Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af KRN23 i forsøgspersoner med tumorinduceret osteomalaci eller epidermalt Nevus syndrom

31. august 2022 opdateret af: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Et fase 2 åbent studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​KRN23 hos patienter med tumorinduceret osteomalaci eller epidermalt Nevus syndrom og en post-marketing undersøgelse af KRN23 skiftet fra fase 2 forsøget

Før du skifter til post-marketing undersøgelsen:

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KRN23 efter dets 144-ugers en gang hver 4. uge (Q4W) gentagen subkutan administration til japanske og koreanske patienter med TIO eller ENS ved et multicenter, åbent, intraindividuelt dosisjusteringsstudie.

Efter skift til post-marketing undersøgelsen:

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​KRN23, som er skiftet fra forsøgsproduktet til efter-marketing undersøgelsesproduktet, ved den godkendte dosis og doseringsregime hos forsøgspersoner, der fortsætter behandlingen efter markedsføringsgodkendelsen af ​​KRN23 i Japan.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Diagnose af Tumor-induceret Osteomalaci (TIO) eller Epidermal Nevus Syndrome (ENS) og ikke modtagelig for at modtage kirurgisk excision af den fornærmende tumor/læsion
  3. Serumfosforniveau < 2,5 mg/dL
  4. Serum FGF23 niveau ≥ 100 pg/ml
  5. Forholdet mellem renal tubulær maksimal fosfatreabsorptionshastighed og glomerulær filtrationshastighed < 2,5 mg/dL
  6. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved screening ≥ 60 ml/min/1,73 m2 eller eGFR ≥ 30 og < 60 ml/min/1,73 m2 uden tegn på nyresvigt relateret til nefrocalcinose
  7. Korrigeret serumcalciumniveau < 10,8 mg/dL
  8. For kvindelige emner i den fødedygtige alder; negativ uringraviditetstest og villighed til at gennemgå yderligere graviditetstest under undersøgelsen
  9. Vilje til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen
  10. Vilje til at give adgang til tidligere medicinske journaler for at bestemme berettigelse, herunder data om billeddiagnostiske tests, blodkemi, diagnose, medicin og kirurgisk historie
  11. Vilje og evne til i samarbejde at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, overholde besøgsplanen og følge investigatorens instruktioner, som vurderet af investigator eller subinvestigator

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af følgende lægemidler inden for 14 dage før screening: farmakologiske vitamin D-metabolitter eller -analoger, eller lægemidler til behandling af TIO/ENS, herunder oral fosfat, aluminiumhydroxid antacida, acetazolamid eller thiaziddiuretika
  2. Medicin til at undertrykke parathyreoideahormon (PTH) inden for 60 dage før screening
  3. Blod- eller blodprodukttransfusion inden for 60 dage før screening
  4. Kemoterapi for TIO eller andre maligne tumorer inden for 4 måneder før screening
  5. Anamnese med at være positiv for humant immundefekt virus antistof, hepatitis B antigen og/eller hepatitis C virus antistof
  6. Disposition for infektion eller historie med tilbagevendende infektion eller kendt immundefekt
  7. Gravid eller ammende ved screening eller intention om at blive gravid under undersøgelsen; for mandlige forsøgspersoner, partnerens hensigt om at blive gravid under undersøgelsen
  8. Brug af et forsøgsprodukt eller -enhed inden for 4 måneder før screening, eller planlægger at modtage et andet forsøgsprodukt, før alle vurderinger i denne undersøgelse afsluttes
  9. Anvendelse af terapeutiske monoklonale antistoffer inklusive KRN23 inden for 90 dage før screening
  10. Anamnese med allergiske eller anafylaktiske reaktioner på KRN23, nogen af ​​KRN23-ingredienserne eller andre monoklonale antistoffer
  11. Enhver, der ellers anså for uegnet deltagelse i undersøgelsen af ​​investigator eller sub-investigator

På tidspunktet for skiftet til post-marketing undersøgelsen:

  1. Frivilligt skriftligt informeret samtykke til at deltage i post-marketing-undersøgelsen (hvis den er < 20 år på tidspunktet for samtykke, skal der også indhentes skriftligt informeret samtykke fra hans eller hendes juridisk acceptable repræsentant)
  2. Skift til post-marketing undersøgelsen er nødvendig og passende for forsøgspersonen ud fra et synspunkt om effektivitet og sikkerhed, som vurderet af investigator eller subinvestigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: KRN23
Forsøgspersoner vil modtage subkutane injektioner af KRN23 hver 4. uge fra uge 0 til og med uge 224
Medicin: KRN23
Doser kan titreres for at opnå det maksimale mål for serumfosfor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
serumfosforkoncentration på hvert testtidspunkt
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumfosforniveau
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Præstationsandel af middelserumfosforværdi i midtcyklus (mg/dL) overskrider den nedre grænse (2,5 mg/dL [0,81 mmol/L])
Tidsramme: i uge 24
i uge 24
Præstationsandel af slutcyklus-gennemsnitlig serumfosforværdi (mg/dL) overskrider den nedre grænse (2,5 mg/dL [0,81 mmol/L])
Tidsramme: i uge 48
i uge 48
Ændringer fra baseline over tid i serum Type I Collagen C-Telopeptides (CTx)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Ændringer fra baseline over tid i serum Procollagen 1 N-Terminal Propeptid (P1NP)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Ændringer fra baseline over tid i serum Bone Specific Alkaline Phosphatase (BALP)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Ændringer fra baseline over tid i serum Osteocalcin (OC)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i FGF23
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i alkalisk fosfatase
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i 1,25(OH)2D
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i urin P
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i tubulær reabsorption af fosfat
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i forholdet mellem renal tubulær maksimal fosfatreabsorptionshastighed til glomerulær filtrationshastighed
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
ændring fra baseline i skeletsygdom/osteomalaci gennem trans-iliac crest knoglebiopsi
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Effekt at sidde til stå (STS) test
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Effekt til håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Effekt til vægtet armløft (WAL) test
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Effekt til 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
Effekt på patientrapporterede resultater
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
maksimal koncentration (Cmax) af KRN23
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
areal under kurven (AUC) af KRN23
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224
tid til top (tmax) af KRN23
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal og typer af uønskede hændelser
Tidsramme: op til uge 224
op til uge 224

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KRN23-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger