Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med HoFH

8. marts 2016 opdateret af: CymaBay Therapeutics, Inc.

Et 12-ugers, åbent, dosiseskalerende, fase 2-studie for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Et 12-ugers, åbent, dosis-eskalerende, fase 2-studie for at evaluere virkningerne af MBX-8025 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Open-label, enkeltarm, ikke-kontrolleret, dosisstigende (50 mg/dag, 100 mg/dag og 200 mg/dag) med tre på hinanden følgende dosiseskaleringsperioder.

Efter at have underskrevet et informeret samtykke vil emnet gå ind i en screeningsperiode og en indkøringsstabiliseringsperiode. Ved slutningen af ​​indkøringsperioden går patienterne i behandlingsfasen. MBX-8025 i stigende doser (50 mg, 100 mg og 200 mg) vil blive givet inden for tre på hinanden følgende 4 ugers perioder i i alt 12 uger. Ved afslutningen af ​​behandlingen vil forsøgspersonerne gå ind i en opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 1C8
        • Montreal Heart Institute
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75 013
        • Endocrinologie metabolisme et prevention cardiovasulaire, Institut E3M et IHU cardiometabolique (ICAN), Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radbound UMC
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0373
        • Lipidklinikken, Oslo Universitetssykehus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have givet skriftligt informeret samtykke (underskrevet og dateret) og eventuelle autorisationer krævet af lokal lovgivning og være i stand til at overholde alle undersøgelseskrav.
  2. Han eller hun med HoFH bekræftet af genotype (to mutante alleler ved LDL-receptor (LDL-R) genlocus eller dobbeltheterozygoter LDL-R/Apo-B).
  3. 18 år eller ældre.
  4. Eksisterende lipidsænkende behandlinger (statiner, kolesterolabsorptionshæmmere, galdesyrebindende midler, nikotinsyre og deres kombinationer, lavdensitetslipoprotein (LDL) LDL-C-aferese) på et stabilt regime i mindst fire uger før screeningsbesøg.
  5. Stabil lipidsænkende diæt, der er kompatibel med en trin I diæt fra American Heart Association (AHA).
  6. Fastende LDL-C ≥ 4,8 mmol/L (≥ 185,6 mg/dL) under screening.
  7. For kvinder eller mænd med reproduktionspotentiale, brug af mindst ét ​​barrierepræventionsmiddel og en anden effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i mindst to uger efter den sidste dosis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med lomitapid eller mipomersen inden for to måneder efter screening.
  2. Hjertesvigt (HF) med New York Heart Association (NYHA) klasse III og klasse IV eller en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på mindre end 30 %.
  3. Ukontrolleret hjertearytmi i løbet af de seneste tre måneders screening.
  4. Myokardieinfarkt, ustabil angina, perkutan koronar intervention, koronararterie-bypassgraft eller slagtilfælde i løbet af de seneste tre måneders screening.
  5. Planlagt hjerteoperation, eller planlagt revaskularisering, i de næste fire måneder.
  6. Ukontrolleret hypertension.
  7. Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 gange øvre normalgrænse (ULN).
  8. Uforklaret kreatinkinase (CK) ≥ 5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  9. Til kvinder, graviditet eller amning.
  10. Enhver anden tilstand, der ville kompromittere patientens sikkerhed eller kompromittere kvaliteten af ​​den kliniske undersøgelse som vurderet af investigator og/eller medicinsk monitor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: placebo, MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg kapsler
Andet: Indkøringsperiode: Placebo
2 kapsler en gang dagligt i to uger
Medicin: MBX-8025 50 mg (dosiseskaleringsperiode 1)

1 kapsel en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg kapsel)

Medicin: MBX-8025 50 mg eller 100 mg (dosiseskaleringsperiode 2)

1 kapsel en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg eller 100 mg kapsel)

Medicin: MBX-8025 50 mg, 100 mg eller 200 mg (dosiseskaleringsperiode 3)

1 eller 2 kapsler en gang dagligt i 4 uger

(MBX-8025 50 mg, 100 mg eller to (2) 100 mg kapsler)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LDL-C
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentuel (%) reduktion i serum LDL-C på et hvilket som helst tidspunkt fra baseline til og med uge 16.
12-uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet kolesterol (TC)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
High-density lipoprotein (HDL) kolesterol [HDL-C]
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Very Low-Density Lipoprotein (VLDL)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Ikke HDL-C
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Rester-lignende partikel (RLP-C)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Lipoprotein
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Serum triglycerid (TG)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
Apolipoprotein C-III (Apo CIII)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C-reaktivt protein hs-(CRP)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til uge 16
12-uger
MBX-8025 Plasma koncentrationsniveauer
Tidsramme: 12-uger
Blodprøver til plasmakoncentrationsbestemmelse af MBX-8025 og dets metabolitter (M1, M2 og M3) blev opsamlet forud for dosis ved følgende besøg: 4, 5, 6, 7, 8 og 9.
12-uger
Sikkerhedsforanstaltninger: Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: 12-uger
Komplet karakterisering af bivirkninger (AE), biokemi og hæmatologi
12-uger
Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
Tidsramme: 12-uger
Absolut og procentvis ændring på ethvert tidspunkt fra baseline til og med uge 16 for følgende: Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9)
12-uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Pol F Boudes, M.D., CymaBay Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2015

Først opslået (Skøn)

16. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CB8025-21427

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Indkøringsperiode: Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner