Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret kontrolleret forsøg med Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) for anfald i tuberøs sklerosekompleks (GWPCARE6)

22. september 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) som tillægsterapi hos patienter med tuberøs sklerosekompleks, der oplever utilstrækkeligt kontrollerede anfald

Dette forsøg består af 2 dele: en dobbeltblindet fase og en åben forlængelsesfase. Kun den blindede fase vil blive beskrevet i denne post. Deltagerne vil modtage 1 ud af 2 doser af GWP42003-P eller matchende placebo. Den primære kliniske hypotese er, at der vil være en forskel mellem GWP42003-P og placebo i deres effekt på anfaldshyppigheden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

224

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Austin Health
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Forenede Stater, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Centro Médico Teknon
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanien
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren har en veldokumenteret klinisk historie med epilepsi.
  • Deltageren har en klinisk diagnose af Tuberous Sclerosis Complex (TSC) i henhold til kriterierne aftalt af 2012 International TSC Consensus Conference.
  • Al medicin eller intervention for epilepsi (inklusive ketogen diæt og eventuelle neurostimuleringsanordninger til epilepsi) skal have været stabile i 1 måned før screening, og deltageren er villig til at opretholde et stabilt regime under hele forsøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en historie med pseudo-anfald.
  • Deltageren har klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi.
  • Deltageren har en anden sygdom end epilepsi i de 4 uger forud for screening eller randomisering, hvilket efter investigators opfattelse kan påvirke anfaldshyppigheden.
  • Deltageren har gennemgået generel anæstesi i de 4 uger før screening eller randomisering.
  • Deltageren er blevet opereret for epilepsi i de 6 måneder forud for screeningen.
  • Deltageren overvejes til epilepsikirurgi eller enhver procedure, der involverer generel anæstesi.
  • Deltageren har taget felbamat i mindre end 1 år før screening.
  • Deltageren tager en oral mTOR-hæmmer.
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i Investigational Medicinal Product (IMP), såsom sesamolie.
  • Deltageren har tidligere haft selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type 4 eller 5 på C-SSRS inden for den sidste måned eller ved screening.
  • Deltageren bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis til fritidsbrug eller medicinsk cannabis eller cannabinoidbaseret medicin inden for de 3 måneder forud for screeningen og er uvillig til at undlade at stemme under undersøgelsens varighed.
  • Deltageren har tumorvækst, som efter investigators mening kan påvirke det primære endepunkt.
  • Deltageren har signifikant nedsat leverfunktion ved screeningen eller randomiseringsbesøget
  • Deltageren har modtaget en IMP inden for de 12 uger forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 25 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning taget to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
Gul olieagtig opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
Eksperimentel: 50 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral opløsning taget to gange dagligt (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
Gul olieagtig opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning, der matcher 100 mg/ml GWP42003-P.
Medicin: Placebo
Gul olieagtig opløsning indeholdende hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i antallet af tuberøs sklerosekompleks (TSC)-associerede anfald i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kan tælles. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som (post-baseline-værdien minus baseline-værdien) divideret med baseline-værdien x 100.
Baseline; op til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der betragtes som behandlere i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
Behandlingsrespondere defineres som de deltagere med en ≥ 50 % reduktion i TSC-associeret anfaldsfrekvens. TSC-associerede anfald inkluderet: fokale motoriske anfald uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 1 fokal motor); fokale anfald med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed (type 2 fokal); fokale anfald, der udvikler sig til bilaterale generaliserede konvulsive anfald (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald, der kan tælles. Deltagere, der trak sig fra forsøget i løbet af behandlingsperioden, betragtes som ikke-responderende.
Baseline; op til uge 16
Ændring fra baseline i Caregiver Global Impression of Change (CGIC) eller Deltager Global Impression of Change (PGIC)-score ved deltagerens sidste besøg
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
Det kombinerede pleje- og deltagerresumé bruger enten omsorgsgiver- eller deltagerversionen, hvis kun én version blev gennemført, eller omsorgsgiverversionen, hvis både omsorgsgiver- og deltagerversionen blev gennemført. CGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-punkts skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt værre; 6, meget dårligere; 7, Meget værre): "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen)." SGIC omfattede følgende spørgsmål, der skulle bedømmes på en 7-trins skala (1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, lidt forbedret; 4, ingen ændring; 5, lidt dårligere; 6, meget dårligere; 7, Meget værre): "Siden du startede behandlingen, bedes du vurdere status for din generelle tilstand (sammenlign din tilstand nu med din tilstand før behandlingen)."
Baseline; op til uge 16
Procentvis ændring fra baseline i totale anfald i løbet af behandlingsperioden (vedligeholdelse og titrering)
Tidsramme: Baseline; op til uge 16
De samlede anfald omfattede alle anfaldstyper tilsammen. Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som (post-baseline-værdien minus baseline-værdien) divideret med baseline-værdien x 100.
Baseline; op til uge 16
Antal deltagere med enhver alvorlig behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: op til cirka uge 22
En TEAE blev defineret som en AE med en startdato på eller efter den første dosis af IMP under den blindede fase til og med datoen for første dosis af Open-label Extension (OLE) fase (OLE dag 1).
op til cirka uge 22

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2015

Først opslået (Skøn)

9. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner