Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af NFC-1 hos unge med genetiske lidelser, der påvirker mGluR og ADHD

2. august 2021 opdateret af: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

En multicenter, 6-ugers, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, paralleldesignet undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​NFC-1 hos unge (12-17 år) med genetiske lidelser, der påvirker metabotropiske glutamatreceptorer og ADHD

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, parallelgruppestudie af NFC-1 versus placebo hos unge med ADHD, som har genetiske lidelser, der påvirker mGluR'er.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af unge med ADHD, som har genetiske lidelser, der påvirker mGluR'er. Cirka 90 forsøgspersoner vil modtage randomiseret behandling med NFC-1 eller placebo. Doseringen vil blive optimeret i løbet af de første 4 uger af behandlingen, baseret på klinisk respons og tolerabilitet, og opretholdes i yderligere 2 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personen har ADHD som defineret af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5) og version 5 af Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale (ADHD-RS-5) ≥ 28 ved baseline med eller uden konventionel ADHD-terapi .
  • Emnet har en intelligenskvotient (IQ) > 79, baseret på Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, anden udgave (WASI-II).
  • Individet er tidligere blevet genotypet og bestemt til at have forstyrrende mutationer i gener inden for det glutamatreceptor-metabotropiske (GRM)-netværk som bestemt af tilstedeværelsen af ​​kopiantal variationer (CNV'er) (GRM-biomarkør-positive individer). Bekræftelsen af ​​et emnes positive status vil blive givet af sponsoren.
  • Forsøgspersonen vurderes at have et generelt godt helbred, bortset fra at have ADHD, baseret på sygehistorie, fysisk undersøgelse, målinger af vitale tegn, laboratoriesikkerhedstests og Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) udført ved screeningbesøget og/ eller før administration af forsøgsprodukt (IP).
  • Forsøgspersonen har ingen klinisk signifikant abnormitet på elektrokardiogram (EKG) udført ved screeningbesøget og/eller før administration af IP, såsom alvorlig arytmi, bradykardi, takykardi, hjerteledningsproblemer eller andre abnormiteter, der anses for at være et potentielt sikkerhedsproblem.
  • Forælder/værge og forsøgsperson forstår undersøgelsesprocedurerne og accepterer forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen som angivet ved forældres/værges underskrift på forsøgspersonens informerede samtykkeformular og forsøgspersonens underskrift på samtykkeformularen.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med tidligere diagnose af komorbide alvorlige psykiatriske lidelser (dvs. bortset fra ADHD), herunder svær depression, bipolar sygdom, skizofreni, gennemgribende udviklingsforstyrrelse og intellektuelle handicap.
  • Forsøgspersonen tager i øjeblikket en forbudt medicin og/eller er uvillig til at afvænne den nuværende ADHD-medicin for at deltage i undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en historie med enhver sygdom, som efter undersøgelsesforskerens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen ved hans eller hendes deltagelse i undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har en kendt historie eller tilstedeværelse af synkope, hjerteledningsproblemer (f.eks. klinisk signifikant hjerteblok), træningsrelaterede hjertehændelser, herunder synkope og præsynkope, eller klinisk signifikant bradykardi.
  • Forsøgspersonen har en historie med slagtilfælde, kroniske anfald eller større neurologisk lidelse, som efter investigatorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage og/eller blive evalueret i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo kapsler.
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsler
Andre navne:
  • Styring
Eksperimentel: NFC-1
Doser af NFC-1 vil blive indgivet som 100, 200 eller 400 mg to gange dagligt som kapsler til oral administration.
Medicin: NFC-1
NFC-1 leveres som størrelse 2 hårde gelatinekapsler.
Andre navne:
  • NFC1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale, Version 5 (ADHD-RS-5) Samlet score
Tidsramme: Baseline for besøg 8 (uge 6)

ADHD-RS-5 består af 18 frekvenselementer og 12 funktionsnedsættelseselementer. Hvert frekvenselement blev scoret på en skala fra 0 = "Aldrig eller sjældent" til 3 = "Meget ofte".

ADHD-RS-5 samlede score blev beregnet som summen af ​​de 18 frekvenselementscores. Den samlede score går fra 0 til 54. Højere score indikerer større symptomsværhed. Ændring fra basisværdien blev beregnet som vurderingsværdien minus basisværdien.
Baseline for besøg 8 (uge 6)
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI -I) Response
Tidsramme: Besøg 3 til Besøg 8 (Uge 6)

CGI-I-emnet er vurderet på en 7-trins skala fra 1 = "Meget forbedret", 2 = "Meget forbedret", 3 = "Minimalt forbedret", 4 = "Ingen ændring", 5 = "Minimalt dårligere", 6 = "Meget værre", 7 = "Meget meget værre".

Respons defineres som opnåelse af en CGI-I-score på 1 eller 2, score på 3 til 7 eller manglende er defineret som ikke-respons
Besøg 3 til Besøg 8 (Uge 6)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

17. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2016

Først opslået (Skøn)

19. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2021

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MDGN-NFC1-ADHD-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Attention Deficit Disorder med hyperaktivitet

Kliniske forsøg med NFC-1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner