Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAX 855 pædiatrisk undersøgelse

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase 3 prospektiv, ukontrolleret, multicenterundersøgelse, der evaluerer farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet af BAX 855 (PEGyleret fuldlængde rekombinant FVIII) hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med svær hæmofili A

Studiets formål er:

  • At vurdere forekomsten af ​​FVIII-hæmmende antistoffer i løbet af 6 måneders profylaktisk behandling to gange om ugen med BAX 855 eller 50 eksponeringsdage (ED'er), alt efter hvad der indtræffer sidst.
  • At sammenligne farmakokinetiske (PK) parametre med ADVATE.
  • At vurdere hæmostatisk effekt i profylakse og behandling af blødningsepisoder.
  • At evaluere sikkerhed og immunogenicitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAP Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Oncohematological Diseases in Children
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Childrens Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80220
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cornell University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital-Weill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 NZ
        • Academic Medical Centre
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
      • Van, Kalkun, 65000
        • Yuzuncu Yil University Medical Faculty
    • Istanbul
      • Cerrahpasa, Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Immunology
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Severance Hospital
    • Daejeon
      • Seo-gu, Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Eulji University Hosptial
    • Ulsan
      • Dong-gu, Ulsan, Korea, Republikken, 682-714
        • Ulsan University Hosptial
  • Malaysia
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Ampang Hospital
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Tengku Ampian Rahimah (TAR) Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 460026
        • Hospital Universitario La Fe
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Xitun District
      • Taichung City, Xitun District, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hæmofili A (Faktor VIII (FVIII) <1%) bestemt af centralt laboratorium.
  • <12 år gammel på screeningstidspunktet.
  • Deltagere i alderen ≥6 til <12 år er tidligere blevet behandlet med plasmaafledt og/eller rekombinant faktor VIII (rFVIII) koncentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdage (ED'er) (baseret på deltagerens lægejournaler).
  • Deltagere <6 år er tidligere blevet behandlet med plasma-afledte og/eller rFVIII-koncentrater i mindst 50 ED'er (baseret på deltagerens lægejournaler).
  • Deltageren er negativ med human immundefektvirus (HIV); eller HIV-positiv med stabil sygdom og CD4+-tal på ≥200 celler/mm^3, som bekræftet af centralt laboratorium.
  • Deltager og/eller juridisk repræsentant accepterer profylaktisk behandling over en periode på 6 måneder.
  • Deltageren og/eller den juridiske repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (≥0,4 Bethesda-enheder (BU) ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  • Deltageren har en historie med FVIII-hæmmende antistoffer (≥0,4 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller ≥0,6 BU ved brug af Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  • Deltageren har kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner, polyethylenglycol (PEG) eller Tween 80.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  • Deltagerens trombocyttal er <100.000/μL.
  • Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion (f.eks. ≥5 gange øvre grænse for normal (ULN) alaninaminotransferase (ALT), som bekræftet af centrallaboratorium ved screening, eller et dokumenteret internationalt normaliseret forhold (INR) >1,5).
  • Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin >1,5 gange ULN).
  • Deltageren er planlagt til i løbet af undersøgelsen at modtage et immunmodulerende lægemiddel (f.eks. kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison >10 mg/dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
  • Deltageren har aktuel eller nylig (<30 dage) brug af andre PEGylerede lægemidler forud for undersøgelsesdeltagelsen eller er planlagt til at bruge sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  • Deltageren har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  • Deltagerens juridiske repræsentant er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: <6 år gammel
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Farmakokinetisk (PK) analyse af ADVATE
Andre navne:
  • ADVATE
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analyse af BAX 855
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Profylakse behandling
Andre navne:
  • BAX 855
Eksperimentel: ≥6 til <12 år
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Farmakokinetisk (PK) analyse af ADVATE
Andre navne:
  • ADVATE
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) analyse af BAX 855
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Profylakse behandling
Andre navne:
  • BAX 855

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Inhiberende antistoffer mod FVIII blev målt under anvendelse af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet. Forekomsten af ​​et FVIII-hæmmende antistof blev defineret som et inhibitorniveau ≥0,6 Bethesda-enheder [BU].
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Den årlige blødningshastighed (ABR) i profylakseperioden blev vurderet baseret på hver enkelt blødningsepisode, spontan eller traumatisk, registreret i deltagerens dagbog og/eller noteret i lægens/sygeplejerskens/studiestedets noter. Den årlige blødningshastighed blev analyseret ved hjælp af en generaliseret lineær modelramme, der antog en negativ binomialfordeling med en logaritmisk linkfunktion og tilstedeværelse eller fravær af målled og alderskohorte som kovariater og varigheden af ​​observationsperioden i år som offset. Punktestimater for middelværdien og 95 % konfidensintervaller er præsenteret.
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Antal profylaktiske infusioner pr. måned pr. deltager
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Antal profylaktiske infusioner pr. år (årligt) pr. deltager
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Vægtjusteret dosis af profylaktiske infusioner pr. måned pr. deltager
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Vægtjusteret dosis af profylaktiske infusioner pr. år (årligt) pr. deltager
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Antal infusioner pr. blødningsepisode
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Forbrug af BAX 855: Vægtjusteret dosis pr. blødningsepisode
Tidsramme: I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
I en profylakseperiode på 6 måneder eller ≥ 50 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst
Hæmostatisk effektivitetsvurdering for blødningsepisoder behandlet med BAX 855 ved opløsning af blødning
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Bedømmelsesskala for behandling af blødningsepisoder (BEs) (4-punkts ordinalskala): Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af blødning i bevægeapparatet) efter en enkelt infusion. Ingen yderligere infusion nødvendig for at kontrollere blødning. Administration af yderligere infusioner for at opretholde hæmostase påvirkede ikke denne scoring. Godt: Klar smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter enkelt infusion. Krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Alvorlige bivirkninger (SAE) muligvis eller sandsynligvis relateret til BAX 855
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Ikke-alvorlige uønskede hændelser, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til BAX 855
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Vitale tegn: kropstemperatur (°C), respirationsfrekvens (vejrtrækninger/min), puls (slag/min) og systolisk og diastolisk blodtryk (mmHg). For hver vitaltegnværdi, der ændrede sig fra normal ved baseline til unormal ved ethvert efterfølgende undersøgelsesbesøg, bestemte investigatoren, om værdien var klinisk signifikant (dvs. og uønsket hændelse) eller ej.
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Antal klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieparametre (hæmatologi, klinisk kemi, lipider)
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
HEMATOLOGIPANELET bestod af fuldstændigt blodtal: hæmoglobin, hæmatokrit, erytrocytter (dvs. antal røde blodlegemer), leukocytter (dvs. antal hvide blodlegemer) med differential (dvs. basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og neutrofiler), middelværdi korpuskulært volumen, gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration og blodpladetal. DET KLINISKE KEMISKE PANEL bestod af natrium, kalium, chlorid, bicarbonat, totalprotein, albumin, ALT, aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blodurinstofnitrogen, kreatinin og glucose. LIPIDPANELET bestod af kolesterol, lipoprotein med meget lav densitet, lipoprotein med lav densitet, lipoprotein med høj densitet og triglycerider. For hver laboratorieparameterværdi, der ændrede sig fra normal ved baseline til unormal ved ethvert efterfølgende undersøgelsesbesøg, bestemte investigator, om værdien var klinisk signifikant eller ej.
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Positive post-baseline bindende antistoffer mod faktor VIII (FVIII), polyethylenglycol-faktor VIII (PEG-FVIII), PEG og kinesisk hamster ovarie (CHO) proteiner
Tidsramme: Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Bindingsantistoffer mod FVIII og PEG-FVIII, såvel som mod PEG, blev målt ved anvendelse af enzym-linked immunosorbent assay (ELISA). Både immunoglobulin G (IgG) og immunglobulin M (IgM) bindende antistoffer for FVIII, BAX 855 og PEG blev testet ved hvert studiebesøg. Testning for binding af antistoffer til CHO blev udført på citrat-anti-koaguleret plasma under anvendelse af en ELISA under anvendelse af polyklonale anti-humane IgG-antistoffer. Dette resultatmål inkluderer antistoffer, der var forbigående (antistof udviklet efter eksponering for BAX 855, men ikke til stede ved undersøgelsesafslutning/afslutning) og præ-eksisterende (antistof, der oprindeligt var til stede før eksponering for BAX 855).
Efter første eksponering for BAX 855 indtil afslutning af studiet - ca. 6 måneder pr. deltager.
Farmakokinetik (PK): Areal under plasmakoncentration versus tid kurve Fra 0 til ∞ timer efter infusion (AUC0-∞)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær model med blandede effekter (populations-PK) blev implementeret til at analysere PK-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra 0 til ∞ timer efter infusion pr. dosis, (AUC0-∞/dosis)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær model med blandede effekter (populations-PK) blev implementeret til at analysere PK-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Clearance (CL)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær model med blandede effekter (populations-PK) blev implementeret til at analysere PK-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Plasmahalveringstid (T1/2)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær model med blandede effekter (populations-PK) blev implementeret til at analysere PK-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-lineær model med blandede effekter (populations-PK) blev implementeret til at analysere PK-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: (1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Den første PK-infusion var ADVATE, og den anden PK-infusion var BAX 855. Alle deltagere, der undergik PK-vurdering, havde en 72-timers udvaskningsperiode før administration af ADVATE og BAX 855. Der blev taget 4 blodprøver til PK-analyse - 1 præ-infusion og 3 efter infusion. Tidspunktet for infusionen (morgen [morgen] eller eftermiddag [pm]) og tidspunktet for blodprøvetagning 3 og 4 (3 grupper for hver blodprøvetagning) blev bestemt ved randomisering. Sekvensen var som følger: Blodtagning 1. inden for 30 minutter før infusion [dag 0]; PK INFUSION - am eller pm [dag 0]; Blodtagning 2. 15-30 minutter efter infusion [dag 0]; Blodtagning 3. 3 grupper:- 7 timer efter infusion (hvis am PK infusion) eller 4 timer efter infusion (hvis pm PK infusion) [Dag 0], Dag 1 am eller Dag 1 pm; Blodtagning 4. 3 grupper: Dag 2, Dag 3 eller Dag 4. En ikke-kompartmenteret modeltilgang blev implementeret til at analysere IR-data. Et et-trins koagulationsassay blev brugt som det primære assay, og et kromogent assay blev brugt til at give understøttende data.
(1) inden for 30 minutter før infusion; (2) 15-30 minutter efter infusion; (3) Dag 0 enten 4 eller 7 timer efter infusion; Dag 1 om morgenen; Dag 13:00; (4) Dag 2; Dag 3; eller dag 4
Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR) af BAX 855 over tid - Et-trins koagulationsanalyse
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 (eller 10-15 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst), uge ​​12 og måned 6 (afslutning/afslutning)
Præ- og post-infusionsniveauer af faktor VIII (FVIII) efter infusion af BAX 855 blev anvendt til at bestemme IR. For deltagere, der gennemgik PK-evaluering, blev baseline IR bestemt ud fra IR-målingen anvendt i PK-analysen. Der henvises til data i resultatmål 21 - "Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR)", for kategorien "One stage clotting assay - BAX 855" For deltagere, der ikke gennemgik en PK-evaluering, blev baseline IR bestemt ved baseline besøg forud for den profylaktiske behandlingsfase og indgår i dette resultatmål. Kategorititel inkluderer antal deltagere [n] < 6 år; ≥6 til <12 år og det fulde analysesæt, henholdsvis.
Baseline, uge ​​5 (eller 10-15 ED'er, alt efter hvad der indtræffer sidst), uge ​​12 og måned 6 (afslutning/afslutning)
Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR) af BAX 855 over tid - kromogent assay
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 (eller 10-15 eksponeringsdage [EDs], alt efter hvad der indtræffer sidst), uge ​​12 og måned 6 (afslutning/afslutning)
Præ- og post-infusionsniveauer af faktor VIII (FVIII) efter infusion af BAX 855 blev anvendt til at bestemme IR. For deltagere, der gennemgik PK-evaluering, blev baseline IR bestemt ud fra IR-målingen anvendt i PK-analysen. Se data i resultatmål 21 - "Farmakokinetik (PK): Incremental Recovery (IR)", for kategorien "Chromogenic assay - BAX 855" For deltagere, der ikke gennemgik en farmakokinetisk evaluering, blev baseline IR bestemt ved baseline besøget før til den profylaktiske behandlingsfase og indgår i dette resultatmål. Kategorititel inkluderer antal deltagere [n] < 6 år; ≥6 til <12 år og det fulde analysesæt, henholdsvis.
Baseline, uge ​​5 (eller 10-15 eksponeringsdage [EDs], alt efter hvad der indtræffer sidst), uge ​​12 og måned 6 (afslutning/afslutning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 261202
  • 2014-000742-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger