Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immuno-ablation med kemoimmunoradiation og autolog stamcelletransplantation for Churg-Strauss syndrom

28. juli 2017 opdateret af: Mounzer Agha

En pilotundersøgelse af immuno-ablation med kemoimmunstråling efterfulgt af autolog hæmatopoietisk progenitorcelle (HPC) transplantation til voksne forsøgspersoner med Churg-Strauss syndrom

Churg-Strauss syndrom er en sjælden autoimmun inflammatorisk sygdom, der påvirker mellemstore og små blodkar og forårsager astma, abnormiteter i blodet, lungesygdomme og neuropati. Hovedårsagen til døden hos disse patienter er hjerteanfald. Uden terapi er 5-års overlevelsen hos patienter med Churg-Strauss syndrom 25 %. Selvom overlevelsen med de 5-årige øges til 62% med den passende behandling, forbliver mange patienter refraktære over for terapi. Det langsigtede resultat for disse patienter er fortsat dystert.

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at afgøre, om undertrykkelse af immunsystemet ved hjælp af en kombination af højdosis kemoterapi, antistoffer og stråling efterfulgt af stamcelletransplantation vil afskaffe det 'dårlige' immunsystem og lade patientens krop etablere et nyt immunsystem, som angriber ikke blodkarrene.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Churg-Strauss syndrom er en sjælden autoimmun inflammatorisk sygdom, der påvirker mellemstore og små arterier og vener og er nært beslægtet med Wegeners granulomatose. Det er også en af ​​de sygdomme, der er forbundet med antistoffer mod neutrofile cytoplasmatiske antigener (ANCA'er). Patienter med Churg-Strauss syndrom har ofte refraktær astma, eosinofili, pulmonale infiltrater og mononeuritis multiplex.

Kortikosteroider forbliver førstelinjebehandlingen for disse patienter, og de fleste patienter reagerer på kortikosteroidbehandling. En lille del af patienterne har dog brug for andre immunsuppressive midler såsom cyclophosphamid, cyclosporin A, Rituximab og azathioprin. Stadig forbliver et antal af disse patienter refraktære og ekstremt afhængige af højdosis kortikosteroider.

Den primære årsag til dødelighed hos disse patienter er myokarditis og myokardieinfarkt på grund af koronar arteritis. Uden terapi er 5-års overlevelsen hos patienter med Churg-Strauss syndrom 25 %. Selvom overlevelsen med de 5-årige øges til 62% med den passende behandling, forbliver mange patienter refraktære over for terapi. Det langsigtede resultat for disse patienter er fortsat dystert.

I denne undersøgelse antager efterforskerne, at tilføjelsen af ​​total lymfatisk bestråling til kombinationen af ​​højdosis cyclophosphamid og antithymocytglobuliner kan gives sikkert til disse patienter og ikke kun vil inducere sygdomsremission hos patienter med refraktær Churg-Strauss syndrom, det ville også inducere vedvarende og lang periode med medicinfri remission hos disse patienter. Da dette præparative kombinationsregime aldrig har været brugt tidligere, vil efterforskerne teste denne hypotese i et pilotstudie.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18-60, inklusive
  • Forsøgspersoner har en diagnose af Churg-Strauss syndrom med typiske kliniske, patologiske og/eller radiologiske udseende.
  • Skal have en lungelæge/immunolog, der yder den primære behandling for Churg-Strauss syndrom og være villig til at blive evalueret for Churg-Strauss syndrom, som er co-investigator i protokollen.
  • Skal dokumenteres at være hiv-negativ.
  • Forsøgspersoner skal kunne give skriftligt samtykke.
  • Forsøgspersoner med bylder er berettigede til at tilmelde sig, når bylderne eller enhver anden væsentlig infektion er forsvundet.
  • Forsøgspersonerne må ikke være gravide og vil gennemgå en graviditetstest før påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen. Forsøgspersonerne bør også være villige til at tage passende prævention, startende mindst tre måneder før transplantationen.
  • Alle berettigede forsøgspersoner skal have forsikringsselskabets godkendelse til dækning af studiebehandlingen.
  • Forventet levetid på mere end 6 måneder. ECOG-ydelsesstatus på 0 eller 1.
  • Ingen tegn på myelodysplastisk på perifert blodudstrygning
  • Baseline serumkreatinin skal være 55 %, tilstrækkelige lungefunktioner (iltmætning ved rumluft >90 %), og ASAT og ALAT ikke > 2x øvre normalgrænser og ingen tidligere eller aktiv malignitet i anamnese, bortset fra lokaliseret kutan basal- eller planocellulært karcinom in situ af livmoderhalsen.
  • Evidens for livstruende sygdom, herunder FEV1
  • Manglende stabilisering som reaktion på prednison (eller tilsvarende) ved doser på
  • Svigt af mindst 3 andre immunsuppressiva til at stabilisere sygdommen, herunder lægemidler som cyclophosphamid, rituximab, mepolizumab, azathioprin.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende accept eller forståelse af irreversibel sterilitet som en potentiel bivirkning af terapi.
  • Tidligere allergi over for cyclophosphamid, rituximab, mepolizumab, azathioprin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: HPC-celleinfusion
Autolog HPC vil blive infunderet inden for 24 timer efter afslutning af kemoterapien. I alt 5 x 106/kg CD34+ HPC vil blive infunderet. Den resterende HPC vil blive opbevaret som backup, til brug i tilfælde af graftsvigt.
Biologisk: HPC-celleinfusion

Administration af total lymfatisk bestråling, antithymocytglobuliner og højdosis cyclophosphamid, efterfulgt af infusion af autologe stamceller.

Patienter vil ikke modtage cyclosporin A, rituximab eller azathioprin efter transplantation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal patienter med bivirkninger under behandlingen
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder, eller hvis patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
toksicitet vil blive vurderet ved vurdering af bivirkninger relateret til terapi
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder, eller hvis patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hæmatologisk genopretning
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
målt ved fuldstændige blodtal
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
frekvens af transplantatfejl
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
opløsning af eosinofili
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
målt ved fuldstændige blodtal
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
regression af antineutrohil cytoplasmatisk autoantistof (ANCA) titere
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
ændring i den samlede lungekapacitet
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
ændring i lungernes diffusionskapacitet for kulilte (DLCO)
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
ændring i det forcerede udåndingsvolumen (FEV)
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
ændring i den forcerede vitale kapacitet (FVC)
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
ændring i det maksimale ekspiratoriske flow
Tidsramme: skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.
skifte fra baseline ved 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 måneder og derefter hver 12. måned, op til 100 måneder eller indtil patienten dør, alt efter hvad der indtræffer først.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mounzer Agha

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mounzer Agha, MD, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. marts 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 15-146

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger