Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med HoFH

8. marts 2016 opdateret af: CymaBay Therapeutics, Inc.

Et 12-ugers, åbent, dosiseskalerende, fase 2-studie for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Et 12-ugers, åbent, dosis-eskalerende, fase 2-studie for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Open-label, enkeltarm, ikke-kontrolleret, dosisstigende (50 mg/dag, 100 mg/dag og 200 mg/dag) med tre på hinanden følgende dosiseskaleringsperioder.

Efter at have underskrevet et informeret samtykke vil emnet gå ind i en screeningsperiode og en indkøringsstabiliseringsperiode. Ved slutningen af ​​indkøringsperioden går patienterne i behandlingsfasen. MBX-8025 i stigende doser (50 mg, 100 mg og 200 mg) vil blive givet inden for tre på hinanden følgende 4 ugers perioder i i alt 12 uger. Ved afslutningen af ​​behandlingen vil forsøgspersonerne gå ind i en opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have givet skriftligt informeret samtykke (underskrevet og dateret) og eventuelle autorisationer krævet af lokal lovgivning og være i stand til at overholde alle undersøgelseskrav.
  2. Han eller hun med HoFH bekræftet af genotype (to mutante alleler ved LDL-receptor (LDL-R) genlocus eller dobbeltheterozygoter LDL-R/Apo-B).
  3. 18 år eller ældre.
  4. Eksisterende lipidsænkende behandlinger (statiner, kolesterolabsorptionshæmmere, galdesyrebindende midler, nikotinsyre og deres kombinationer, lavdensitetslipoprotein (LDL) LDL-C-aferese) på et stabilt regime i mindst fire uger før screeningsbesøg.
  5. Stabil lipidsænkende diæt, der er kompatibel med en trin I diæt fra American Heart Association (AHA).
  6. Fastende LDL-C ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) under screening.
  7. For kvinder eller mænd med reproduktionspotentiale, brug af mindst ét ​​barrierepræventionsmiddel og en anden effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i mindst to uger efter den sidste dosis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med lomitapid eller mipomersen inden for to måneder efter screening.
  2. Hjertesvigt (HF) med New York Heart Association (NYHA) klasse III og klasse IV eller en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på mindre end 30 %.
  3. Ukontrolleret hjertearytmi i løbet af de seneste tre måneders screening.
  4. Myokardieinfarkt, ustabil angina, perkutan koronar intervention, koronararterie-bypassgraft eller slagtilfælde i løbet af de seneste tre måneders screening.
  5. Planlagt hjerteoperation, eller planlagt revaskularisering, i de næste fire måneder.
  6. Ukontrolleret hypertension.
  7. Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 gange øvre normalgrænse (ULN).
  8. Uforklaret kreatinkinase (CK) ≥ 5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  9. Til kvinder, graviditet eller amning.
  10. Enhver anden tilstand, der ville kompromittere patientens sikkerhed eller kompromittere kvaliteten af ​​den kliniske undersøgelse som vurderet af investigator og/eller medicinsk monitor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg kapsler
Andet: Indkøringsperiode: Placebo
2 kapsler en gang dagligt i to uger
Medicin: MBX-8025 50 mg (dosiseskaleringsperiode 1)

1 kapsel en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg kapsel)

Medicin: MBX-8025 50 mg eller 100 mg (dosiseskaleringsperiode 2)

1 kapsel en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg eller 100 mg kapsel)

Medicin: MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg (dosiseskaleringsperiode 3)

1 eller 2 kapsler en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg, 100 mg eller to (2) 100 mg kapsler)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LDL-C
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentuel (%) reduktion i serum LDL-C på et hvilket som helst tidspunkt fra baseline til og med uge 16.
12-uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet kolesterol (TC)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
High-density lipoprotein (HDL) kolesterol [HDL-C]
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Very Low-Density Lipoprotein (VLDL)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Ikke HDL-C
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Rester-lignende partikel (RLP-C)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Lipoprotein
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Serum triglycerid (TG)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein C-III (Apo CIII)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C-reaktivt protein hs-(CRP)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
MBX-8025 Plasma koncentrationsniveauer
Tidsramme: 12-uger
Blodprøver til plasmakoncentrationsbestemmelse af MBX-8025 og dets metabolitter (M1, M2 og M3) blev opsamlet forud for dosis ved følgende besøg: 4, 5, 6, 7, 8 og 9.
12-uger
Sikkerhedsforanstaltninger: Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: 12-uger
Komplet karakterisering af bivirkninger (AE), biokemi og hæmatologi
12-uger
Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til og med uge 16 for følgende: Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
12-uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CymaBay Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CB8025-21427

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger