Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RTA 408 kapsler til patienter med mitokondriel myopati - MOTOR

23. maj 2025 opdateret af: Biogen

En fase 2-undersøgelse af sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af ​​RTA 408 i behandlingen af ​​mitokondriel myopati (MOTOR)

Mitokondrielle myopatier er en multisystemisk gruppe af lidelser, der er karakteriseret ved en bred vifte af biokemiske og genetiske mitokondrielle defekter og variable arvemåder. I øjeblikket er der ingen effektive behandlinger for denne sygdom. På trods af de heterogene myopati-fænotyper er et samlende træk ved mitokondrielle myopatier, at de patogene mtDNA-mutationer og/eller nukleare mutationer i elektrontransportkæden uvægerligt fører til dysfunktionel mitokondriel respiration. Denne reduktion i mitokondriel respiration fører til en reduceret evne til at producere cellulært adenosintrifosfat (ATP), hvilket ofte resulterer i muskelsvaghed, træningsintolerance og træthed hos patienter med mitokondrielle myopatier.

RTA 408 er en potent aktivator af Nrf2 og inhibitor af NF κB (nuklear faktor kappa-let-kæde-enhancer af aktiverede B-celler), og inducerer således en antioxidant og anti-inflammatorisk fænotype. Flere beviser tyder på, at Nrf2-aktivering kan øge mitokondriel respiration og biogenese. Samlet tyder tilgængelige data på, at RTA 408's evne til at aktivere Nrf2 og inducere dets målgener potentielt kan forbedre muskelfunktion, oxidativ fosforylering, antioxidantkapacitet og mitokondriel biogenese hos patienter med mitokondrielle myopatier.

Dette studie vil være et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden af ​​omaveloxolone (RTA 408) ved forskellige doser hos patienter med mitokondrielle myopatier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af Reata Pharmaceuticals. I september 2023 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
53

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Neuromuscular Clinic, Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Mass General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Insitute for Exercise & Environmental Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har mitokondriel myopati som dokumenteret af følgende 2 kriterier (skal opfylde begge):

    1. Har en historie med træningsintolerance med eller uden svaghed og/eller progressiv træningsintolerance (hvor beskeden træning typisk fremkalder tyngde, svaghed, ømhed i aktive muskler eller takykardi)
    2. Har en kendt primær mitokondriel DNA-mutation eller en nuklear DNA-defekt, der er forbundet med reduceret aktivitet af mindst 1 mitokondrielt kodet respiratorisk kædekompleks
  2. Være mand eller kvinde og ≥18 år og ≤75 år
  3. Har ingen ændringer i træningsregimet inden for 30 dage før studiedag 1 og vær villig til at forblive på det samme træningsregime i løbet af den 16-ugers studieperiode
  4. Har evnen til at gennemføre maksimal træningstest
  5. Har en maksimal arbejdsbelastning under maksimal træningstest på ≤ 1,5 W/kg
  6. Kunne sluge kapsler

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ukontrolleret diabetes (HbA1c >11,0%)
  2. Har B-type natriuretisk peptidniveau >200 pg/ml
  3. Har en historie med klinisk signifikant venstresidig hjertesygdom og/eller klinisk signifikant hjertesygdom
  4. Har kendt aktiv svampe-, bakterie- og/eller virusinfektion, herunder human immundefektvirus eller hepatitisvirus (B eller C)
  5. Har kendt eller mistænkt aktivt stof- eller alkoholmisbrug
  6. Har klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser større end 1,5 gange den øvre normalgrænse for aspartataminotransferase, alaninaminotransferase eller kreatinin
  7. Har en unormal laboratorietestværdi eller alvorlig allerede eksisterende medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville bringe patienten i fare ved tilmelding til studiet

  8. Har taget nogen af ​​følgende lægemidler inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1 eller planlægger at tage nogen af ​​disse lægemidler i løbet af studiets deltagelse:

    1. Følsomme substrater for cytochrom P450 2C8 eller 3A4 (f.eks. repaglinid, midazolam, sildenafil)
    2. Substrater til p-glykoproteintransporter (f.eks. ambrisentan, digoxin)
  9. Har deltaget i andre interventionelle kliniske undersøgelser inden for 30 dage før undersøgelsesdag 1
  10. Har en kognitiv svækkelse, der kan udelukke evnen til at overholde undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 2,5 mg og 5 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 2,5 mg oralt én gang dagligt i 2 uger, derefter 5 mg oralt én gang dagligt i 10 uger
Medicin: Omaveloxolone kapsler, 2,5 mg
Andre navne:
  • RTA 408 Kapsler 2,5 mg
Medicin: omaveloxolone kapsler, 5 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 5 mg
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 10 mg
omaveloxolone (RTA 408) kapsler, 10 mg oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: omaveloxolone kapsler, 10 mg
Andre navne:
  • RTA 408, 10 mg
Placebo komparator: Placebo kapsler
Placebo-kapsler indtaget oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Placebo kapsler
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 20 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 20 mg indtaget oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: omaveloxolone kapsler, 20 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 20 mg
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 40 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 40 mg indtaget oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: omaveloxolone kapsler, 40 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 40 mg
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 80 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 80 mg indtaget oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: omaveloxolone kapsler, 80 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 80 mg
Eksperimentel: omaveloxolone kapsler 160 mg
omaveloxolone (RTA 408) Kapsler, 160 mg indtaget oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: omaveloxolone kapsler, 160 mg
Andre navne:
  • RTA 408 kapsler, 160 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af maksimal arbejdsbelastning (i watt/kg) under træningstest
Tidsramme: 12 uger
Cykelergometri ved hjælp af en stationær liggende cykel blev brugt til at udføre maksimal træningstest. Peak work defineres som den arbejdsbelastning, hvor patienterne når maksimal vilje (defineret som manglende evne til at fortsætte med at træne på grund af udmattelse). Ændring af maksimal arbejdsbelastning under træningstestning blev målt ved baseline, uge ​​4 og uge 12. Ændring fra baseline i uge 12 rapporteret.
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i 6-minutters gangtest (6MWT) distance
Tidsramme: 6MWT blev vurderet i uge 4, uge ​​8 og uge 12 og sammenlignet med baseline
Patienterne blev instrueret i at gå så langt de kunne ad en afmærket sti i 6 minutter. Den gåede distance blev målt. Hvis patienterne brugte en stok eller ganghjælpeanordning ved screening, skulle den samme gåhjælpeanordning bruges til alle 6MWT-vurderinger.
6MWT blev vurderet i uge 4, uge ​​8 og uge 12 og sammenlignet med baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biogen

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
AbbVie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RTA 408-C-1403

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger