Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret kontrolleret forsøg med Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) for anfald i tuberøs sklerosekompleks (GWPCARE6)

22. september 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) som tillægsterapi hos patienter med tuberøs sklerosekompleks, der oplever utilstrækkeligt kontrollerede anfald

Dette forsøg består af 2 dele: en dobbeltblindet fase og en åben forlængelsesfase. Kun den blindede fase vil blive beskrevet i denne post. Deltagerne vil modtage 1 ud af 2 doser af GWP42003-P eller matchende placebo. Den primære kliniske hypotese er, at der vil være en forskel mellem GWP42003-P og placebo i deres effekt på anfaldshyppigheden.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
224

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Austin Health
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Forenede Stater, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanien
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren har en veldokumenteret klinisk historie med epilepsi.
  • Deltageren har en klinisk diagnose af Tuberous Sclerosis Complex (TSC) i henhold til kriterierne aftalt af 2012 International TSC Consensus Conference.
  • Al medicin eller intervention for epilepsi (inklusive ketogen diæt og eventuelle neurostimuleringsanordninger til epilepsi) skal have været stabile i 1 måned før screening, og deltageren er villig til at opretholde et stabilt regime under hele forsøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en historie med pseudo-anfald.
  • Deltageren har klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi.
  • Deltageren har en anden sygdom end epilepsi i de 4 uger forud for screening eller randomisering, hvilket efter investigators opfattelse kan påvirke anfaldshyppigheden.
  • Deltageren har gennemgået generel anæstesi i de 4 uger før screening eller randomisering.
  • Deltageren er blevet opereret for epilepsi i de 6 måneder forud for screeningen.
  • Deltageren overvejes til epilepsikirurgi eller enhver procedure, der involverer generel anæstesi.
  • Deltageren har taget felbamat i mindre end 1 år før screening.
  • Deltageren tager en oral mTOR-hæmmer.
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i Investigational Medicinal Product (IMP), såsom sesamolie.
  • Deltageren har tidligere haft selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type 4 eller 5 på C-SSRS inden for den sidste måned eller ved screening.
  • Deltageren bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis til fritidsbrug eller medicinsk cannabis eller cannabinoidbaseret medicin inden for de 3 måneder forud for screeningen og er uvillig til at undlade at stemme under undersøgelsens varighed.
  • Deltageren har tumorvækst, som efter investigators mening kan påvirke det primære endepunkt.
  • Deltageren har signifikant nedsat leverfunktion ved screeningen eller randomiseringsbesøget
  • Deltageren har modtaget en IMP inden for de 12 uger forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 25 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning taget to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
Gul olieagtig opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
Eksperimentel: 50 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning taget to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
Gul olieagtig opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning, der matcher 100 mg/ml GWP42003-P.
Medicin: Placebo
Gul olieagtig opløsning indeholdende hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i antallet af tuberøs sklerosekompleks (TSC)-associerede anfald i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kan tælles. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som (post-baseline-værdien minus baseline-værdien) divideret med baseline-værdien x 100.
Baseline; op til uge 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der betragtes som behandlere i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
Behandlingsrespondere defineres som de deltagere med en ≥ 50 % reduktion i TSC-associeret anfaldsfrekvens. TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kan tælles. Deltagere, der trak sig fra forsøget i løbet af behandlingsperioden, betragtes som ikke-responderende.
Baseline; op til uge 16
Ændring fra baseline i Caregiver Global Impression of Change (CGIC) eller Deltager Global Impression of Change (PGIC)-score ved deltagerens sidste besøg
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
Det kombinerede pleje- og deltagerresumé bruger enten omsorgsgiver- eller deltagerversionen, hvis kun én version blev gennemført, eller omsorgsgiverversionen, hvis både omsorgsgiver- og deltagerversionen blev gennemført. CGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-punkts skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt værre; 6, meget dårligere; 7, Meget værre): "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen)." SGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-trins skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt dårligere; 6, meget dårligere; 7, Meget værre): "Siden du startede behandlingen, bedes du vurdere status for din generelle tilstand (sammenlign din tilstand nu med din tilstand før behandlingen)."
Baseline; op til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i totale anfald i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
De samlede anfald omfattede alle anfaldstyper tilsammen. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som (post-baseline-værdien minus baseline-værdien) divideret med baseline-værdien x 100.
Baseline; op til uge 16
Antal deltagere med enhver alvorlig behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: op til cirka uge 22
En TEAE blev defineret som en AE med en startdato på eller efter den første dosis af IMP under den blindede fase til og med datoen for første dosis af Open-label Extension (OLE) fase (OLE dag 1).
op til cirka uge 22

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jazz Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger