Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid (Evomela) hos AL-amyloidosepatienter

22. maj 2023 opdateret af: Boston Medical Center

Et fase II enkeltcenter, åbent, sikkerheds- og effektivitetsstudie af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid (Evomela) hos patienter med al-amyloidose, der gennemgår autolog stamcelletransplantation

Dette er et åbent enkelt-armsstudie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid hos patienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid indgivet intravenøst ​​i en dosis på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som konditionering før autolog stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent enkelt-armsstudie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid hos patienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid indgivet intravenøst ​​i en dosis på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som konditionering før autolog stamcelletransplantation.

Efter at have givet skriftligt informeret samtykke vil forsøgspersoner blive evalueret for berettigelse til at blive optaget i undersøgelsen. Baseline-evalueringer vil blive udført som beskrevet i afsnit 7. Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusions- og eksklusionskriterier, vil påbegynde undersøgelseslægemidlet. Forsøgspersoner vil blive overvåget fra tidspunktet for medicinindgivelsen til udskrivning fra transplantationsprogrammet af sikkerhedsmæssige årsager. Organfunktion og hæmatologisk status vil også blive målt ved 6 og 12 måneders opfølgningsbesøg.

Standard responskriterier for AL amyloidose hæmatologisk og organrespons vil blive brugt. Den samlede responsrate vil blive målt, og deltagerne vil blive kategoriseret i komplet respons, meget god delvis respons, delvis respons og progressiv sygdom. Progressionsfri overlevelse, organrespons og sikkerhed og tolerabilitet af propylenglycolfrit melphalanhydrochlorid vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status 0-2

  • Histologisk diagnose af primær systemisk (AL) amyloidose baseret på:

    • Aflejring af amyloidmateriale ved Congo rød plet, der viser karakteristisk æblegrøn dobbeltbrydning OG
    • Evidens for en klonal plasmacelledyskrasi med monoklonalt protein i serum eller urin ved immunfikseringselektroforese OG/ELLER abnorm serumfri let kædeanalyse OG/ELLER klonale plasmaceller i knoglemarvsundersøgelsen påvist ved immunhistokemi, flowcytometri eller in situ hybridisering OG
    • Bevis på organinvolvering
  • Berettiget til behandling med højdosis melphalan og stamcelletransplantation i henhold til institutionelle retningslinjer
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke
  • Lungefunktionstest, der viser en diffusionskapacitet af lunge for kulilte ≥ 50 %
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥40 %
  • Systolisk blodtryk >90 mm Hg (liggende stilling)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Præstationsstatus på 2 eller bedre (medmindre patienten er diagnosticeret med AL-amyloidose, der involverer det gastrointestinale og perifere/autonome nervesystem, så er præstationsstatus på 3 acceptabel)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere højdosis melphalan og stamcelletransplantation
  • Tidligere total kumulativ dosis af oral melphalan > 300 mg
  • Cytotoksisk kemoterapi inden for de foregående 28 dage
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompenseret eller ukontrolleret hjertesvigt
  • Iltafhængighed
  • epidermal vækstfaktorreceptor < 30 ml/min
  • Aktiv infektion (dvs. HIV, Hepatitis B eller C)
  • Graviditet eller amning
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3-4 uger før start af undersøgelsesbehandling
  • Vedvarende alkohol- eller stofmisbrug
  • Kan eller vil ikke overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evomela
Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid (Evomela) indgivet intravenøst ​​ved 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 før autolog stamcelletransplantation
Medicin: Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid
Intravenøs propylenglycolfri melphalanhydrochlorid
Andre navne:
  • Evomela

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med nedsat nyrefunktion
Tidsramme: 100 dage
For at bestemme sikkerhedsprofilen for propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid i konditioneringsregimet før autolog stamcelletransplantation hos AL-amyloidosepatienter, inklusive bivirkninger relateret til nyreinsufficiens (var akut nyresvigt defineret som enten >/=1 mg/ dL stigning i serumkreatinin eller en fordobling af serumkreatinin til >/=1,5 mg/dL i mindst 2 dage).
100 dage
Antal deltagere med hjertedysfunktion (ny arytmi)
Tidsramme: 100 dage
For at bestemme sikkerhedsprofilen for propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid i konditioneringsregimen før autolog stamcelletransplantation hos AL-amyloidosepatienter, herunder bivirkninger relateret til hjertedysfunktion (ny arytmi).
100 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil engraftment
Tidsramme: 3 uger
tid til neutrofil engraftment
3 uger
Blodpladeindplantning
Tidsramme: 100 dage
Vurder tiden til trombocyttransplantation
100 dage
Behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage
Antal patienter, der udløber inden for 100 dage efter transplantation
100 dage
Hæmatologisk samlet responsrate
Tidsramme: 6 måneder
Antal patienter med respons baseret på Gertz, Palladini-kriterier (nedenfor) Komplet respons (CR): Normal serumfri let kæde ratio, negativ serum- og urinimmunfikseringselektroforese Meget god partiel respons (VGPR): Forskel i serumfrie lette kæder mindre end 40 mg/L partiel respons (PR): >50 % Reduktion i forskellen i serumfrie lette kæder Stabil sygdom (SD): Opfylder hverken kriterierne for CR, VGPR, PR eller PD
6 måneder
Organrespons
Tidsramme: 12 måneder

Antal patienter med organrespons baseret på Gertz-kriterier (nedenfor)

  • Nyre: 50 % reduktion i 24-timers urinproteinudskillelse i fravær af progressiv nyreinsufficiens (defineret som en stigning på 25 % i serumkreatinin, så længe det er > til en absolut stigning på 0,5 mg/dL). I tilfælde af nefrotisk syndrom: et fald i proteinuri til < 1 g/24 timer og en forbedring af et af 2 ekstrarenale træk - normalisering af serumalbumin eller opløsning af ødem og/eller seponering af diuretika som reaktion på forbedring af ødem.
  • Hjerte: ≥ 2 mm reduktion i den interventrikulære septal (IVS) tykkelse ved ekkokardiogram, forbedring af ejektionsfraktionen med ≥ 20 % (ekkokardiogram skal udføres på samme institution) eller fald i 2 NYHA klasser uden øget diuretikabehov.
12 måneder
Deltagere med peri-transplantation indlæggelser
Tidsramme: 100 dage
Antal deltagere med peri-transplantation indlæggelser
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Medical Center

Samarbejdspartnere

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John M Sloan, MD, Attending Physician

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2016

Først opslået (Skøn)

16. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-35835

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen planer om at dele individuelle deltagerdata.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose; Systemisk

Kliniske forsøg med Propylenglycol-frit melphalanhydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner