Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

The BROADEN Study: A Study of Volanesorsen (Tidligere IONIS-APOCIIIRx) hos deltagere med familiær delvis lipodystrofi

21. september 2021 opdateret af: Akcea Therapeutics

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, med en Open Label-udvidelse, fase 2/3-undersøgelse af ISIS 304801 administreret subkutant til patienter med familiær partiel lipodystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​volanesorsen givet i 52 uger i en randomiseret behandlingsperiode (RT) hos deltagere med familiær partiel lipodystrofi (FPL). Efter den randomiserede behandlingsperiode gik deltagere, der ikke gik ind i den åbne forlængelsesperiode (OLE) direkte til den 13-ugers post-treatment (PT) opfølgningsperiode, og deltagere, der blev indgået i OLE-perioden, fortsatte med at modtage volanesorsen i yderligere 52 uger (uge 53 til 104). Efter besøget i uge 104 i OLE-perioden havde deltagerne mulighed for at fortsætte doseringen i op til yderligere 52 uger (uge 105 til 156). Deltagere, der ikke kom ind i OLE-perioden, gik direkte til en 13-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen. Efter Uge 104 OLE-perioden blev deltagerne indført i en 13-ugers opfølgningsperiode efter behandling, hvis de ikke valgte muligheden for fortsat dosering.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Ionis Investigative Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-340
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1C2
        • Ionis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
        • Ionis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ionis Investigative Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forenede Stater, 28557
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Holland, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (underskrevet og dateret) og eventuelle tilladelser, der kræves ved lov.
  • Klinisk diagnose af familiær partiel lipodystrofi (FPL) plus diagnose af type 2 diabetes mellitus, hypertriglyceridæmi og fedtlever.

  • Diagnose af FPL er baseret på mangel på subkutant kropsfedt på en delvis måde vurderet ved fysisk undersøgelse og lav hudfoldtykkelse i forreste lår ved skydelære måling: mænd (mindre end eller lig med [≤] 10 millimeter [mm]) og kvinder (≤ 22 mm), og mindst 1 af følgende:

    1. Genetisk diagnose af FPL OR
    2. Familiehistorie med FPL eller lignende unormal fedtfordeling plus 1 mindre kriterier ELLER
    3. I fravær af FPL-associeret genetisk variant eller familiehistorie, 2 mindre kriterier og kropsmasseindeks (BMI) mindre end (<) 35 kilogram pr. kvadratmeter kvadrat (kg/m^2).
  • Diabetes ikke godt kontrolleret på antidiabetisk behandling med glykeret hæmoglobin (Hb) HbA1c mere end eller lig med (≥) 7 procent (%) til ≤ 12 % ved screening.
  • Hypertriglyceridæmi med fastende triglycerider (TG)-niveauer større end eller lig med (≥) 500 milligram pr. deciliter (mg/dL) (≥ 5,7 millimol pr. liter [mmol/L]) ved screening- og kvalifikationsbesøg eller fastende TG-niveauer ≥ 200 ( ≥ 2,26 mmol/L) ved både screenings- og kvalifikationsbesøg for deltagere, der opfylder de genetiske eller familiehistoriske kriterier.
  • Tilstedeværelse af hepatosteatose (fedtlever), som påvist af en screening magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), der indikerer en leverfedtfraktion (HFF) ≥ 6,4 %.

Ekskluderingskriterier:

  • En diagnose af generaliseret lipodystrofi.
  • En diagnose af erhvervet partiel lipodystrofi.
  • Akut pancreatitis inden for 4 uger efter screening.
  • Anamnese inden for 6 måneder efter screening af akut eller ustabil hjertetilstand.
  • Low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) mere end (>) 130 mg/dL ved maksimalt tolereret statinbehandling.
  • Blodpladeantal < nedre normalgrænse (LLN).
  • Behandling med metreleptin inden for de sidste 3 måneder forud for screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Placebo/Volanesorsen

Randomiseret periode: Volanesorsen-matchende placebo som SC, QW i uge 1-52. Deltagere, der modtog volanesorsen-matchende placebo i RT-perioden og ikke gik ind i OLE-perioden, gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode. Dosisjustering baseret på overvågningsregler var tilladt.

OLE-periode: Deltagere, der modtog volanesorsen-matchende placebo i RT-perioden og afsluttede RT-perioden, skulle modtage 300 mg volanesorsen som SC QW i 52 uger (uge 53-104) i OLE-perioden. Dosisjustering baseret på overvågningsregler var tilladt. Efter uge 104 havde deltagerne mulighed for at fortsætte behandlingen med 300 mg volanesorsen som SC-injektion i op til yderligere 52 uger (uge 105-156). Deltagere, der ikke indgik mulighed for yderligere 52 ugers dosering i OLE PT-perioden, gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode efter afslutning af de første 52 uger (uge 53-104) af OLE. Deltagere i OLE PT-perioden gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode efter afslutningen af ​​uge 156 i OLE.
Medicin: volanesorsen
300 mg volanesorsen administreret subkutan (SC) injektion en gang om ugen (QW).
Andre navne:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Medicin: Placebo
Volanesorsen-matchende placebo administreret SC-injektion.
Eksperimentel: Volanesorsen

Randomiseret periode: 300 mg volanesorsen som SC, QW i uge 1-52. Deltagere, der modtog 300 mg volanesorsen i RT-perioden og ikke kom ind i OLE-perioden, gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode. Dosisjustering baseret på overvågningsregler var tilladt.

OLE-periode: Deltagere, der modtog volanesorsen i RT-perioden og afsluttede RT-perioden, skulle modtage 300 mg volanesorsen som SC QW i 52 uger (uge 53-104) i OLE-perioden. Dosisjustering baseret på overvågningsregler var tilladt. Efter uge 104 havde deltagerne mulighed for at fortsætte behandlingen med 300 mg volanesorsen som SC-injektion i op til yderligere 52 uger (uge 105-156). Deltagere, der ikke var optaget i muligheden for yderligere 52 ugers dosering i OLE PT-perioden, gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode efter afslutning af de første 52 uger (uge 53-104) af OLE. Deltagere i OLE PT-perioden gik direkte til 13-ugers PT-opfølgningsperiode efter afslutningen af ​​uge 156 i OLE.
Medicin: volanesorsen
300 mg volanesorsen administreret subkutan (SC) injektion en gang om ugen (QW).
Andre navne:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseret behandlingsperiode: Procentvis ændring fra baseline til måned 3 i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline blev defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før vurdering af faste før dag 1. Måned 3 værdi blev defineret som gennemsnittet af uge 12 og uge 13 fastende TG vurderinger af den randomiserede behandlingsperiode. Dataene blev analyseret ved hjælp af en analyse af kovariansmodel (ANCOVA) med randomiseringsstratificeringsfaktoren (diagnose af sygdom med eller uden genetik og familiehistorie) og behandlingsgruppe som faktorer og log-transformeret baseline fastende TG som en kovariat.
Baseline til måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseret behandlingsperiode: Procentvis ændring fra baseline i hepatisk steatose vurderet ved leverfedtfraktion ved hjælp af magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet i den randomiserede behandlingsperiode. Randomiseret behandlingsperiode: Måned 6-værdi blev defineret som uge 25 eller uge 26 for MR-vurdering, og måned 12 blev defineret som uge 50 eller uge 52 for MR-vurdering. Hepatisk steatose er en reversibel tilstand, hvor store vakuoler af triglyceridfedt akkumuleres i levercellerne, hvilket forårsager uspecifik inflammation. Hepatisk Steatose blev vurderet ved leverfedtfraktion ved hjælp af MRI.
Baseline, måned 6 og 12
Open-label forlængelsesperiode: Procentvis ændring fra baseline i hepatisk steatose vurderet ved leverfedtfraktion ved hjælp af MR
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet i den randomiserede behandlingsperiode. Open-label forlængelsesperiode: Måned 6-værdi blev defineret som uge 77 eller uge 78 for MR-vurdering, og måned 12-værdi blev defineret som uge 102 eller uge 104 for MR-vurdering. Hepatisk steatose er en reversibel tilstand, hvor store vakuoler af triglyceridfedt akkumuleres i levercellerne, hvilket forårsager uspecifik inflammation. Hepatisk Steatose blev vurderet ved leverfedtfraktion ved hjælp af MRI.
Baseline, måned 6 og 12
Randomiseret behandlingsperiode: Ændring fra baseline i hæmoglobin A1c (HbA1c)
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9 og 12
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Randomiseret behandlingsperiode: Måned 3-værdien blev defineret som uge 13, måned 6-værdi blev defineret som uge 26, måned 9-værdi blev defineret som uge 38 og måned 12-værdi blev defineret som uge 52.
Baseline, måned 3, 6, 9 og 12
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i HbA1c
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9 og 12
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Open-label forlængelsesperiode: Måned 3 værdi blev defineret som uge 65, måned 6 værdi blev defineret som uge 78, måned 9 værdi blev defineret som uge 90 og måned 12 værdi blev defineret som uge 104.
Baseline, måned 3, 6, 9 og 12
Randomiseret behandlingsperiode: Procentdel af deltagere, der opnåede større end eller lig med (≥) 40 % reduktion i fastende triglycerider og ≥ 30 % reduktion af leverfedtfraktion ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
Baseline for TG er defineret som gennemsnittet af fastevurdering på dag 1 før dosis og den sidste fastemåling før fastevurdering før dag 1. Basislinjen for leverfedtfraktion er defineret som den sidste ikke-manglende vurdering forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Randomiseret behandlingsperiode: Måned 6-værdi blev defineret som gennemsnit af uge 25 og uge 26 for fastende TG og uge 25 eller uge 26 for leverfedtfraktion.
Måned 6
Randomiseret behandlingsperiode: Ændring fra baseline i sygdomsbyrde-score
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet til uge 52
Disease Burden Score er et spørgeskema, der giver deltagerne mulighed for selv at rapportere deres kroniske tilstande og derefter vurdere, i hvilken grad hver tilstand forstyrrer daglige aktiviteter.
Fra den første dosis af studielægemidlet til uge 52
Open-label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i sygdomsbyrde-score
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet i åben forlængelsesperiode til uge 117
Disease Burden Score er et spørgeskema, der giver deltagerne mulighed for selv at rapportere deres kroniske tilstande og derefter vurdere, i hvilken grad hver tilstand forstyrrer daglige aktiviteter.
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet i åben forlængelsesperiode til uge 117
Randomiseret behandlingsperiode: Patientrapporteret smerte
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Patientrapporterede smerter blev vurderet ved at vurdere smertesymptomer, når de er værste og mindst for de sidste 24 timer i gennemsnit, og i øjeblikket med 0 som den laveste score (ingen smerte) og 10 som den højeste score (værst smerte som du kan forestille mig). Patientrapporterede smerter blev også vurderet ved at vurdere smertesymptomer (vurder smerte i gennemsnit, bedøm smerte lige nu), der forstyrrede generel aktivitet, forstyrrede humør, gangevne, normalt arbejde, relationer til andre mennesker, søvn og livsnydelse, med 0 som den laveste score (blev ikke forstyrret) og 10 som den højeste score (fuldstændig forstyrret). Scorene fra hvert vurderingstidspunkt blev beregnet som gennemsnit for alle nedenstående rapporterede kategorier.
Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Open Label forlængelsesperiode: Patientrapporteret smerte
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i åben forlængelsesperiode op til uge 117
Patientrapporterede smerter blev vurderet ved at vurdere smertesymptomer, når de er værste og mindst for de sidste 24 timer i gennemsnit, og i øjeblikket med 0 som den laveste score (ingen smerte) og 10 som den højeste score (værst smerte som du kan forestille mig). Patientrapporterede smerter blev også vurderet ved at vurdere smertesymptomer (vurder smerte i gennemsnit, bedøm smerte lige nu), der forstyrrede generel aktivitet, forstyrrede humør, gangevne, normalt arbejde, relationer til andre mennesker, søvn og livsnydelse, med 0 som den laveste score (blev ikke forstyrret) og 10 som den højeste score (fuldstændig forstyrret). Scorene fra hvert vurderingstidspunkt blev beregnet som gennemsnit for alle nedenstående rapporterede kategorier.
Fra den første dosis af studielægemidlet i åben forlængelsesperiode op til uge 117
Randomiseret behandlingsperiode: Patientrapporteret sult
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Patientrapporteret sult blev vurderet af deltagere, som udfyldte et spørgeskema om: hvor sulten du føler dig, hvor tilfreds du føler dig, hvor mæt du føler dig, hvor meget du tror du kan spise, kan lide at spise noget sødt, kan lide at spise noget salt, som f.eks. at spise noget krydret og kan lide at spise noget fedt. Deltagerne vurderede også smagen af ​​måltider, der inkluderede visuel appel, lugt, smag og eftersmag. Scorer på 1-39 blev kategoriseret som milde, 40-69 som moderate og 70-100 som alvorlige. Scorene fra hvert vurderingstidspunkt blev beregnet som gennemsnit for alle nedenstående rapporterede kategorier.
Fra den første dosis af studielægemidlet op til uge 52
Open Label forlængelsesperiode: Patientrapporteret sult
Tidsramme: Fra den første dosis af studielægemidlet i åben forlængelsesperiode op til uge 117
Patientrapporteret sult blev vurderet af deltagere, som udfyldte et spørgeskema om: hvor sulten du føler dig, hvor tilfreds du føler dig, hvor mæt du føler dig, hvor meget du tror du kan spise, kan lide at spise noget sødt, kan lide at spise noget salt, som f.eks. at spise noget krydret og kan lide at spise noget fedt. Deltagerne vurderede også smagen af ​​måltider, der inkluderede visuel appel, lugt, smag og eftersmag. Scorer på 1-39 blev kategoriseret som milde, 40-69 som moderate og 70-100 som alvorlige. Scorene fra hvert vurderingstidspunkt blev beregnet som gennemsnit for alle nedenstående rapporterede kategorier.
Fra den første dosis af studielægemidlet i åben forlængelsesperiode op til uge 117
Randomiseret behandlingsperiode: Ændring fra baseline i gennemsnitlig kort form-36 (SF-36) vægtet sum af resultater
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, 26 og 52
SF-36 Health Survey er en patientrapporteret undersøgelse af patienters sundhed på 36 punkter. SF-36 består af 8 sundhedsdimensioner, som er vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. SF-36 inkluderede 36 spørgsmål relateret til 8 sundhedsdimensioner: fysisk funktion, fysisk rollefunktion, kropslig smerte, generelle sundhedsopfattelser, vitalitet, social rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion og mental sundhed. Hver dimension blev scoret på en skala fra 0 til 100, hvor højere score = bedre livskvalitet. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​13, 26 og 52
Open-Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i gennemsnitlig SF-36 vægtet sum af resultater
Tidsramme: Baseline, uge ​​65, 78 og 104
SF-36 Health Survey er en patientrapporteret undersøgelse af patienters sundhed på 36 punkter. SF-36 består af 8 sundhedsdimensioner, som er vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. SF-36 inkluderede 36 spørgsmål relateret til 8 sundhedsdimensioner: fysisk funktion, fysisk rollefunktion, kropslig smerte, generelle sundhedsopfattelser, vitalitet, social rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion og mental sundhed. Hver dimension blev scoret på en skala fra 0 til 100, hvor højere score = bedre livskvalitet. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​65, 78 og 104
Randomiseret behandlingsperiode: Ændring fra baseline i gennemsnitlig EQ-5D: Indeksscore og Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, 26 og 52
EQ-5D-5L er et standardiseret sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for sundhed til klinisk og økonomisk vurdering. EQ-5D-5L består af to komponenter: en sundhedstilstandsprofil og VAS. EQ-5D sundhedstilstandsprofil består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = lette problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. 5D-5L systemerne konverteres til en enkelt indeks utility score mellem 0 til 1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand. EQ-5D-5L-VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige helbredstilstand. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​13, 26 og 52
Open-Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i gennemsnitlig EQ-5D: Indeks og Visual Analog Scale (VAS) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​65, 78 og 104
EQ-5D-5L er et standardiseret sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for sundhed til klinisk og økonomisk vurdering. EQ-5D-5L består af to komponenter: en sundhedstilstandsprofil og VAS. EQ-5D sundhedstilstandsprofil består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = lette problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. 5D-5L systemerne konverteres til en enkelt indeks utility score mellem 0 til 1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand. EQ-5D-5L-VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige helbredstilstand. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​65, 78 og 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISIS 304801-CS17
  • 2015-000493-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger