for forsøget
  • Tidligere randomisering i dette forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Panhematin
Panhematin plus glukose
Biologisk: Panhematin
Glukosebelastning
Andre navne:
  • Glukose
Andet: Glukose
Glukose administreres til begge grupper som rutinemæssig behandling.
Placebo komparator: Placebo
Placebo (saltvand) plus glukose
Andet: Glukose
Glukose administreres til begge grupper som rutinemæssig behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i NRS -smerte score mellem baseline og 12 timer
Tidsramme: Baseline og 12 timer
Forskellen i Pre-Infusion NRS Pain score og NRS-smerter scorer 12 timer fra infusionsstarttid. For at definere denne variabel blev alle blindede undersøgelsestider i undersøgelsen af ​​undersøgelser sammenlignet med Pain Score Survey Times. Smerter score tættest på, men før infusionstiden var Pre-Infusion Pain Score. Numerisk vurderingsskala for smerter (0-10; 0 = ingen smerte, 10 = mest alvorlige smerter).
Baseline og 12 timer

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Biokemiske effekter af panhematin hos deltagere behandlet tidligt for angreb fra Porphyria
Tidsramme: Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4
Forskel i panhematin og placebo -arm for ændringen i urinala, (PBG) og totale porphyriner mellem baseline og efterfølgende tidspunkter.
Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekter af kliniske træk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dage
Alder, køn, forværring af faktorer
4 dage
Effekter af genetiske træk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dage
Typer af mutationer
4 dage
Brug af rekonstitution af panhematin med albumin
Tidsramme: 4 dage
Hyppighed af bivirkninger eller bivirkninger
4 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The University of Texas Medical Branch, Galveston

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 10-203
  • FD-R-03720 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA - OOPD)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger