Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højdosis perifer blodstamcelletransplantation med post-transplantation af cyclophosphamid til patienter med kronisk granulomatøs sygdom

15. oktober 2026 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Chronic granulomatous disease (CGD) affects white blood cell function. Currently, the only curative treatment is bone marrow transplant to replace the abnormal stem cells with new ones (donor cells) capable of making a normal immune system. Transplant problems include graft versus host disease (GvHD) and graft rejection. With GvHD, donor cells attack the recipient s normal tissue. Researchers want to use preparation drugs and a high cell dose to increase graft success. They want to use 2 immunosuppressive drugs (cyclophosphamide and sirolimus) to lessen the risk of GvHD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Study Description:

Alemtuzumab, targeted busulfan, and TBI, with a 10/10 related or MUD donor graft or a 9/10 single HLA mismatch graft followed by post-transplant cyclophosphamide.

Primary Objectives:

To determine engraftment rates with the use of high cell doses, without increasing the risk of GvHD by using post-transplant cyclophosphamide and sirolimus in conjunction with a busulfan based conditioning regimen. We will compare the incidence of graft rejection/failure and GvHD to the incidence obtained from Protocol 07-I-0075.

Secondary Objectives:

To measure the engraftment rate and the engraftment kinetics using such a regimen.

To assess the level and kinetics of immune reconstitution (via chimerism) when using post- transplant cyclophosphamide.

To further elucidate the factors involved in the development of GvHD and graft rejection/failure.

To evaluate the risk of viral infections in the setting of Alemtuzumab (Campath-1H) and post-transplant cyclophosphamide.

Primary Endpoint:

Reduced incidence of graft failure or rejection (as defined by >20% engraftment by oxidase- positive neutrophils in at least 95% of participants by Day 100, 6 months, and 1 year post BMT) will be assessed as event-free survival (EFS). Graft failure will result in disease recurrence. This will be assessed in a composite form along with GvHD (see Biostatistical Considerations section 17).

Secondary Endpoints:

Same or reduced rate of grade 3-4 aGvHD of <20% .

Establish stable mixed chimerism.

Improve rapidity of immune reconstitution.

Overall survival.

Tertiary Endpoints:

Evaluation of inflammatory markers as risk factors for

engraftment syndrome

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INCLUSION CRITERIA:

  • Must have confirmed Chronic Granulomatous Disease.

  • Must have sufficient complications from underlying disease to warrant undergoing transplantation (either a history of or ongoing inflammation/CGD related autoimmunity OR a CGD related infection while on prophylaxis) OR or have a Quartile 1 and/or 2 residual oxidase production level.

  • Ages 4 years - 65 years

  • HLA-matched family donor graft or an HLA matched unrelated peripheral blood stem cell (PBSC) graft (10/10 or 9/10 mismatch) available

  • Must be HIV negative

  • When discharged from the hospital must be able to stay within one hour s travel of the NIH for the first 3 months after transplantation and have a family member or other designated companion to stay with during the post transplant period.

  • Must provide a durable power of attorney for health care decisions to an appropriate adult relative or guardian in accordance to NIH -200 NIH Durable Power of Attorney for Health Care Decision Making .

  • If of child-bearing potential, must agree to consistently use contraception from one month prior to, and throughout, study participation, and for 3 months post-study. Acceptable forms of contraception are:

    • Contraceptive pills or patch, Norplant , Depo-Provera , or other FDA-approved contraceptive method
    • Male partner has previously undergone a vasectomy.
    • Male participants will be advised to consistently use contraception throughout study participation and for 3 months post-transplant.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) or equivalent performance status greater than or equal to 3 (See Supportive Care guidelines, available at http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)

  • Left ventricular ejection fraction < 40%

  • Transaminases > 5x upper limit of normal based on the participant s clinical situation and at the discretion of the investigator

  • Psychiatric disorder or mental deficiency severe enough as to make compliance with the HSCT treatment unlikely, and/or making regulatorily and legally effective informed consent impossible

  • Major anticipated illness or organ failure incompatible with survival from AlloPBSC transplant

  • Pregnant or lactating

  • HIV positive

  • Uncontrolled seizure disorder

  • Individuals older than 65 are excluded. It is known from standard transplantation that these participants have a higher risk of morbidity and mortality related to transplantation. Given the investigational nature of this protocol, the risk benefit ratio is not warranted to include these participants at this time.

  • Any condition or circumstance which the PI feels would create difficulty in maintaining compliance with the requirements of this protocol.

  • Individuals who are not willing to submit their information as part of the Alemtuzumab (Campath) Distribution Program application or participants whom the Distribution Program committee has determined are not qualified to receive alemtuzumab.

    --NOTE: Alemtuzumab (Campath-1H) (intravenous [IV] formulation) is no longer distributed commercially. In order to receive product, the physician must contact the program for the patient. If the patient is not willing to consent to submit their info (demographics, contact information, and rationale for use) to the program such that we can obtain the drug, then we cannot proceed with conditioning; therefore no transplant will occur on this protocol.

  • Patients with a CRP greater than 100 mg/L within 30 days of anticipated transplant.

    • If the underlying inflammation is controlled for one month with repeat CRP testing showing a level of less than 100 on at least two separate testings, the patient will be reconsidered for transplant. If during this time period a CRP of greater than 100 is measured, then the patient would no longer be eligible for transplant.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: 1

There is only one treatment arm for this study
Medicin: Alemtuzumab

Transplant Conditioning Drug: Monoclonal antibody that targets recipient and donor T-cells to prevent graft verses host disease. Not an IND. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Medicin: Busulfan

Transplant Conditioning Drug: Chemotherapy to create space in the patient's bone marrow so that the donor peripheral blood stem cells can repopulate in the patient's bone marrow. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Medicin: Sirolimus

Immunosuppressant to prevent donor peripheral blood stem cell rejection and graft versus host disease. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Medicin: Cyclophosphamide

Post transplant cyclophosphamide given to prevent graft verses host disease. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Stråling: Total Body Irradiation

Transplant Conditioning Total Body Radiation (300cGy in 2 fractionated doses), given only to patient receiving matched unrelated donor cells, to create space in the patient's bone marrow so that the donor peripheral blood stem cells can repopulate in the patient's bone marrow.

Biologisk: Peripheral blood stem cells

Donor Peripheral blood stem cells, either matched unrelated donor or matched related relative to replace the patient's immune cells with functional immune cells. The peripheral blood stem cells are not regulated by the FDA.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To determine engraftment rates with the use of high cell doses, without increasing the risk of GvHD by using post-transplant cyclophosphamide and sirolimus in conjunction with a busulfan- based conditioning regimen. We will compare the incidence...
Tidsramme: 5 years

This study is still recruiting patients.
5 years

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To measure the engraftment rate and the engraftment kinetics using such a regimen
Tidsramme: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years
To assess the level and kinetics of immune reconstitution (via chimerism) when using post- transplant cyclophosphamide
Tidsramme: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years
To further elucidate the factors involved in the development of GvHD and graft rejection/failure
Tidsramme: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
8. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 160032
  • 16-I-0032

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

The following data will be shared: @@@@@@@@@@@@All the individual participant data collected during the trial, after deidentification.

IPD-delingstidsramme

Data availability and the duration of the data availability are as follows:@@@@@@@@@@@@Transplant data shared with CIBMTR, BTRIS, and the NML will be shared at the onset of signing the protocol and will be maintained in shared databases with no end date. @@@@@@@@@@@@Transplant data submitted for publication will be immediately available following publication with no end date.

IPD-delingsadgangskriterier

IIndividual deidentified data will be shared with: @@@The Center for International Blood and Transplant Research (CIBMTR), as required by the Stem Cell Therapeutic and Research Act of 2005 https://www.congress.gov/bill/109th-congress/house-bill/2520 @@@An NIH-funded or approved public repository. @@@Publications@@@Public presentations. @@@Individual identified participant data will be shared with: @@@Approved outside collaborators under appropriate agreements, such as the Neutrophil Monitoring Lab (NML) in Frederick, Md.@@@Biomedical Translational Research Information System (BTRIS).@@@The following related documents will be available:@@@Study Protocol @@@Statistical analysis plan @@@Analytic code@@@CIBMTR, BTRIS, and the NML data will be shared at the onset of signing the protocol and will be maintained in shared databases with no end date. @@@Data submitted for publication will be immediately available following publication with no end date.@@@

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger