Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret-kontrolleret forsøg med inhaleret hypertonisk saltvand (7%) for at evaluere lungeclearance-indekset

20. maj 2015 opdateret af: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Et randomiseret-kontrolleret forsøg med inhaleret hypertonisk saltvand (7%) for at evaluere lungeclearance-indekset som en kortsigtet farmakodynamisk biomarkør hos patienter med cystisk fibrose.

Lung Clearance Index (LCI) er et ikke-invasivt mål for lungefunktion, der er mere følsom end FEV1. Det kan bruges til at måle lungefunktionen hos børn under 6 år. Derfor har det en fremtidig rolle i vurderingen af ​​nye terapeutiske midler i cystisk fibrose (CF)-populationen. Som sådan er det altafgørende at afgøre, om det kan bruges som en kortsigtet farmakodynamisk biomarkør.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Inhaleret hypertonisk saltvand (7%) er en behandlingsintervention til patienter med cystisk fibrose og har tidligere vist sig at forbedre lungefunktionen og mindske antallet af pulmonale eksacerbationer. Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Gene (CFTR)-proteinet er essentielt for at opretholde væske- og elektrolythomeostase i lungerne, og CFTR-defekter forårsager udtømning af det periciliære væskelag, hvilket resulterer i nedsat mucociliær clearance. Inhaleret hypertonisk saltvand (7%) virker som et osmotisk middel i lungerne; det fylder luftvejsoverfladevæsken (ASL) og forbedrer mucociliær clearance.

Derudover har vi for nylig demonstreret, at Lung Clearance Index (LCI) også er et responsivt resultatmål. I et interventionsstudie, hvor patienter blev behandlet med hypertonisk saltvandsinhalation to gange dagligt i 28 dage, forbedredes LCI, men ikke FEV1 signifikant hos 17 pædiatriske patienter med cystisk fibrose (CF) med mild lungesygdom. I denne undersøgelse var LCI mere følsom over for en ændring i respons på behandling end spirometri hos et lille antal patienter. Det er dog stadig uvist, om LCI vil være i stand til at opdage en behandlingseffekt på en kortere tidsskala efter en intervention. Dets brug som en kortsigtet farmakodynamisk biomarkør hos CF-patienter er fortsat ukendt. LCI's evne til at opdage behandlingseffekter inden for timer efter en intervention ville være uvurderlig for udviklingen af ​​nye terapeutiske interventioner til CF-patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • St. Michaels Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF som defineret af to eller flere kliniske træk ved CF og et dokumenteret svedklorid > 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpin iontoforesetest eller en genotype, der viser to velkarakteriserede sygdomsfremkaldende mutationer
  • Informeret samtykke og mundtlig samtykke (alt efter behov) givet af forsøgspersonens forælder eller værge og forsøgspersonen
  • Mindst seks år ved indskrivning
  • I stand til at udføre reproducerbar spirometri, der opfylder American Thoracic Society-standarder
  • Præ-bronkodilatator FEV1 % forudsagt > eller lig med 40 % forudsagt
  • Evne til at udføre en reproducerbar LCI-manøvre ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt respiratorisk kultur positiv for Burkholderia cepacia
  • Tidligere lungetransplantation
  • Brug af intravenøs antibiotika inden for 14 dage efter screening
  • Brug af orale antibiotika, herunder profylaktiske antibiotika (f.eks. augmentin, tetracyclin, cloxacillin, cephalosporiner, septra, bactrim) inden for 14 dage efter screening
  • Påbegyndelse af en ny vedligeholdelse (f.eks. højdosis ibuprofen, Pulmozyme®, aerosoliseret antibiotika) inden for 14 dage efter screening
  • Brug af systemiske kortikosteroider inden for 14 dage efter screening
  • Undersøgende stofbrug inden for 30 dage efter screening
  • Brug af hypertonisk saltvand (7%) < 4 uger før screening eller uden for undersøgelsesprotokollen
  • Deltagelse i enhver terapeutisk klinisk undersøgelse <4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening
  • Rygning < 3 måneder før screening
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter stedets efterforskers mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Hyperton saltvand
Behandlingsinterventionen er 1 inhalation af 7 % hypertonisk saltvand (4 ml)
Medicin: Hyperton saltvand 7 %
PARI Hyper-Sal™ natriumchloridopløsning - 7 %
Placebo komparator: Isotonisk saltvand
Placebo-interventionen er 1 inhalation af 0,9 % isotonisk saltvand
Medicin: Isotonisk saltvand 0,9 % (Placebo)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungerensningsindeks
Tidsramme: Baseline til 24 timer efter dosis
Ændringen i lungeclearance-indekset målt ved nitrogenudvaskning mellem baseline og 24 timer efter hver inhalation af hypertonisk saltvand (7 %) og isotonisk saltvand (0,9 %).
Baseline til 24 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Test af lungefunktion
Tidsramme: Baseline, 1,2,4 og 24 timer efter dosis
Forudsagt forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) % forudsagt, forudsagt forceret eksspiratorisk vitalkapacitet (FVC) % og forudsagt forceret udåndingsflowhastighed (FEF) 25-75 % vil blive målt ved hjælp af spirometri.
Baseline, 1,2,4 og 24 timer efter dosis
Lungeclearance-indeks målt ved hjælp af massespektroskopi
Tidsramme: Baseline, 1,2,4 og 24 timer efter dosis
Den multiple udåndingsudvaskning vil blive udført i den klassiske metode ved brug af en massespektroskopi (MS): hver test består af to faser: en indvaskningsfase og udvaskningsfase med en inert tør gasblanding indeholdende 4 % svovlhexafluorid (SF6), 4 % He, 21 % ilt og balance nitrogen.
Baseline, 1,2,4 og 24 timer efter dosis
Lungeclearance-indeks målt ved hjælp af nitrogenudvaskning
Tidsramme: Baseline, 1,2, 4 timer efter dosis
Ændringen i lungeclearance-indekset målt ved nitrogenudvaskning mellem baseline og 1,2 og 4 timer efter hver inhalation af hypertonisk saltvand (7 %) og isotonisk saltvand (0,9 %)
Baseline, 1,2, 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Hospital for Sick Children

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Reshma Amin, MD, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1000024909

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger