Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid (Evomela) hos AL-amyloidosepatienter

22. maj 2023 opdateret af: Boston Medical Center

Et fase II enkeltcenter, åbent, sikkerheds- og effektivitetsstudie af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid (Evomela) hos patienter med al-amyloidose, der gennemgår autolog stamcelletransplantation

Dette er et åbent enkelt-armsstudie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid hos patienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid indgivet intravenøst ​​i en dosis på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som konditionering før autolog stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent enkelt-armsstudie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid hos patienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid indgivet intravenøst ​​i en dosis på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som konditionering før autolog stamcelletransplantation.

Efter at have givet skriftligt informeret samtykke vil forsøgspersoner blive evalueret for berettigelse til at blive optaget i undersøgelsen. Baseline-evalueringer vil blive udført som beskrevet i afsnit 7. Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusions- og eksklusionskriterier, vil påbegynde undersøgelseslægemidlet. Forsøgspersoner vil blive overvåget fra tidspunktet for medicinindgivelsen til udskrivning fra transplantationsprogrammet af sikkerhedsmæssige årsager. Organfunktion og hæmatologisk status vil også blive målt ved 6 og 12 måneders opfølgningsbesøg.

Standard responskriterier for AL amyloidose hæmatologisk og organrespons vil blive brugt. Den samlede responsrate vil blive målt, og deltagerne vil blive kategoriseret i komplet respons, meget god delvis respons, delvis respons og progressiv sygdom. Progressionsfri overlevelse, organrespons og sikkerhed og tolerabilitet af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status 0-2

  • Histologisk diagnose af primær systemisk (AL) amyloidose baseret på:

    • Aflejring af amyloidmateriale ved Congo rød plet, der viser karakteristisk æblegrøn dobbeltbrydning OG
    • Evidens for en klonal plasmacelledyskrasi med monoklonalt protein i serum eller urin ved immunfikseringselektroforese OG/ELLER abnorm serumfri let kædeanalyse OG/ELLER klonale plasmaceller i knoglemarvsundersøgelsen påvist ved immunhistokemi, flowcytometri eller in situ hybridisering OG
    • Bevis på organinvolvering
  • Berettiget til behandling med højdosis melphalan og stamcelletransplantation i henhold til institutionelle retningslinjer
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke
  • Lungefunktionstest, der viser en diffusionskapacitet af lunge for kulilte ≥ 50 %
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥40 %
  • Systolisk blodtryk >90 mm Hg (liggende stilling)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Præstationsstatus på 2 eller bedre (medmindre patienten er diagnosticeret med AL-amyloidose, der involverer det gastrointestinale og perifere/autonome nervesystem, så er præstationsstatus på 3 acceptabel)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere højdosis melphalan og stamcelletransplantation
  • Tidligere total kumulativ dosis af oral melphalan > 300 mg
  • Cytotoksisk kemoterapi inden for de foregående 28 dage
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompenseret eller ukontrolleret hjertesvigt
  • Iltafhængighed
  • epidermal vækstfaktorreceptor < 30 ml/min
  • Aktiv infektion (dvs. HIV, Hepatitis B eller C)
  • Graviditet eller amning
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3-4 uger før start af undersøgelsesbehandling
  • Vedvarende alkohol- eller stofmisbrug
  • Kan eller vil ikke overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Evomela
Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid (Evomela) indgivet intravenøst ​​ved 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 før autolog stamcelletransplantation
Medicin: Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid
Intravenøs propylenglycolfri melphalanhydrochlorid
Andre navne:
  • Evomela

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med nedsat nyrefunktion
Tidsramme: 100 dage
For at bestemme sikkerhedsprofilen for propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid i konditioneringsregimet før autolog stamcelletransplantation hos AL-amyloidosepatienter, inklusive bivirkninger relateret til nyreinsufficiens (var akut nyresvigt defineret som enten >/=1 mg/ dL stigning i serumkreatinin eller en fordobling af serumkreatinin til >/=1,5 mg/dL i mindst 2 dage).
100 dage
Antal deltagere med hjertedysfunktion (ny arytmi)
Tidsramme: 100 dage
For at bestemme sikkerhedsprofilen for propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid i konditioneringsregimen før autolog stamcelletransplantation hos AL-amyloidosepatienter, herunder bivirkninger relateret til hjertedysfunktion (ny arytmi).
100 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil engraftment
Tidsramme: 3 uger
tid til neutrofil engraftment
3 uger
Blodpladeindplantning
Tidsramme: 100 dage
Vurder tiden til trombocyttransplantation
100 dage
Behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage
Antal patienter, der udløber inden for 100 dage efter transplantation
100 dage
Hæmatologisk samlet responsrate
Tidsramme: 6 måneder
Antal patienter med respons baseret på Gertz, Palladini-kriterier (nedenfor) Komplet respons (CR): Normal serumfri let kæde ratio, negativ serum- og urinimmunfikseringselektroforese Meget god partiel respons (VGPR): Forskel i serumfrie lette kæder mindre end 40 mg/L partiel respons (PR): >50 % Reduktion i forskellen i serumfrie lette kæder Stabil sygdom (SD): Opfylder hverken kriterierne for CR, VGPR, PR eller PD
6 måneder
Organrespons
Tidsramme: 12 måneder

Antal patienter med organrespons baseret på Gertz-kriterier (nedenfor)

  • Nyre: 50 % reduktion i 24-timers urinproteinudskillelse i fravær af progressiv nyreinsufficiens (defineret som en stigning på 25 % i serumkreatinin, så længe det er > til en absolut stigning på 0,5 mg/dL). I tilfælde af nefrotisk syndrom: et fald i proteinuri til < 1 g/24 timer og en forbedring af et af 2 ekstrarenale træk - normalisering af serumalbumin eller opløsning af ødem og/eller seponering af diuretika som reaktion på forbedring af ødem.
  • Hjerte: ≥ 2 mm reduktion i den interventrikulære septal (IVS) tykkelse ved ekkokardiogram, forbedring af ejektionsfraktionen med ≥ 20 % (ekkokardiogram skal udføres på samme institution) eller fald i 2 NYHA klasser uden øget diuretikabehov.
12 måneder
Deltagere med peri-transplantation indlæggelser
Tidsramme: 100 dage
Antal deltagere med peri-transplantation indlæggelser
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Boston Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: John M Sloan, MD, Attending physician

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H-35835

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen planer om at dele individuelle deltagerdata.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger