Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrolleret forsøg med panhematin til behandling af akutte angreb af porfyri

2. april 2025 opdateret af: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelt gruppeforsøg om effektiviteten og sikkerheden af ​​PanhematinTM til behandling af akutte anfald af porfyri

Denne undersøgelse har til formål at tilvejebringe højkvalitetsbevis for effektiviteten og sikkerheden af ​​hemin (PanhematinTM , Recordati) til behandling af akutte angreb af porfyri. Disse typer undersøgelser er ikke tidligere udført med hverken PanhematinTM eller heminpræparatet, der er tilgængeligt i Europa (NormosangTM, Orphan Europe).

Der er to behandlingsgrupper i denne undersøgelse. Den ene gruppe vil blive behandlet med PanhematinTM plus glucose, og den anden gruppe vil blive behandlet med glucose plus en inaktiv saltopløsning (kaldet "placebo"). For at undgå fordomme vil den behandling, der gives til hver deltager, blive blindet (hvilket betyder, at deltagerne og det meste af hospitalspersonalet ikke ved, hvilken behandling deltageren vil modtage) og randomiseret (hvilket betyder, at deltagerne vil have samme chance for at modtage begge behandlinger, som f.eks. smid en mønt). En placebokontrolleret, randomiseret undersøgelse er standardmetoden, der bruges til at bevise, at behandlinger er effektive og sikre. PanhematinTM og glukose vil blive givet på samme måde, som det er normalt til behandling af et anfald af porfyri. For deltagere, der er valgt til at modtage placebo, vil deres behandling til enhver tid blive skiftet til ægte PanhematinTM, hvis deres symptomer ikke forbedres. Dette kaldes "redningsbehandling" og sikrer, at de undersøgelser er sikre, og at patienter, der har brug for hemin, vil modtage det. Behandling med hemin vil vare i 4 dage, eller længere hvis nødvendigt. Da undersøgelsesbehandlingen påbegyndes så hurtigt som muligt efter symptomerne viser sig, vil der være meget lidt forsinkelse i at give hemin til dem, der har brug for det. Finansieringskilde - Office of Orphan Products Development (FDA OOPD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde på 18 år
  • Er villig til at give skriftligt informeret samtykke
  • Akutte symptomer (7 dages varighed eller mindre til tidspunktet for indskrivning) såsom mave-, ryg- og/eller lemmersmerter, diagnosticeret af investigator som forårsaget af porfyri efter indledende evaluering har udelukket andre årsager.
  • Diagnose af akut porfyri dokumenteret ved en væsentlig stigning i urin- eller serumporfobilinogen (PBG).
  • Type af akut porfyri bekræftet ved yderligere test (ud over øget PBG), som kan afsluttes før eller efter behandlingen påbegyndes med forbehandlingsprøver:
  • Ved akut intermitterende porfyri (AIP): Normal eller kun let stigning i plasma og fækale porfyriner. De fleste (~90 procent) vil have mangelfuld aktivitet af erytrocyt-porfobilinogen-deaminase (PBGD), og næsten alle (>95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende PBGD-mutation.
  • For arvelig coproporphyri (HCP): Væsentlige stigninger i fækale porphyriner (næsten udelukkende coproporphyrin III). I fravær af hudlysfølsomhed vil de fleste have normale eller kun små stigninger i plasmaporfyriner. Næsten alle (>95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende coproporphyrinogen oxidase (CPO) mutation.
  • For broget porfyri (VP): Væsentlige stigninger i fækale porphyriner (for det meste coproporphyrin III og protoporphyrin), øget plasma totale porphyriner og et fluorescensemissionsmaksimum af fortyndet plasma ved neutral pH nær 626 nm. Næsten alle (~95 procent) vil have en påviselig sygdomsfremkaldende protoporphyrinogen oxidase (PPO) mutation.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer såsom mave-, ryg- eller lemmersmerter forklares af en anden tilstand, som vurderet af investigator
  • Terapi med hemin inden for 7 dage før tilmelding til denne undersøgelse
  • Kendt eller mistænkt allergi over for Panhematin™ eller relaterede produkter
  • Eksisterende koagulationsdefekt eller samtidig behandling med et antikoagulant
  • Tidligere dokumenteret nedsat nyrefunktion defineret som serumkreatinin over 1,7 mg/dL eller 150 mmol/L.
  • En diagnose af diabetes mellitus, som kan øge risikoen for glukoseinfusion.
  • Hjertesvigt, betydelig kronisk anæmi eller enhver sygdom eller tilstand, som efterforskeren vurderer ville føre til en uacceptabel risiko for patienten eller forstyrre den vellykkede indsamling af datoen for forsøget
  • Tidligere randomisering i dette forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Panhematin
Panhematin plus glukose
Biologisk: Panhematin
Glukosebelastning
Andre navne:
  • Glukose
Andet: Glukose
Glukose administreres til begge grupper som rutinemæssig behandling.
Placebo komparator: Placebo
Placebo (saltvand) plus glukose
Andet: Glukose
Glukose administreres til begge grupper som rutinemæssig behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i NRS -smerte score mellem baseline og 12 timer
Tidsramme: Baseline og 12 timer
Forskellen i Pre-Infusion NRS Pain score og NRS-smerter scorer 12 timer fra infusionsstarttid. For at definere denne variabel blev alle blindede undersøgelsestider i undersøgelsen af ​​undersøgelser sammenlignet med Pain Score Survey Times. Smerter score tættest på, men før infusionstiden var Pre-Infusion Pain Score. Numerisk vurderingsskala for smerter (0-10; 0 = ingen smerte, 10 = mest alvorlige smerter).
Baseline og 12 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Biokemiske effekter af panhematin hos deltagere behandlet tidligt for angreb fra Porphyria
Tidsramme: Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4
Forskel i panhematin og placebo -arm for ændringen i urinala, (PBG) og totale porphyriner mellem baseline og efterfølgende tidspunkter.
Dag 1 (baseline), dag 2, dag 3 og dag 4

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekter af kliniske træk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dage
Alder, køn, forværring af faktorer
4 dage
Effekter af genetiske træk på respons på panhematin
Tidsramme: 4 dage
Typer af mutationer
4 dage
Brug af rekonstitution af panhematin med albumin
Tidsramme: 4 dage
Hyppighed af bivirkninger eller bivirkninger
4 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karl E Anderson, MD, UT, Galveston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

3. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2014

Først opslået (Anslået)

2. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10-203
  • FD-R-03720 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA - OOPD)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut porfyri

Kliniske forsøg med Panhematin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner