Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til vurdering af selvadministration af AOP2014 ved hjælp af en pen, udviklet til behandling af polycytæmi Vera-patienter (PEN-PV)

16. februar 2016 opdateret af: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Et åbent, enkeltarms, fase III-studie til vurdering af selvadministration af AOP2014 ved hjælp af en fyldt pen, udviklet til behandling af polycytæmi Vera-patienter

Polycytæmi Vera (PV) er en sygdom i knoglemarvsstamceller, der viser sig i en drastisk stigning af røde blodlegemer og ofte også af hvide blodlegemer. "Fortykkelsen" af blodet i forbindelse med en modificeret funktion af cellerne har flere konsekvenser som forhøjet blodtryk, kløe i huden, træthed, forstyrret blodcirkulation i hjernen samt fingre og tæer og øget risiko for arterielle og venøs trombose (trombose er dannelsen af ​​en blodprop i et kar); som slagtilfælde, hjerteinfarkt, dyb venetrombose i benene. I tilfælde af en kraftig stigning i blodplader er der yderligere risiko for blødninger. Efterhånden som sygdommen skrider frem, øges miltens og leverens størrelse i de fleste tilfælde, og knoglemarven viser tegn på fibrose. I nogle tilfælde af PV kan en progression på et senere tidspunkt pege på leukæmi (øget dannelse af hvide blodlegemer).

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere letheden af ​​AOP2014-selvadministration ved hjælp af dedikerede spørgeskemaer.

  • For at vurdere sikkerhed og tolerabilitet: bivirkninger (AE'er), laboratorieparametre, elektrokardiogram (EKG) gennem hele undersøgelsen.
  • At vurdere vedligeholdelse af blodets effektivitetsparametre Hct (hæmatokrit), WBC (hvide blodlegemer) og PLT'er (blodplader) og miltstørrelse (sammenligning af værdier ved besøg P7 vs. værdier ved besøg P1).
  • At vurdere gennemførligheden af ​​AOP2014 selvadministration: defineret som patienternes evne til at bruge pennen som et selvadministrationsværktøj (let at håndtere, sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase III, enkeltarmsstudie udført med patienter, der gennemførte AOP2014-armen af ​​PROUD-PV-studiet eller i øjeblikket deltager i CONTINUATION-PV-studiet. Efter at have underskrevet den informerede samtykkeformular (ICF), vil ca. 30 patienter blive tilmeldt undersøgelsen fortløbende på de deltagende steder i henhold til inklusions- og eksklusionskriterierne.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Vratsa, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Hristo Botev, Vratsa, First Department of Internal Medicine
  • Frankrig
      • Marseilles, Frankrig
        • Institute Paoli-Calmettes
      • Paris, Frankrig
        • Hospital Saint-Louis
      • Poitiers, Frankrig
        • Clinical Research Center CIC
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice
      • Krakow, Polen
        • University Hospital in Cracow
      • Lublin, Polen
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin
      • Rzeszow, Polen
        • Fryderyk Chopin Provincial Specialized Hospital
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Slovakiet
      • Banska Bystrica, Slovakiet
        • University Hospital with Outpatient Clinic F.D. Roosevelt
      • Bratislava, Slovakiet
        • Saint Cyril and Metod University Hospital Bratislava
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • University Hospital Brno
      • Hradec Kralove, Tjekkiet
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Prague, Tjekkiet
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Kralovske Vinohrady
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Motol
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Cherkasy Regional Oncology Center, Regional Treatment and Diagnostics Hematology Center
      • Dnipropetrovsk, Ukraine
        • Dnipropetrovsk City Multispecialty Clinical Hospital #4
      • Kiev, Ukraine
        • National Research Center for Radiation Medicine, Institute of Clinical Radiology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
      • Zhytomyr, Ukraine
        • O.F. Herbachevskyi Regional Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • St Istvan and St Laszlo Hospital of Budapest
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen
      • Gyula, Ungarn
        • Bekes County Pandy Kalman Hospital, 1st Department of Medicine, Hematology
      • Kaposvar, Ungarn
        • Kaposi Mór County Teaching Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged, Albert Szent-Gyorgyi Clinical Center, Koranyi fasor 6
  • Østrig
      • Graz, Østrig
        • LKH Graz
      • Innsbruck, Østrig
        • University Hospital Innsbruck
      • Linz, Østrig
        • Elisabethinen Hospital Linz
      • Salzburg, Østrig
        • Salzburg Regional Hospital
      • Vienna, Østrig
        • Medical University Vienna
      • Vienna, Østrig
        • Hanusch Hospital
      • Wels, Østrig
        • Hospital Wels-Grieskirchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 95 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der enten gennemførte den 12 måneder lange AOP2014-behandlingsarm af PROUD-PV-studiet, eller som i øjeblikket deltager i CONTINUATION-PV og ved "EoT-besøget" (End of treatment visit) i PROUD-PV-studiet eller to uger efter det sidste vurderingsbesøg af CONTINUATION-PV-undersøgelsen opfylder mindst et af følgende kriterier:

    • Normalisering af mindst to ud af tre hovedblodparametre (Hct (hæmatokrit), PLT'er (blodplader) og WBC'er (hvide blodlegemer), hvis disse parametre var moderat øget (Hct)
    • >35 % reduktion af mindst to ud af tre hovedblodparametre (Hct, PLT'er og WBC'er), hvis disse parametre blev kraftigt forøget (Hct>50%, WBC'er>20 x 109/L, PLT'er >600 x 109/L), ved baseline besøg af PROUD-PV undersøgelsen, OR
    • Normalisering af miltens størrelse, hvis milten var forstørret ved baseline besøg i PROUD-PV-studiet, ELLER
    • Ellers en klar, medicinsk verificeret fordel ved behandling med AOP2014 (f.eks. normalisering af sygdomsrelaterede mikrovaskulatoriske symptomer, væsentlig reduktion af JAK2 (Januskinase 2) allelbyrde).
  2. Underskrevet skriftlig ICF.

Ekskluderingskriterier:

Tilbagetrækningskriterier, som specificeret i PROUD-PV- og CONTINUATION-PV-undersøgelserne, som kræver seponering af behandlingen.

  1. Ikke-restitution fra de AOP2014-relaterede toksiciteter til den grad (normalt, grad I), som tillader fortsættelse af behandlingen.
  2. HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) score på 11 eller højere på den ene eller begge underskalaer og/eller udvikling eller forværring af klinisk signifikant depression eller selvmordstanker.
  3. Progressiv og klinisk signifikant stigning af leverenzymniveauer på trods af dosisreduktion, eller hvis en sådan stigning er ledsaget af øget bilirubinniveau, tegn eller symptomer på en klinisk signifikant autoimmun sygdom.
  4. Klinisk signifikant udvikling af en ny oftalmologisk lidelse, eller forværring af en allerede eksisterende, under undersøgelsen.
  5. Tab af effektivitet af AOP2014 eller enhver sammenlignelig situation, hvor der ikke forventes yderligere fordele ved at fortsætte behandlingen af ​​investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Pegyleret- Prolin-Interferon alpha-2b
Pegyleret-prolin-interferon alfa-2b i en fyldt pen enkeltarm
Medicin: Pegyleret-prolin-interferon alpha-2b i en fyldt pen
Forsøgspersoner vil fortsat modtage den dosis, som giver det optimale sygdomsrespons (hæmatokrit [Hct]
Andre navne:
  • AOP2014

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere lethed ved selvadministration af AOP2014
Tidsramme: 3 måneder
At evaluere lethed ved selvadministration af AOP2014 som vurderet af personale og patienter ved hjælp af dedikerede spørgeskemaer, ved hjælp af rater for fuld succes og fiasko (defineret i statistikafsnittet i synopsis).
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønsket hændelse
Tidsramme: 3 måneder
hver anden uge ved hjælp af dedikerede spørgeskemaer
3 måneder
antal phlebotomier
Tidsramme: 3 måneder
hver anden uge
3 måneder
Sygdomsreaktion
Tidsramme: 3 måneder

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• Hct (hæmatokrit)< 45 % uden flebotomi (mindst 3 måneder siden sidste flebotomi).

De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
Sygdomsreaktion
Tidsramme: 3 måneder

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• PLT'er (blodplader) < 400 x 109/L. De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
Sygdomsreaktion
Tidsramme: 3 måneder

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• WBC (hvide blodlegemer) < 10 x 109/L. De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

først hver anden uge end månedlig

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• Hct< 45 % uden flebotomi (mindst 3 måneder siden sidste flebotomi). De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

først hver anden uge end månedlig

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• WBC'er < 10 x 109/L. De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
blodparametre
Tidsramme: 3 måneder

først hver anden uge end månedlig

Det vigtigste effektevalueringskriterium vil være sygdomsrespons defineret som:

• PLT'er < 400 x 109/L. De hæmatologiske parametre vil blive målt af de lokale laboratorier på kliniske steder.
3 måneder
milt størrelse
Tidsramme: 3 måneder
lokalt vil Sonography blive brugt til at måle miltens størrelse (længde). ved besøg 1 og i slutningen af ​​undersøgelsen (uge 12)
3 måneder
sygdomsrelaterede symptomer
Tidsramme: 3 måneder
hver anden uge ved hjælp af dedikerede spørgeskemaer
3 måneder
protokolspecifikke bivirkninger af særlig interesse
Tidsramme: 3 måneder
hver anden uge ved hjælp af dedikerede spørgeskemaer
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
PharmaEssentia Corporation (Co-Sponsor for USA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Heinz Gisslinger, MD, Med Uni Wien

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PEN-PV
  • 2014-001356-31 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger