Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidssikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARTA-OLE)

18. juni 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

Et åbent, multicenter-studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved ugentlig intravenøs alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces 60 mg/kg hos forsøgspersoner med lungeemfysem på grund af alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en 2-årig åben multicenter-udvidelse af det dobbeltblindede, placebokontrollerede GTi1201-studie. Formålet med denne undersøgelse er at opnå yderligere 2 års sikkerhedsdata for intravenøst ​​administreret Alpha1-MP 60 mg/kg/uge til forsøgspersoner med alpha1-antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 2-årig åben forlængelse af det dobbeltblindede, placebokontrollerede GTi1201-studie. Formålet med denne undersøgelse er at opnå yderligere 2 års sikkerhedsdata for intravenøst ​​administreret Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge til forsøgspersoner med AATD.

Undersøgelsen består af et screeningsbesøg (samme besøg som afslutningsbesøget i GTi1201-undersøgelsen for forsøgspersoner, der gennemfører GTi1201-undersøgelsen eller er det samme besøg som besøget for tidlig afbrydelse af forsøgspersoner, der opfylder kriteriet for tidlig tilbagetrækning for tvungen eksspiration volumen i 1 sekund [FEV1] fald), en behandlingsperiode på 104 uger (begyndende umiddelbart efter screening [på samme dag som screeningsbesøget], men ikke tidligere end 1 uge efter den sidste infusion af forsøgsprodukt i GTi1201-undersøgelsen), og et afsluttende studiebesøg.

Forsøgspersoner, der opfylder indgangskriterierne for forlængelsesstudiet, vil begynde at modtage ugentlige intravenøse (IV) infusioner af Alpha-1 MP 60 mg/kg på screeningsdagen og vil fortsætte med at modtage ugentlige infusioner med i alt 104 infusioner.

Sikkerhedsvurderinger vil omfatte uønskede hændelser, samtidig medicinering, fuldstændig fysisk undersøgelse (eksklusive bryst- og genitourinary undersøgelse), hæmatologi, kemi, urin cotinin og graviditetstest. Effektvurderinger vil omfatte hellungecomputertomografidensitet, livskvalitetsvurdering, kulilte-diffunderende kapacitet og lungefunktionstests. Forekomsten af ​​kronisk obstruktive lungeeksacerbationer vil også blive vurderet som en sikkerhed og som en effektmåling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
290

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australien, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Canada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forenede Stater, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Frankrig
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, New Zealand, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Grifols Investigative site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

20 år til 72 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført deltagelse i undersøgelse GTi1201 (dvs. gennemført uge 156 og uge 160/afsluttende studiebesøg) ELLER har oplevet et fald i FEV1 med den årlige rate på ≥134,4 mL/år ved eller efter uge 104 besøg i GTi1201.
  • Er villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Er ude af stand til fysisk eller mentalt at gennemgå en CT-scanning (f.eks. ude af stand til at passe ind i CT-scanneren, klaustrofobisk).
  • Har alvorlig samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, kongestiv hjertesvigt og levercirrhose.
  • Har primær og/eller sekundær (metastatisk sygdom) pulmonal malignitet eller anden aktuel malignitet med <1 år forudsagt samlet overlevelse.
  • Har en metalgenstand (nymodtaget siden starten af ​​GTi1201), som kan forstyrre bryst-CT-kvalitet og kvantificering. Metalgenstande omfatter, men er ikke begrænset til, pacemaker, defibrillator, metalprotesehjerteklap, metalprojektil, metalvåbenfragmenter eller metalskulderproteser.
  • Er en kvinde, der er gravid, ammer eller, hvis den er i den fødedygtige alder, uvillig til at anvende en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder; placering af en intrauterin enhed eller intrauterint system; kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille; mandlig sterilisering; eller afholdenhed) under hele undersøgelsen.
  • Har kliniske tegn og symptomer på viral infektion, der kræver virussikkerhedstest ved uge 160/slut-af-studiebesøg eller tidligt seponeringsbesøg i undersøgelse GTi1201, og virussikkerhedstestresultaterne er indikative for akut eller kronisk infektion med hepatitis A-virus (HAV) ), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), humant immundefektvirus (HIV) eller parvovirus B19 (B19V). Bemærk: Hvis resultaterne af virussikkerhedstestene indikerer akut eller kronisk infektion med HAV, HBV, HCV, HIV eller B19V, vil forsøgspersonen blive betragtet som en skærmfejl og skal trækkes ud af undersøgelsen.
  • Har aktuelt bevis på rygning, som inkluderer elektroniske/damp-cigaretter, eller har en positiv urin-kotinintest ved uge 160/afsluttende studiebesøg i undersøgelse GTi1201, der skyldes rygning.
  • Har aktuelle beviser for kronisk alkoholisme eller ulovligt stofmisbrug (afhængighed).
  • Deltager i øjeblikket i et andet undersøgelsesprodukt (IP) undersøgelse.
  • Har en historie med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et plasmaafledt alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
  • Efter efterforskerens mening, vil sandsynligvis have problemer med overholdelse af protokollen og procedurerne i protokollen.
  • Har en medicinsk tilstand, som efterforskeren føler kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen under undersøgelsens deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge i op til 104 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge i op til 104 uger
Andre navne:
  • Prolastin-C

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af AE'er
Uge 1 til og med uge 108
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af SAE'er
Uge 1 til og med uge 108
Afbrydelser fra undersøgelsen på grund af AE'er
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af seponeringer på grund af AE'er
Uge 1 til og med uge 108

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hel lunge PD15 (15. percentilpunkt)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 104
Hellunge-PD15 målt ved computertomografi-scanninger
Uge 1 til og med uge 104
Ændring fra baseline i carbonmonoxiddiffunderende kapacitet (DLco)
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
DLco udført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
Uge 52 og uge 104
Ændringer fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
FEV1 udført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
Uge 52 og uge 104
Ændring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
Sundhedsrelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 52 og uge 104
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eksacerbationer
Tidsramme: Uge 2 til og med uge 108
Alvorlige KOL-eksacerbationer som defineret af ATS/ERS-retningslinjer
Uge 2 til og med uge 108
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L spørgeskemaet
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
Hederelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Grifols Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GTi1201-OLE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger