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Trapianto di cellule staminali del sangue periferico ad alto dosaggio con ciclofosfamide post-trapianto per pazienti con malattia granulomatosa cronica

15 ottobre 2026 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Chronic granulomatous disease (CGD) affects white blood cell function. Currently, the only curative treatment is bone marrow transplant to replace the abnormal stem cells with new ones (donor cells) capable of making a normal immune system. Transplant problems include graft versus host disease (GvHD) and graft rejection. With GvHD, donor cells attack the recipient s normal tissue. Researchers want to use preparation drugs and a high cell dose to increase graft success. They want to use 2 immunosuppressive drugs (cyclophosphamide and sirolimus) to lessen the risk of GvHD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Study Description:

Alemtuzumab, targeted busulfan, and TBI, with a 10/10 related or MUD donor graft or a 9/10 single HLA mismatch graft followed by post-transplant cyclophosphamide.

Primary Objectives:

To determine engraftment rates with the use of high cell doses, without increasing the risk of GvHD by using post-transplant cyclophosphamide and sirolimus in conjunction with a busulfan based conditioning regimen. We will compare the incidence of graft rejection/failure and GvHD to the incidence obtained from Protocol 07-I-0075.

Secondary Objectives:

To measure the engraftment rate and the engraftment kinetics using such a regimen.

To assess the level and kinetics of immune reconstitution (via chimerism) when using post- transplant cyclophosphamide.

To further elucidate the factors involved in the development of GvHD and graft rejection/failure.

To evaluate the risk of viral infections in the setting of Alemtuzumab (Campath-1H) and post-transplant cyclophosphamide.

Primary Endpoint:

Reduced incidence of graft failure or rejection (as defined by >20% engraftment by oxidase- positive neutrophils in at least 95% of participants by Day 100, 6 months, and 1 year post BMT) will be assessed as event-free survival (EFS). Graft failure will result in disease recurrence. This will be assessed in a composite form along with GvHD (see Biostatistical Considerations section 17).

Secondary Endpoints:

Same or reduced rate of grade 3-4 aGvHD of <20% .

Establish stable mixed chimerism.

Improve rapidity of immune reconstitution.

Overall survival.

Tertiary Endpoints:

Evaluation of inflammatory markers as risk factors for

engraftment syndrome

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • INCLUSION CRITERIA:

  • Must have confirmed Chronic Granulomatous Disease.

  • Must have sufficient complications from underlying disease to warrant undergoing transplantation (either a history of or ongoing inflammation/CGD related autoimmunity OR a CGD related infection while on prophylaxis) OR or have a Quartile 1 and/or 2 residual oxidase production level.

  • Ages 4 years - 65 years

  • HLA-matched family donor graft or an HLA matched unrelated peripheral blood stem cell (PBSC) graft (10/10 or 9/10 mismatch) available

  • Must be HIV negative

  • When discharged from the hospital must be able to stay within one hour s travel of the NIH for the first 3 months after transplantation and have a family member or other designated companion to stay with during the post transplant period.

  • Must provide a durable power of attorney for health care decisions to an appropriate adult relative or guardian in accordance to NIH -200 NIH Durable Power of Attorney for Health Care Decision Making .

  • If of child-bearing potential, must agree to consistently use contraception from one month prior to, and throughout, study participation, and for 3 months post-study. Acceptable forms of contraception are:

    • Contraceptive pills or patch, Norplant , Depo-Provera , or other FDA-approved contraceptive method
    • Male partner has previously undergone a vasectomy.
    • Male participants will be advised to consistently use contraception throughout study participation and for 3 months post-transplant.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) or equivalent performance status greater than or equal to 3 (See Supportive Care guidelines, available at http://intranet.cc.nih.gov/bmt/clinicalcare)

  • Left ventricular ejection fraction < 40%

  • Transaminases > 5x upper limit of normal based on the participant s clinical situation and at the discretion of the investigator

  • Psychiatric disorder or mental deficiency severe enough as to make compliance with the HSCT treatment unlikely, and/or making regulatorily and legally effective informed consent impossible

  • Major anticipated illness or organ failure incompatible with survival from AlloPBSC transplant

  • Pregnant or lactating

  • HIV positive

  • Uncontrolled seizure disorder

  • Individuals older than 65 are excluded. It is known from standard transplantation that these participants have a higher risk of morbidity and mortality related to transplantation. Given the investigational nature of this protocol, the risk benefit ratio is not warranted to include these participants at this time.

  • Any condition or circumstance which the PI feels would create difficulty in maintaining compliance with the requirements of this protocol.

  • Individuals who are not willing to submit their information as part of the Alemtuzumab (Campath) Distribution Program application or participants whom the Distribution Program committee has determined are not qualified to receive alemtuzumab.

    --NOTE: Alemtuzumab (Campath-1H) (intravenous [IV] formulation) is no longer distributed commercially. In order to receive product, the physician must contact the program for the patient. If the patient is not willing to consent to submit their info (demographics, contact information, and rationale for use) to the program such that we can obtain the drug, then we cannot proceed with conditioning; therefore no transplant will occur on this protocol.

  • Patients with a CRP greater than 100 mg/L within 30 days of anticipated transplant.

    • If the underlying inflammation is controlled for one month with repeat CRP testing showing a level of less than 100 on at least two separate testings, the patient will be reconsidered for transplant. If during this time period a CRP of greater than 100 is measured, then the patient would no longer be eligible for transplant.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: 1

There is only one treatment arm for this study
Droga: Alemtuzumab

Transplant Conditioning Drug: Monoclonal antibody that targets recipient and donor T-cells to prevent graft verses host disease. Not an IND. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Droga: Busulfan

Transplant Conditioning Drug: Chemotherapy to create space in the patient's bone marrow so that the donor peripheral blood stem cells can repopulate in the patient's bone marrow. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Droga: Sirolimus

Immunosuppressant to prevent donor peripheral blood stem cell rejection and graft versus host disease. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Droga: Cyclophosphamide

Post transplant cyclophosphamide given to prevent graft verses host disease. This is a well studied drug, and is not under an IND.

Radiazione: Total Body Irradiation

Transplant Conditioning Total Body Radiation (300cGy in 2 fractionated doses), given only to patient receiving matched unrelated donor cells, to create space in the patient's bone marrow so that the donor peripheral blood stem cells can repopulate in the patient's bone marrow.

Biologico: Peripheral blood stem cells

Donor Peripheral blood stem cells, either matched unrelated donor or matched related relative to replace the patient's immune cells with functional immune cells. The peripheral blood stem cells are not regulated by the FDA.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To determine engraftment rates with the use of high cell doses, without increasing the risk of GvHD by using post-transplant cyclophosphamide and sirolimus in conjunction with a busulfan- based conditioning regimen. We will compare the incidence...
Lasso di tempo: 5 years

This study is still recruiting patients.
5 years

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To measure the engraftment rate and the engraftment kinetics using such a regimen
Lasso di tempo: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years
To assess the level and kinetics of immune reconstitution (via chimerism) when using post- transplant cyclophosphamide
Lasso di tempo: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years
To further elucidate the factors involved in the development of GvHD and graft rejection/failure
Lasso di tempo: 5 years

This study is still recruiting patients
5 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2015

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 ottobre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
8 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 160032
  • 16-I-0032

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

The following data will be shared: @@@@@@@@@@@@All the individual participant data collected during the trial, after deidentification.

Periodo di condivisione IPD

Data availability and the duration of the data availability are as follows:@@@@@@@@@@@@Transplant data shared with CIBMTR, BTRIS, and the NML will be shared at the onset of signing the protocol and will be maintained in shared databases with no end date. @@@@@@@@@@@@Transplant data submitted for publication will be immediately available following publication with no end date.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IIndividual deidentified data will be shared with: @@@The Center for International Blood and Transplant Research (CIBMTR), as required by the Stem Cell Therapeutic and Research Act of 2005 https://www.congress.gov/bill/109th-congress/house-bill/2520 @@@An NIH-funded or approved public repository. @@@Publications@@@Public presentations. @@@Individual identified participant data will be shared with: @@@Approved outside collaborators under appropriate agreements, such as the Neutrophil Monitoring Lab (NML) in Frederick, Md.@@@Biomedical Translational Research Information System (BTRIS).@@@The following related documents will be available:@@@Study Protocol @@@Statistical analysis plan @@@Analytic code@@@CIBMTR, BTRIS, and the NML data will be shared at the onset of signing the protocol and will be maintained in shared databases with no end date. @@@Data submitted for publication will be immediately available following publication with no end date.@@@

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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