Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidssikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARTA-OLE)

18. juni 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

Et åbent, multicenter-studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved ugentlig intravenøs alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces 60 mg/kg hos forsøgspersoner med lungeemfysem på grund af alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en 2-årig åben multicenter-udvidelse af det dobbeltblindede, placebokontrollerede GTi1201-studie. Formålet med denne undersøgelse er at opnå yderligere 2 års sikkerhedsdata for intravenøst ​​administreret Alpha1-MP 60 mg/kg/uge til forsøgspersoner med alpha1-antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 2-årig åben forlængelse af det dobbeltblindede, placebokontrollerede GTi1201-studie. Formålet med denne undersøgelse er at opnå yderligere 2 års sikkerhedsdata for intravenøst ​​administreret Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge til forsøgspersoner med AATD.

Undersøgelsen består af et screeningsbesøg (samme besøg som afslutningsbesøget i GTi1201-undersøgelsen for forsøgspersoner, der gennemfører GTi1201-undersøgelsen eller er det samme besøg som besøget for tidlig afbrydelse af forsøgspersoner, der opfylder kriteriet for tidlig tilbagetrækning for tvungen eksspiration volumen i 1 sekund [FEV1] fald), en behandlingsperiode på 104 uger (begyndende umiddelbart efter screening [på samme dag som screeningsbesøget], men ikke tidligere end 1 uge efter den sidste infusion af forsøgsprodukt i GTi1201-undersøgelsen), og et afsluttende studiebesøg.

Forsøgspersoner, der opfylder indgangskriterierne for forlængelsesstudiet, vil begynde at modtage ugentlige intravenøse (IV) infusioner af Alpha-1 MP 60 mg/kg på screeningsdagen og vil fortsætte med at modtage ugentlige infusioner med i alt 104 infusioner.

Sikkerhedsvurderinger vil omfatte uønskede hændelser, samtidig medicinering, fuldstændig fysisk undersøgelse (eksklusive bryst- og genitourinary undersøgelse), hæmatologi, kemi, urin cotinin og graviditetstest. Effektvurderinger vil omfatte hellungecomputertomografidensitet, livskvalitetsvurdering, kulilte-diffunderende kapacitet og lungefunktionstests. Forekomsten af ​​kronisk obstruktive lungeeksacerbationer vil også blive vurderet som en sikkerhed og som en effektmåling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

290

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australien, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Canada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forenede Stater, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Frankrig
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, New Zealand, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Grifols Investigative site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 72 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført deltagelse i undersøgelse GTi1201 (dvs. gennemført uge 156 og uge 160/afsluttende studiebesøg) ELLER har oplevet et fald i FEV1 med den årlige rate på ≥134,4 mL/år ved eller efter uge 104 besøg i GTi1201.
  • Er villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Er ude af stand til fysisk eller mentalt at gennemgå en CT-scanning (f.eks. ude af stand til at passe ind i CT-scanneren, klaustrofobisk).
  • Har alvorlig samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, kongestiv hjertesvigt og levercirrhose.
  • Har primær og/eller sekundær (metastatisk sygdom) pulmonal malignitet eller anden aktuel malignitet med <1 år forudsagt samlet overlevelse.
  • Har en metalgenstand (nymodtaget siden starten af ​​GTi1201), som kan forstyrre bryst-CT-kvalitet og kvantificering. Metalgenstande omfatter, men er ikke begrænset til, pacemaker, defibrillator, metalprotesehjerteklap, metalprojektil, metalvåbenfragmenter eller metalskulderproteser.
  • Er en kvinde, der er gravid, ammer eller, hvis den er i den fødedygtige alder, uvillig til at anvende en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder; placering af en intrauterin enhed eller intrauterint system; kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille; mandlig sterilisering; eller afholdenhed) under hele undersøgelsen.
  • Har kliniske tegn og symptomer på viral infektion, der kræver virussikkerhedstest ved uge 160/slut-af-studiebesøg eller tidligt seponeringsbesøg i undersøgelse GTi1201, og virussikkerhedstestresultaterne er indikative for akut eller kronisk infektion med hepatitis A-virus (HAV) ), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), humant immundefektvirus (HIV) eller parvovirus B19 (B19V). Bemærk: Hvis resultaterne af virussikkerhedstestene indikerer akut eller kronisk infektion med HAV, HBV, HCV, HIV eller B19V, vil forsøgspersonen blive betragtet som en skærmfejl og skal trækkes ud af undersøgelsen.
  • Har aktuelt bevis på rygning, som inkluderer elektroniske/damp-cigaretter, eller har en positiv urin-kotinintest ved uge 160/afsluttende studiebesøg i undersøgelse GTi1201, der skyldes rygning.
  • Har aktuelle beviser for kronisk alkoholisme eller ulovligt stofmisbrug (afhængighed).
  • Deltager i øjeblikket i et andet undersøgelsesprodukt (IP) undersøgelse.
  • Har en historie med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et plasmaafledt alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
  • Efter efterforskerens mening, vil sandsynligvis have problemer med overholdelse af protokollen og procedurerne i protokollen.
  • Har en medicinsk tilstand, som efterforskeren føler kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen under undersøgelsens deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge i op til 104 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uge i op til 104 uger
Andre navne:
  • Prolastin-C

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af AE'er
Uge 1 til og med uge 108
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af SAE'er
Uge 1 til og med uge 108
Afbrydelser fra undersøgelsen på grund af AE'er
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 108
Overvågning af seponeringer på grund af AE'er
Uge 1 til og med uge 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hel lunge PD15 (15. percentilpunkt)
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 104
Hellunge-PD15 målt ved computertomografi-scanninger
Uge 1 til og med uge 104
Ændring fra baseline i carbonmonoxiddiffunderende kapacitet (DLco)
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
DLco udført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
Uge 52 og uge 104
Ændringer fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
FEV1 udført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
Uge 52 og uge 104
Ændring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
Sundhedsrelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 52 og uge 104
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eksacerbationer
Tidsramme: Uge 2 til og med uge 108
Alvorlige KOL-eksacerbationer som defineret af ATS/ERS-retningslinjer
Uge 2 til og med uge 108
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L spørgeskemaet
Tidsramme: Uge 52 og uge 104
Hederelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2016

Først opslået (Anslået)

13. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTi1201-OLE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner