Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af NFC-1 hos unge med genetiske lidelser, der påvirker mGluR og ADHD

2. august 2021 opdateret af: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

En multicenter, 6-ugers, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, paralleldesignet undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​NFC-1 hos unge (12-17 år) med genetiske lidelser, der påvirker metabotropiske glutamatreceptorer og ADHD

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, parallelgruppestudie af NFC-1 versus placebo hos unge med ADHD, som har genetiske lidelser, der påvirker mGluR'er.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af unge med ADHD, som har genetiske lidelser, der påvirker mGluR'er. Cirka 90 forsøgspersoner vil modtage randomiseret behandling med NFC-1 eller placebo. Doseringen vil blive optimeret i løbet af de første 4 uger af behandlingen, baseret på klinisk respons og tolerabilitet, og opretholdes i yderligere 2 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
101

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personen har ADHD som defineret af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5) og version 5 af Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale (ADHD-RS-5) ≥ 28 ved baseline med eller uden konventionel ADHD-terapi .
  • Emnet har en intelligenskvotient (IQ) > 79, baseret på Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, anden udgave (WASI-II).
  • Individet er tidligere blevet genotypet og bestemt til at have forstyrrende mutationer i gener inden for det glutamatreceptor-metabotropiske (GRM)-netværk som bestemt af tilstedeværelsen af ​​kopiantal variationer (CNV'er) (GRM-biomarkør-positive individer). Bekræftelsen af ​​et emnes positive status vil blive givet af sponsoren.
  • Forsøgspersonen vurderes at have et generelt godt helbred, bortset fra at have ADHD, baseret på sygehistorie, fysisk undersøgelse, målinger af vitale tegn, laboratoriesikkerhedstests og Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) udført ved screeningbesøget og/ eller før administration af forsøgsprodukt (IP).
  • Forsøgspersonen har ingen klinisk signifikant abnormitet på elektrokardiogram (EKG) udført ved screeningbesøget og/eller før administration af IP, såsom alvorlig arytmi, bradykardi, takykardi, hjerteledningsproblemer eller andre abnormiteter, der anses for at være et potentielt sikkerhedsproblem.
  • Forælder/værge og forsøgsperson forstår undersøgelsesprocedurerne og accepterer forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen som angivet ved forældres/værges underskrift på forsøgspersonens informerede samtykkeformular og forsøgspersonens underskrift på samtykkeformularen.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med tidligere diagnose af komorbide alvorlige psykiatriske lidelser (dvs. bortset fra ADHD), herunder svær depression, bipolar sygdom, skizofreni, gennemgribende udviklingsforstyrrelse og intellektuelle handicap.
  • Forsøgspersonen tager i øjeblikket en forbudt medicin og/eller er uvillig til at afvænne den nuværende ADHD-medicin for at deltage i undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en historie med enhver sygdom, som efter undersøgelsesforskerens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen ved hans eller hendes deltagelse i undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har en kendt historie eller tilstedeværelse af synkope, hjerteledningsproblemer (f.eks. klinisk signifikant hjerteblok), træningsrelaterede hjertehændelser, herunder synkope og præsynkope, eller klinisk signifikant bradykardi.
  • Forsøgspersonen har en historie med slagtilfælde, kroniske anfald eller større neurologisk lidelse, som efter investigatorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage og/eller blive evalueret i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo kapsler.
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler
Andre navne:
  • Styring
Eksperimentel: NFC-1
Doser af NFC-1 vil blive indgivet som 100, 200 eller 400 mg to gange dagligt som kapsler til oral administration.
Medicin: NFC-1
NFC-1 leveres som størrelse 2 hårde gelatinekapsler.
Andre navne:
  • NFC1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale, Version 5 (ADHD-RS-5) Samlet score
Tidsramme: Baseline for besøg 8 (uge 6)

ADHD-RS-5 består af 18 frekvenselementer og 12 funktionsnedsættelseselementer. Hvert frekvenselement blev scoret på en skala fra 0 = "Aldrig eller sjældent" til 3 = "Meget ofte".

ADHD-RS-5 samlede score blev beregnet som summen af ​​de 18 frekvenselementscores. Den samlede score går fra 0 til 54. Højere score indikerer større symptomsværhed. Ændring fra basisværdien blev beregnet som vurderingsværdien minus basisværdien.
Baseline for besøg 8 (uge 6)
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI -I) Response
Tidsramme: Besøg 3 til Besøg 8 (Uge 6)

CGI-I-emnet er vurderet på en 7-trins skala fra 1 = "Meget forbedret", 2 = "Meget forbedret", 3 = "Minimalt forbedret", 4 = "Ingen ændring", 5 = "Minimalt dårligere", 6 = "Meget værre", 7 = "Meget meget værre".

Respons defineres som opnåelse af en CGI-I-score på 1 eller 2, score på 3 til 7 eller manglende er defineret som ikke-respons
Besøg 3 til Besøg 8 (Uge 6)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MDGN-NFC1-ADHD-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger