Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højdosis perifer blodstamcelletransplantation med post-transplantation af cyclophosphamid til patienter med kronisk granulomatøs sygdom

15. september 2026 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Kronisk granulomatøs sygdom (CGD) påvirker funktionen af ​​hvide blodlegemer. I øjeblikket er den eneste helbredende behandling knoglemarvstransplantation for at erstatte de unormale stamceller med nye (donorceller), der er i stand til at skabe et normalt immunsystem. Transplantationsproblemer omfatter graft versus host disease (GvHD) og graftafstødning. Med GvHD angriber donorceller modtagerens normale væv. Forskere ønsker at bruge præparatmedicin og en høj celledosis for at øge transplantatets succes. De ønsker at bruge 2 immunsuppressive lægemidler (cyclophosphamid og sirolimus) for at mindske risikoen for GvHD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Alemtuzumab, målrettet busulfan og TBI, med et 10/10-relateret eller MUD-donortransplantat eller et 9/10 enkelt HLA-mismatch-graft efterfulgt af post-transplantation cyclophosphamid.

Primære mål:

At bestemme engraftment rater ved brug af høje celledoser uden at øge risikoen for GvHD ved at bruge post-transplantation cyclophosphamid og sirolimus i forbindelse med et busulfan baseret konditioneringsregime. Vi vil sammenligne forekomsten af ​​graftafstødning/-svigt og GvHD med forekomsten opnået fra protokol 07-I-0075.

Sekundære mål:

At måle engraftment-hastigheden og engraftment-kinetikken ved hjælp af et sådant regime.

At vurdere niveauet og kinetikken af ​​immunrekonstitution (via kimærisme) ved brug af post-transplantation cyclophosphamid.

For yderligere at belyse de faktorer, der er involveret i udviklingen af ​​GvHD og graftafstødning/-svigt.

For at vurdere risikoen for virusinfektioner i forbindelse med Alemtuzumab (Campath-1H) og cyclophosphamid efter transplantation.

Primært slutpunkt:

Reduceret forekomst af graftsvigt eller -afstødning (som defineret ved >20 % engraftment af oxidase-positive neutrofiler hos mindst 95 % af deltagerne på dag 100, 6 måneder og 1 år efter BMT) vil blive vurderet som hændelsesfri overlevelse (EFS) ). Graftsvigt vil resultere i sygdomsgentagelse. Dette vil blive vurderet i en sammensat form sammen med GvHD (se Biostatistiske overvejelser afsnit 17).

Sekundære endepunkter:

Samme eller reduceret rate af grad 3-4 aGvHD på <20 %.

Etabler stabil blandet kimærisme.

Forbedre hurtigheden af ​​immunrekonstitution.

Samlet overlevelse.

Tertiære endepunkter:

Evaluering af inflammatoriske markører som risikofaktorer for

engraftment syndrom

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Skal have bekræftet kronisk granulomatøs sygdom.
  • Skal have tilstrækkelige komplikationer fra underliggende sygdom til at berettige at gennemgå transplantation (enten en historie med eller igangværende inflammation/CGD-relateret autoimmunitet ELLER en CGD-relateret infektion under profylakse) ELLER eller have et kvartil 1 og/eller 2 resterende oxidaseproduktionsniveau.
  • Alder 4 år - 65 år
  • HLA-matchet familiedonorgraft eller et HLA-matchet, ikke-relateret stamcelletransplantat fra perifert blod (PBSC) (10/10 eller 9/10 mismatch) tilgængelig
  • Skal være hiv-negativ
  • Ved udskrivelse fra hospitalet skal man være i stand til at blive inden for en times rejse fra NIH i de første 3 måneder efter transplantationen og have et familiemedlem eller en anden udpeget ledsager at bo hos i perioden efter transplantationen.
  • Skal give en varig fuldmagt til beslutninger om sundhedspleje til en passende voksen slægtning eller værge i overensstemmelse med NIH-200 NIH Varig fuldmagt til beslutningstagning i sundhedsvæsenet.

  • Hvis den er i den fødedygtige alder, skal den acceptere konsekvent at bruge prævention fra en måned før og under hele studiedeltagelsen og i 3 måneder efter undersøgelsen. Acceptable former for prævention er:

    • P-piller eller -plaster, Norplant, Depo-Provera eller anden FDA-godkendt præventionsmetode
    • Mandlig partner har tidligere gennemgået en vasektomi.
    • Mandlige deltagere vil blive rådet til konsekvent at bruge prævention under hele undersøgelsesdeltagelsen og i 3 måneder efter transplantationen.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) eller tilsvarende præstationsstatus større end eller lig med 3 (se retningslinjerne for støttende pleje, tilgængelig på http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 %
  • Transaminaser > 5x øvre normalgrænse baseret på deltagerens kliniske situation og efter investigators skøn
  • Psykiatrisk lidelse eller mental mangel alvorlig nok til at gøre overholdelse af HSCT-behandlingen usandsynlig, og/eller gøre regulatorisk og juridisk effektivt informeret samtykke umuligt
  • Større forventet sygdom eller organsvigt uforenelig med overlevelse fra AlloPBSC-transplantation
  • Gravid eller ammende
  • HIV-positiv
  • Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse
  • Personer ældre end 65 er udelukket. Det er kendt fra standardtransplantation, at disse deltagere har en højere risiko for morbiditet og dødelighed relateret til transplantation. I betragtning af denne protokols undersøgelseskarakter er det ikke berettiget, at forholdet mellem risiko og fordele inkluderer disse deltagere på nuværende tidspunkt.
  • Enhver tilstand eller omstændighed, som PI føler, ville skabe vanskeligheder med at opretholde overholdelse af kravene i denne protokol.

  • Personer, der ikke er villige til at indsende deres oplysninger som en del af ansøgningen om Alemtuzumab (Campath) distributionsprogram, eller deltagere, som distributionsprogramudvalget har fastslået, ikke er kvalificerede til at modtage alemtuzumab.

    --BEMÆRK: Alemtuzumab (Campath-1H) (intravenøs [IV] formulering) distribueres ikke længere kommercielt. For at modtage produktet skal lægen kontakte programmet for patienten. Hvis patienten ikke er villig til at give samtykke til at indsende deres oplysninger (demografi, kontaktoplysninger og begrundelse for brugen) til programmet, så vi kan få stoffet, så kan vi ikke fortsætte med konditionering; derfor vil der ikke forekomme nogen transplantation på denne protokol.

  • Patienter med en CRP på mere end 100 mg/L inden for 30 dage efter forventet transplantation.

    • Hvis den underliggende betændelse kontrolleres i en måned med gentagen CRP-test, der viser et niveau på mindre end 100 på mindst to separate tests, vil patienten blive genovervejet til transplantation. Hvis der i løbet af denne periode måles en CRP på mere end 100, vil patienten ikke længere være berettiget til transplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: 1
Der er kun én behandlingsarm til denne undersøgelse
Medicin: Alemtuzumab
Transplantation Conditioning Drug: Monoklonalt antistof, der retter sig mod modtager- og donor-T-celler for at forhindre graft versus værtssygdom. Ikke en IND. Dette er et velundersøgt lægemiddel og er ikke under en IND.
Medicin: Busulfan
Transplantation Conditioning Drug: Kemoterapi for at skabe plads i patientens knoglemarv, så donorens perifere blodstamceller kan genbefolkes i patientens knoglemarv. Dette er et velundersøgt lægemiddel og er ikke under en IND.
Medicin: Sirolimus
Immunsuppressivt middel til at forhindre afstødning af perifere donorblodstamceller og graft versus host sygdom. Dette er et velundersøgt lægemiddel og er ikke under en IND.
Medicin: Cyclofosfamid
Post-transplantation cyclophosphamid givet for at forhindre graft vers værtssygdom. Dette er et velundersøgt lægemiddel og er ikke under en IND.
Stråling: Total kropsbestråling
Transplantation Conditioning Total Body Radiation (300cGy i 2 fraktionerede doser), givet kun til patient, der modtager matchede ikke-relaterede donorceller, for at skabe plads i patientens knoglemarv, så donorens perifere blodstamceller kan genbefolkes i patientens knoglemarv.
Biologisk: Perifere blodstamceller
Donor Perifere blodstamceller, enten matchede ubeslægtede donorer eller matchede relaterede i forhold til at erstatte patientens immunceller med funktionelle immunceller. De perifere blodstamceller er ikke reguleret af FDA.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At bestemme engraftment rater ved brug af høje celledoser uden at øge risikoen for GvHD ved at bruge post-transplantation cyclophosphamid og sirolimus i forbindelse med et busulfan-baseret konditioneringsregime. Vi vil sammenligne forekomsten...
Tidsramme: 5 år
Denne undersøgelse rekrutterer stadig patienter.
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle engraftment-hastigheden og engraftment-kinetikken ved hjælp af et sådant regime
Tidsramme: 5 år
Denne undersøgelse rekrutterer stadig patienter
5 år
At vurdere niveauet og kinetikken af ​​immunrekonstitution (via kimærisme) ved brug af post-transplantation cyclophosphamid
Tidsramme: 5 år
Denne undersøgelse rekrutterer stadig patienter
5 år
For yderligere at belyse de faktorer, der er involveret i udviklingen af ​​GvHD og graftafstødning/-svigt
Tidsramme: 5 år
Denne undersøgelse rekrutterer stadig patienter
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
8. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 160032
  • 16-I-0032

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Følgende data vil blive delt: @@@@@@Alle individuelle deltagerdata indsamlet under forsøget efter afidentifikation.

IPD-delingstidsramme

Datatilgængeligheden og varigheden af ​​datatilgængeligheden er som følger:@@@@@@Transplantationsdata, der deles med CIBMTR, BTRIS og NML, vil blive delt ved begyndelsen af ​​underskrivelsen af ​​protokollen og vil blive vedligeholdt i delte databaser uden ende dato. @@@@@@Transplantationsdata indsendt til offentliggørelse vil være umiddelbart tilgængelige efter offentliggørelse uden slutdato.

IPD-delingsadgangskriterier

Individuelle afidentificerede data vil blive delt med: @@@Center for International Blood and Transplant Research (CIBMTR), som krævet af Stem Cell Therapeutic and Research Act af 2005 https://www.congress.gov/bill/109th-congress /husregning/2520 @@@Et NIH-finansieret eller godkendt offentligt depot. @@@Publications@@@Offentlige præsentationer. @@@Individuelle identificerede deltagerdata vil blive delt med: @@@Godkendte eksterne samarbejdspartnere under passende aftaler, såsom Neutrophil Monitoring Lab (NML) i Frederick, Md.@@@Biomedical Translational Research Information System (BTRIS).@@@ Følgende relaterede dokumenter vil være tilgængelige:@@@Study Protocol @@@Statistisk analyseplan @@@Analytisk kode@@@CIBMTR, BTRIS, og NML-dataene vil blive delt på begyndelsen af ​​underskrivelsen af ​​protokollen og vil blive vedligeholdt i delte databaser uden slutdato. @@@Data indsendt til offentliggørelse vil være umiddelbart tilgængelige efter offentliggørelse uden slutdato.@@@

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger