Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HLA-mismatched ikke-relateret donor knoglemarvstransplantation med post-transplantation cyclophosphamid

18. juli 2025 opdateret af: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Et multicenter, fase II-forsøg med HLA-mismatchet, ikke-relateret donorknoglemarvstransplantation med post-transplantation cyclophosphamid til patienter med hæmatologiske maligniteter

Dette er et multicenter, enkeltarms fase II-studie af hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) under anvendelse af humant leukocytantigen (HLA)-mismatchede, ikke-relaterede knoglemarvstransplantationsdonorer og post-transplantation cyclophosphamid (PTCy), sirolimus og mycophenolatmofetil (MMF) for graft versus host disease (GVHD) profylakse hos patienter med hæmatologiske maligniteter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Shands HealthCare & University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Massey Cancer Center Bone Marrow Transplant Program
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 15 år og < 71 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring
  2. Delvist HLA-mismatchet urelateret donor: HLA-typning vil blive udført ved høj opløsning (allelniveau) for HLA-A-, -B-, -C- og -DRB1-loci; der kræves en minimumskamp på 4/8 ved HLA-A, -B, -C og -DRB1
  3. Produktet planlagt til infusion er knoglemarv

  4. Sygdom og sygdomsstatus:

    1. Akut leukæmi eller T-lymfoblastisk lymfom i 1. eller efterfølgende fuldstændig remission (CR): Akut lymfatisk leukæmi (ALL)/T-lymfoblastisk lymfom; akut myelogen leukæmi (AML); akut bifænotypisk leukæmi (ABL); akut udifferentieret leukæmi (AUL)
    2. Myelodysplastisk syndrom (MDS), der opfylder følgende kriterier: Forsøgspersoner med de novo MDS, som har eller tidligere har haft mellem-2 eller højrisikosygdom som bestemt af det internationale prognostiske scoresystem (IPSS). Aktuel mellem-2 eller højrisikosygdom er ikke et krav; Forsøgspersoner skal have < 20 % knoglemarvsblaster, vurderet inden for 60 dage efter informeret samtykke; Forsøgspersoner kan have modtaget forudgående behandling til behandling af MDS før tilmelding
    3. Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) i CR, hvis RIC skal anvendes; i CR eller partial respons (PR), hvis FIC skal bruges
    4. Kronisk myeloid leukæmi (CML) i 1. eller efterfølgende kronisk fase karakteriseret ved <10 % blaster i blodet eller knoglemarven.
    5. Kemoterapifølsomt lymfom i anden status end 1. CR
  5. Præstationsstatus: Karnofsky eller Lansky score ≥ 60 % (bilag A)

  6. Tilstrækkelig organfunktion defineret som:

    1. Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile ≥ 35 % (RIC-kohorte) eller LVEF i hvile ≥ 40 % (FIC-kohorte), eller venstre ventrikulær afkortningsfraktion (LVFS) ≥ 25 %
    2. Pulmonal: lungernes diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO), forceret ekspiratorisk volumen (FEV1), forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 50 % forudsagt af lungefunktionstests (PFT'er)
    3. Lever: total bilirubin ≤ 2,5 mg/dL og alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (ALP) < 5 x øvre grænse for (ULN) (medmindre sygdomsrelateret)
    4. Nyre: serumkreatinin (SCr) inden for normalområdet for alder (se tabel 2.3). Hvis SCr er uden for normalområdet for alder, kreatininclearance (CrCl) > 40 ml/min/1,73 m2 skal opnås (målt ved 24-timers (timers) urinprøve eller nuklear glomerulær filtrationshastighed (GFR), eller beregnet GFR (ved Cockcroft-Gault-formel for personer i alderen ≥ 18 år; ved original Schwartz-estimat for dem < 18 år))
  7. Forsøgspersoner ≥ 18 år skal have evnen til at give informeret samtykke i henhold til gældende lovgivningsmæssige og lokale institutionelle krav. Værgetilladelse skal indhentes for forsøgspersoner under 18 år. Pædiatriske forsøgspersoner vil blive inkluderet i alderssvarende diskussion for at opnå samtykke.

  8. Forsøgspersoner med dokumentation for bekræftet HIV-1-infektion (dvs. HIV-positiv), og en hæmatologisk malignitet, der opfylder alle andre berettigelseskrav, skal:

    1. Modtag kun RIC-regimen (dvs. regime A)
    2. Vær villig til at overholde effektiv antiretroviral terapi (ARV)
    3. Har opnået et vedvarende virologisk respons i 12 uger efter ophør af hepatitis C antiviral behandling (hos HIV-positive personer med hepatitis C)

Ekskluderingskriterier:

  1. HLA-matchet relateret eller 8/8 allel matchet (HLA-A, -B, -C, -DRB1) ikke-relateret donor tilgængelig. Denne udelukkelse gælder ikke for HIV-positive forsøgspersoner, som har en CCR5delta32 homozygot donor.
  2. Autolog HCT < 3 måneder før tidspunktet for underskrivelse af den informerede samtykkeerklæring
  3. Kvinder, der ammer eller er gravide

  4. HIV-positive personer:

    1. Erhvervet immundefektsyndrom (AIDS) relaterede syndromer eller symptomer, der kan udgøre en overdreven risiko for transplantationsrelateret sygelighed som bestemt af behandlingsgennemgangsudvalget (se bilag D).
    2. Ubehandlelig HIV-infektion på grund af multidrug ARV-resistens. Forsøgspersoner med en påviselig eller standard viral belastning > 750 kopier/ml bør evalueres med en HIV-lægemiddelresistenstest (HIV-1 genotype). Resultaterne bør indgå som en del af ARV-gennemgangen (beskrevet i appendiks D).
    3. Der er muligvis ikke ordineret ritonavir, cobacistat og/eller zidovudin i øjeblikket
  5. Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (tager i øjeblikket medicin med tegn på progression af kliniske symptomer eller røntgenologiske fund)
  6. Tidligere allogen HCT
  7. Anamnese med primær idiopatisk myelofibrose
  8. MDS-personer modtager muligvis ikke RIC og skal være under 50 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Regime A (RIC: Influenza/Cy/TBI)
  1. Fludarabin 30 mg/m2/dag IV på dage -6, -5, -4, -3, -2
  2. Cyclophosphamid 14,5 mg/kg/dag IV på dage -6, -5
  3. Total Body Irradiation (TBI) 200CGY på dag -1
  4. Infusion af ikke-T-celle udtømt knoglemarv på dag 0

Selvom der foreslås en tidsplan ovenfor, kan regimen gives i henhold til institutionelle standarder, så længe de foreskrevne doser er de samme som i det anbefalede regime ovenfor.
Medicin: Fludarabin
  • Fludarabin 30 mg/m2/dag (justeret for nyrefunktion) administreres over en 30-60 minutters IV-infusion på dag -6 til -2 (maksimal kumulativ dosis, 150 mg/m2).
  • Kropsoverfladearealet (BSA) for fludarabin-dosering er baseret på justeret ideel kropsvægt (IBW) (bilag K).
  • kreatininclearance kan ændre sig i løbet af de dage, der gives fludarabin. Justering af fludarabin-dosis på grund af kreatininændringer under konditionering er tilladt.
Andre navne:
  • Fludara®
Medicin: Cyclophosphamid 14,5 mg/kg/dag IV på Dage -6, -5
  • Cy 14,5 mg/kg/dag administreres som en 1-2 timers IV-infusion på dag -6 og -5 efter hydrering.
  • Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.
  • Hydrering før Cy kan gives i henhold til institutionelle retningslinjer.
  • Cy og mesna doseres i henhold til justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret efter faktisk vægt.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Stråling: Total kropsbestråling (TBI) 200cGy på dag -1
  • 200 cGy TBI administreres i en enkelt fraktion på dag -1.
  • Strålingskilder, dosishastigheder og afskærmning følger institutionel praksis.
Procedure: Infusion af ikke-T-celle-depleteret knoglemarv på dag 0
  • På dag 0 infunderes den høstede knoglemarv.
  • Donorknoglemarv vil blive høstet med et måludbytte på 4 x 108 nukleerede celler/kg modtagervægt.
  • Det laveste acceptable udbytte af kerneholdige celler er 1,5 x 108 celler/kg recipientvægt.
Medicin: Post-HCT cyclophosphamid 50mg/kg IV på dag+3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, over 1-2 timer (afhængig af volumen), gives på Dag+3 (ideelt mellem 60 og 72 timer efter knoglemarvsinfusion) og på Dag+4 (ca. 24 timer efter Dag+3 Cy) .
  • Hydrering med Cy, styring af volumenstatus og monitorering for hæmoragisk blærebetændelse vil følge institutionelle standarder.
  • Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afsluttet Cy.
  • Cy doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret i henhold til den faktiske kropsvægt.
Medicin: Sirolimus
  • Sirolimus-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K).
  • Sirolimusprofylakse seponeres efter sidste dosis på dag+180, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

For forsøgspersoner ≥ 18 år:

  • En engangsindlæsningsdosis af sirolimus, 6 mg PO, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller immunoassay.

For forsøgspersoner under 18 år:

  • En engangsdosis sirolimus, 3 mg/m2 PO med dosis, der ikke må overstige 6 mg, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 1 mg/m2 PO QD, maksimalt 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved HPLC eller immunoassay.
Andre navne:
  • rapamycin
  • Rapamune®
Medicin: Mycophenolatmofetil

MMF begynder på dag+5, mindst 24 timer efter afslutning af PTCy. MMF-dosis er 15 mg/kg PO TID (justeret IBW (tillæg K)) med en samlet daglig dosis, der ikke må overstige 3 gram (dvs. maksimalt 1 g PO TID).

En ækvivalent IV-dosis (1:1 konvertering) kan i stedet gives. MMF-profylakse seponeres efter sidste dosis på Dag+35, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Medicin: G-CSF

Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF): filgrastim eller en biosimilær begynder på dag+5 ved en dosis på 5 mcg/kg/dag (faktisk kropsvægt) IV eller subkutant (SC) (afrunding til nærmeste hætteglasdosis er tilladt ), indtil det absolutte neutrofiltal (ANC) er ≥ 1.000/mm3 i løbet af 3 på hinanden følgende dage.

Yderligere G-CSF kan administreres efter behov.

Andre navne:
  • filgrastim
Medicin: Pre-HCT Mesna på dag -6 og -5

Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.

Mesna doseres efter justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret efter faktisk vægt.

Medicin: Post-HCT Mesna

Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy på dag+3 og dag+4.

Mesna doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret i henhold til faktisk kropsvægt.
Aktiv komparator: Regime B 2A (FIC: BU/CY)
  1. Busulfan ≥ 9 mg/kg Total dosis på dage -6, -5, -4, -3 (IV eller PO)
  2. Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV på dage -2, -1
  3. Infusion af ikke-T-celle udtømt knoglemarv på dag 0

Selvom der foreslås en tidsplan ovenfor, kan regimen gives i henhold til institutionelle standarder, så længe de foreskrevne doser er de samme som i det anbefalede regime ovenfor.
Procedure: Infusion af ikke-T-celle-depleteret knoglemarv på dag 0
  • På dag 0 infunderes den høstede knoglemarv.
  • Donorknoglemarv vil blive høstet med et måludbytte på 4 x 108 nukleerede celler/kg modtagervægt.
  • Det laveste acceptable udbytte af kerneholdige celler er 1,5 x 108 celler/kg recipientvægt.
Medicin: Post-HCT cyclophosphamid 50mg/kg IV på dag+3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, over 1-2 timer (afhængig af volumen), gives på Dag+3 (ideelt mellem 60 og 72 timer efter knoglemarvsinfusion) og på Dag+4 (ca. 24 timer efter Dag+3 Cy) .
  • Hydrering med Cy, styring af volumenstatus og monitorering for hæmoragisk blærebetændelse vil følge institutionelle standarder.
  • Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afsluttet Cy.
  • Cy doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret i henhold til den faktiske kropsvægt.
Medicin: Sirolimus
  • Sirolimus-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K).
  • Sirolimusprofylakse seponeres efter sidste dosis på dag+180, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

For forsøgspersoner ≥ 18 år:

  • En engangsindlæsningsdosis af sirolimus, 6 mg PO, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller immunoassay.

For forsøgspersoner under 18 år:

  • En engangsdosis sirolimus, 3 mg/m2 PO med dosis, der ikke må overstige 6 mg, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 1 mg/m2 PO QD, maksimalt 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved HPLC eller immunoassay.
Andre navne:
  • rapamycin
  • Rapamune®
Medicin: Mycophenolatmofetil

MMF begynder på dag+5, mindst 24 timer efter afslutning af PTCy. MMF-dosis er 15 mg/kg PO TID (justeret IBW (tillæg K)) med en samlet daglig dosis, der ikke må overstige 3 gram (dvs. maksimalt 1 g PO TID).

En ækvivalent IV-dosis (1:1 konvertering) kan i stedet gives. MMF-profylakse seponeres efter sidste dosis på Dag+35, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Medicin: G-CSF

Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF): filgrastim eller en biosimilær begynder på dag+5 ved en dosis på 5 mcg/kg/dag (faktisk kropsvægt) IV eller subkutant (SC) (afrunding til nærmeste hætteglasdosis er tilladt ), indtil det absolutte neutrofiltal (ANC) er ≥ 1.000/mm3 i løbet af 3 på hinanden følgende dage.

Yderligere G-CSF kan administreres efter behov.

Andre navne:
  • filgrastim
Medicin: Post-HCT Mesna

Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy på dag+3 og dag+4.

Mesna doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret i henhold til faktisk kropsvægt.

Medicin: Busulfan
  • Busulfan ≥ 9 mg/kg total dosis (IV eller PO) på dag -6, -5, -4, -3 (PK-monitorering kræves for at opnå et dagligt areal under kurvemålet (AUC) på 4800-5300 μM*min (Perkins) et al., 2012))
  • Busulfan-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K)
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Cyclophosphamid 50mg/kg/dag IV på Dage -2,-1
  • Cy 50mg/kg/dag administreres som en 1-2 timers IV-infusion på dag -2 og -1 efter hydrering.
  • Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.
  • Hydrering før Cy kan gives i henhold til institutionelle retningslinjer.
  • Cy og mesna doseres i henhold til justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret efter faktisk vægt.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Pre-HCT Mesna på dag -2 og -1

Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.

Mesna doseres efter justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret efter faktisk vægt.
Aktiv komparator: Regime B 2B (FIC: BU/influenza)
  1. Busulfan ≥ 9 mg/kg Total dosis på dage -6, -5, -4, -3 (IV eller PO)
  2. Fludarabin 30 mg/m2/dag IV på dage -6, -5, -4, -3, -2
  3. Infusion af ikke-T-celle udtømt knoglemarv på dag 0

Selvom der foreslås en tidsplan ovenfor, kan regimen gives i henhold til institutionelle standarder, så længe de foreskrevne doser er de samme som i det anbefalede regime ovenfor.
Medicin: Fludarabin
  • Fludarabin 30 mg/m2/dag (justeret for nyrefunktion) administreres over en 30-60 minutters IV-infusion på dag -6 til -2 (maksimal kumulativ dosis, 150 mg/m2).
  • Kropsoverfladearealet (BSA) for fludarabin-dosering er baseret på justeret ideel kropsvægt (IBW) (bilag K).
  • kreatininclearance kan ændre sig i løbet af de dage, der gives fludarabin. Justering af fludarabin-dosis på grund af kreatininændringer under konditionering er tilladt.
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: Infusion af ikke-T-celle-depleteret knoglemarv på dag 0
  • På dag 0 infunderes den høstede knoglemarv.
  • Donorknoglemarv vil blive høstet med et måludbytte på 4 x 108 nukleerede celler/kg modtagervægt.
  • Det laveste acceptable udbytte af kerneholdige celler er 1,5 x 108 celler/kg recipientvægt.
Medicin: Post-HCT cyclophosphamid 50mg/kg IV på dag+3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, over 1-2 timer (afhængig af volumen), gives på Dag+3 (ideelt mellem 60 og 72 timer efter knoglemarvsinfusion) og på Dag+4 (ca. 24 timer efter Dag+3 Cy) .
  • Hydrering med Cy, styring af volumenstatus og monitorering for hæmoragisk blærebetændelse vil følge institutionelle standarder.
  • Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afsluttet Cy.
  • Cy doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret i henhold til den faktiske kropsvægt.
Medicin: Sirolimus
  • Sirolimus-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K).
  • Sirolimusprofylakse seponeres efter sidste dosis på dag+180, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

For forsøgspersoner ≥ 18 år:

  • En engangsindlæsningsdosis af sirolimus, 6 mg PO, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller immunoassay.

For forsøgspersoner under 18 år:

  • En engangsdosis sirolimus, 3 mg/m2 PO med dosis, der ikke må overstige 6 mg, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 1 mg/m2 PO QD, maksimalt 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved HPLC eller immunoassay.
Andre navne:
  • rapamycin
  • Rapamune®
Medicin: Mycophenolatmofetil

MMF begynder på dag+5, mindst 24 timer efter afslutning af PTCy. MMF-dosis er 15 mg/kg PO TID (justeret IBW (tillæg K)) med en samlet daglig dosis, der ikke må overstige 3 gram (dvs. maksimalt 1 g PO TID).

En ækvivalent IV-dosis (1:1 konvertering) kan i stedet gives. MMF-profylakse seponeres efter sidste dosis på Dag+35, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Medicin: G-CSF

Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF): filgrastim eller en biosimilær begynder på dag+5 ved en dosis på 5 mcg/kg/dag (faktisk kropsvægt) IV eller subkutant (SC) (afrunding til nærmeste hætteglasdosis er tilladt ), indtil det absolutte neutrofiltal (ANC) er ≥ 1.000/mm3 i løbet af 3 på hinanden følgende dage.

Yderligere G-CSF kan administreres efter behov.

Andre navne:
  • filgrastim
Medicin: Post-HCT Mesna

Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy på dag+3 og dag+4.

Mesna doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret i henhold til faktisk kropsvægt.

Medicin: Busulfan
  • Busulfan ≥ 9 mg/kg total dosis (IV eller PO) på dag -6, -5, -4, -3 (PK-monitorering kræves for at opnå et dagligt areal under kurvemålet (AUC) på 4800-5300 μM*min (Perkins) et al., 2012))
  • Busulfan-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K)
Andre navne:
  • Busulfex®
Aktiv komparator: Regime C (FIC: CY/TBI)
  1. Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag IV på dage -5, -4
  2. Samlet kropsbestråling (TBI) 200CGY to gange om dagen på dage -3, -2, -1
  3. Infusion af ikke-T-celle udtømt knoglemarv på dag 0

Selvom der foreslås en tidsplan ovenfor, kan regimen gives i henhold til institutionelle standarder, så længe de foreskrevne doser er de samme som i det anbefalede regime ovenfor.
Procedure: Infusion af ikke-T-celle-depleteret knoglemarv på dag 0
  • På dag 0 infunderes den høstede knoglemarv.
  • Donorknoglemarv vil blive høstet med et måludbytte på 4 x 108 nukleerede celler/kg modtagervægt.
  • Det laveste acceptable udbytte af kerneholdige celler er 1,5 x 108 celler/kg recipientvægt.
Medicin: Post-HCT cyclophosphamid 50mg/kg IV på dag+3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, over 1-2 timer (afhængig af volumen), gives på Dag+3 (ideelt mellem 60 og 72 timer efter knoglemarvsinfusion) og på Dag+4 (ca. 24 timer efter Dag+3 Cy) .
  • Hydrering med Cy, styring af volumenstatus og monitorering for hæmoragisk blærebetændelse vil følge institutionelle standarder.
  • Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afsluttet Cy.
  • Cy doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret i henhold til den faktiske kropsvægt.
Medicin: Sirolimus
  • Sirolimus-dosering er baseret på justeret IBW (bilag K).
  • Sirolimusprofylakse seponeres efter sidste dosis på dag+180, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

For forsøgspersoner ≥ 18 år:

  • En engangsindlæsningsdosis af sirolimus, 6 mg PO, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller immunoassay.

For forsøgspersoner under 18 år:

  • En engangsdosis sirolimus, 3 mg/m2 PO med dosis, der ikke må overstige 6 mg, gives på dag+5, mindst 24 timer efter Cy-afslutning.
  • Sirolimus fortsættes derefter med en vedligeholdelsesdosis (startdosis 1 mg/m2 PO QD, maksimalt 2 mg PO QD), med dosisjusteringer for at opretholde et lavpunkt på 5 - 15 ng/ml målt ved HPLC eller immunoassay.
Andre navne:
  • rapamycin
  • Rapamune®
Medicin: Mycophenolatmofetil

MMF begynder på dag+5, mindst 24 timer efter afslutning af PTCy. MMF-dosis er 15 mg/kg PO TID (justeret IBW (tillæg K)) med en samlet daglig dosis, der ikke må overstige 3 gram (dvs. maksimalt 1 g PO TID).

En ækvivalent IV-dosis (1:1 konvertering) kan i stedet gives. MMF-profylakse seponeres efter sidste dosis på Dag+35, eller kan fortsættes, hvis der er GVHD.

Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Medicin: G-CSF

Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF): filgrastim eller en biosimilær begynder på dag+5 ved en dosis på 5 mcg/kg/dag (faktisk kropsvægt) IV eller subkutant (SC) (afrunding til nærmeste hætteglasdosis er tilladt ), indtil det absolutte neutrofiltal (ANC) er ≥ 1.000/mm3 i løbet af 3 på hinanden følgende dage.

Yderligere G-CSF kan administreres efter behov.

Andre navne:
  • filgrastim
Medicin: Post-HCT Mesna

Mesna er påkrævet. Mesna IV-dosis skal være ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og gives i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy på dag+3 og dag+4.

Mesna doseres i henhold til IBW, medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret i henhold til faktisk kropsvægt.

Medicin: Cyclophosphamid 50mg/kg/dag IV på Dage -5,-4
  • Cy 50mg/kg/dag administreres som en 1-2 timers IV-infusion på dag -5 og -4 efter hydrering.
  • Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.
  • Hydrering før Cy kan gives i henhold til institutionelle retningslinjer.
  • Cy og mesna doseres i henhold til justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde disse lægemidler vil blive doseret efter faktisk vægt.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Stråling: Total Body irradiation (TBI) 200cGy to gange dagligt på dag -3, -2, -1
  • 200cGy TBI indgives to gange dagligt på dag -3, -2 og -1.
  • Strålingskilder, dosishastigheder og afskærmning følger institutionel praksis.
Medicin: Pre-HCT Mesna på dag -5 og -4

Brug af Mesna og dosering vil ske i overensstemmelse med institutionelle standarder. En anbefalet fremgangsmåde er som følger: Mesna IV-dosis på ≥ 80 % af den samlede daglige dosis af Cy og givet i opdelte doser 30 minutter før og 3, 6 og 8-9 timer efter afslutning af Cy.

Mesna doseres efter justeret IBW (bilag K), medmindre forsøgspersonen vejer mindre end IBW, i hvilket tilfælde Mesna vil blive doseret efter faktisk vægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 365 dage efter transplantation

Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først).

Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
365 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression-fri overlevelse
Tidsramme: 180 dage og 365 dage efter transplantation
Tid fra HCT indtil dokumentationen af sygdomsprogression / tilbagefald eller død på grund af nogen årsag, alt efter hvad der sker først. Progression-fri overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier-produktgrænseestimatoren.
180 dage og 365 dage efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage, 180 dage og 365 dage efter transplantation
Død uden bevis for sygdomsprogression eller gentagelse. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage, 180 dage og 365 dage efter transplantation
Kumulativ forekomst af neutrofil opsving
Tidsramme: 100 dage og 365 dage efter transplantation
Opnå en donor afledt ANC ≥ 500/mm3 i 3 på hinanden følgende laboratorieværdier på forskellige dage. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage og 365 dage efter transplantation
Kumulativ forekomst af genopretning af blodplader
Tidsramme: 100 dage og 365 dage efter transplantation
Opnå et blodpladetælling ≥ 20.000/μL for 3 på hinanden følgende laboratorieværdier på forskellige dage (uden blodpladeoverførsler i de foregående syv dage). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage og 365 dage efter transplantation
Kumulativ forekomst af akut GVHD
Tidsramme: 100 dage efter transplantation

Enhver hud-, gastrointestinal eller lever abnormiteter, der opfylder BMT CTN-manualen for operationer (2013) Kriterier for klasse II-IV akut GVHD. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.

Enhver hud-, gastrointestinal eller lever abnormiteter, der opfylder BMT CTN-manualen for operationer (2013) Kriterier for klasse III-IV akut GVHD. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage efter transplantation
Grad II-IV Akut GVHD
Tidsramme: 100 dage
Enhver hud-, gastrointestinal eller lever abnormiteter, der opfylder BMT CTN-manualen for operationer (2013) Kriterier for klasse II-IV akut GVHD. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage
Grad III-IV Akut GVHD
Tidsramme: 100 dage
Enhver hud-, gastrointestinal eller lever abnormiteter, der opfylder BMT CTN-manualen for operationer (2013) Kriterier for klasse III-IV akut GVHD. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage
Kumulativ forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: 180 dage og 365 dage efter transplantation

Per National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier og inkluderer organinddragelse og sværhedsgrad og den samlede globale sammensatte score (mild/moderat/alvorlig). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først).

Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
180 dage og 365 dage efter transplantation
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: Grad 2-3 CMV-reaktivering eller infektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage og 365 dage

Grad 2: Klinisk aktiv CMV -infektion (f.eks. Symptomer, cytopenier) eller CMV -viræmi falder ikke med mindst 2/3 af basisværdien efter 2 ugers terapi; Grad 3: CMV-slutorganinddragelse (pneumonitis, enteritis, retinitis). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først).

Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
100 dage, 180 dage og 365 dage
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: Grad 3 CMV -infektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage og 365 dage
CMV-slutorganinddragelse (pneumonitis, enteritis, retinitis)). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først). Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
100 dage, 180 dage og 365 dage
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: Grad 2-3 EBV-infektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage og 365 dage
Grad 2: EBV -reaktivering, der kræver institution for terapi med rituximab; Grad 3: EBV post-transplantation lymfoproliferativ lidelse). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først). Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
100 dage, 180 dage og 365 dage
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: Grad 2 BK -virusinfektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage, 365 dage
BK Viremia eller Viruria med klinisk konsekvens, der kræver langvarig terapi og/eller kirurgisk intervention). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage, 180 dage, 365 dage
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: grad 2-3 adenovirusinfektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage og 365 dage
Grad 2: Adenoviral URI, Viremia eller Symptomatic Viruria kræver behandling; Grad 3: Adv med slutorganinddragelse (undtagen konjunktivitis og øvre luftvej)). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først). Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
100 dage, 180 dage og 365 dage
Kumulative forekomster af virale reaktiveringer og infektioner: Grad 2 HHV-6-infektion
Tidsramme: 100 dage, 180 dage, 365 dage
Klinisk aktiv HHV-6-infektion (f.eks. Symptomer, cytopenier) eller HHV-6-viræmi uden viral belastning falder 0,5 log efter 2 ugers terapi). En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
100 dage, 180 dage, 365 dage
Kumulativ forekomst af tilbagefald/progression
Tidsramme: 180 dage og 365 dage efter transplantation
Defineret af enten morfologisk, cytogenetisk/molekylær eller radiologisk bevis for sygdom, der er i overensstemmelse med pre-HCT-træk. En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI. Død af enhver årsag. Tiden til denne begivenhed er tiden fra HCT til død, tab til opfølgning eller slutningen af studiet (alt efter hvad der kommer først). Den samlede overlevelsessandsynlighed og 90% CI beregnes af Kaplan Meier -produktgrænseestimatoren.
180 dage og 365 dage efter transplantation
Kumulative forekomster af thrombotisk mikroangiopati (TMA) og lever veno-okklusiv sygdom (VOD)/sinusformet obstruktionssyndrom (SOS)
Tidsramme: 365 dage efter transplantation

TMA er defineret som (Ho et al., 2005):

  1. RBC-fragmentering og> 2 skistocytter pr. Felt med høj effekt på perifer udstrygning
  2. Samtidig øget serum LDH over institutionel baseline
  3. Samtidig nyre og/eller neurologisk dysfunktion uden anden forklaring
  4. Negative direkte og indirekte Coombs -testresultater En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.

VOD/SOS er defineret som: i de første 20 dage efter HCT, tilstedeværelsen af ≥2 af følgende: 1. bilirubin> 2 mg/dL, 2. hepatomegali eller smerter i højre øverste kvadrant, 3. vægtforøgelse (> 2% basal vægt).

En kumulativ forekomst beregnes sammen med en 90% CI.
365 dage efter transplantation
Kumulativ forekomst af primær transplantatfejl
Tidsramme: 56 dage efter transplantation
Mangel på donor-afledt neutrofil indgreb. Hyppigheden af personer, der oplever primær transplantatfejl med 56 dage, vil blive beskrevet.
56 dage efter transplantation
Donor kimærisme
Tidsramme: 28 dage, 56 dage, 100 dage, 180 dage og 365 dage efter transplantation
Perifer blodkimerisme (% af donorkimerisme) i fuldblod (usorteret). Graden af donorkimerisme opsummeres ved hjælp af beskrivende statistikker.
28 dage, 56 dage, 100 dage, 180 dage og 365 dage efter transplantation
Perifer blodkimerisme
Tidsramme: 56 dage efter transplantation
Hyppigheden af forsøgspersoner med perifert blod (usorteret) kimærisme> 95% efter 56 dage vil blive beskrevet.
56 dage efter transplantation
Andel af personer, der går videre til transplantation
Tidsramme: Pre-HCT
Andelen af emner, der går videre til HCT efter informeret samtykke.
Pre-HCT
Tid fra søgning til donoridentifikation
Tidsramme: Pre-HCT
Tid fra søgning til donoridentifikationstid fra foreløbig søgning til formel donoraktivering.
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: HLA -kamp
Tidsramme: Pre-HCT
Antal matchede donor og modtager HLA -allelpar. En matchet donor ville have 8/8 HLA -allelpar, der matcher; Uoverensstemmende donorer, der er anført nedenfor, har en til fire uoverensstemmende HLA -allelpar ved HLA -A, -b, -c eller -drb1.
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donoralder
Tidsramme: Pre-HCT
Donoralder
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donoralder, kategorisk
Tidsramme: Pre-HCT
Donoralder, kategorisk
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donorvægt
Tidsramme: Pre-HCT
Donorvægt
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donorsex
Tidsramme: Pre-HCT
Donor sex
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donor og modtagersex
Tidsramme: Pre-HCT
Donor-recipient sexkamp
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donor og modtager CMV Serostatus
Tidsramme: Pre-HCT
Donor-recipient cytomegalovirus (CMV) serostatus match
Pre-HCT
Donorudvælgelsesegenskaber: Donor og modtager ABO Blood Match
Tidsramme: Pre-HCT
Donor-recipient ABO Group Match
Pre-HCT
Donor Clonal Hematopoiesis
Tidsramme: 100 dage og 365 dage efter transplantation
Andelen af forsøgspersoner, der udvikler donor klonal hæmatopoiesis
100 dage og 365 dage efter transplantation
Undergruppeanalyse af HIV-positive personer
Tidsramme: 365 dage efter transplantation
Hvis CCR5Delta32 homozygote donorer med succes findes og bruges til et eller flere HIV-positive personer, vil der blive udført en beskrivende analyse af baseline-egenskaber og resultater for disse HIV-positive personer, herunder den virale belastning, der er påvist over tid opnået fra indsamlede prøver.
365 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Marrow Donor Program

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Javier Bolaños Meade, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Centre at Johns Hopkins
  • Studiestol: Bronwen E. Shaw, MD, PhD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 15-MMUD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger