Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af RA101495 hos personer med generaliseret myasthenia gravis

26. juli 2022 opdateret af: Ra Pharmaceuticals

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af RA101495 hos forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effekten af ​​RA101495 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (gMG). Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1:1 til at modtage daglige SC-doser på 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 eller matchende placebo i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IVa] ved screening
  • Positiv serologi for acetylcholinreceptor (AChR) autoantistoffer
  • QMG-score ≥ 12 ved screening og randomisering
  • Ingen ændring i kortikosteroiddosis i mindst 30 dage før randomisering eller forventes at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
  • Ingen ændring i immunsuppressiv behandling, inklusive dosis, i mindst 30 dage før randomisering eller forventes at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode

Ekskluderingskriterier:

  • Thymektomi inden for 6 måneder før randomisering eller planlagt til at ske i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode
  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før randomisering eller infektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotika inden for 4 uger før randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Eksperimentel: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Medicin: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion
Eksperimentel: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Medicin: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Ændring fra baseline til uge 12 i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til myasthenia gravis (MG). Skalaen består af 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 point skala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=svær). Den samlede score er summen af ​​de individuelle scorer med et interval på 0-39. Højere score er repræsentative for mere alvorlig funktionsnedsættelse.
Fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Skift fra baseline til uge 12 i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) skalaen
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG-ADL er en kort undersøgelse på 8 punkter designet til at evaluere sværhedsgraden af ​​MG-symptomer. Skalaen består af 8 punkter, der hver scores på en 0-3 point skala (dvs. 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat og 3 = svær). Den samlede score er summen af ​​de 8 individuelle scores med intervallet 0-24. Højere score er forbundet med mere alvorlige symptomer på MG.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Ændring fra baseline til uge 12 i undersøgelsen Myasthenia Gravis - Livskvalitet 15r (MG-QOL15r)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG-QOL15r er en undersøgelse på 15 punkter, der er designet til at vurdere livskvaliteten hos deltagere med MG. Undersøgelsen bestod af 15 spørgsmål, og de tilsvarende svar blev hver scoret på en 0-2 point skala (0=Ikke meget overhovedet, 1=Noget, 2=Meget meget). Den samlede score er summen af ​​de 15 individuelle emnescores med et interval på 0-30. Højere score indikerer mere alvorlig indvirkning af sygdommen på aspekter af deltagerens liv.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Skift fra baseline til uge 12 i MG Composite Scale Total Score
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG Composite er en 10-element skala, der er blevet brugt til at måle den kliniske status for deltagere med MG for at evaluere behandlingsrespons. Den består af 10 elementer, som inkluderede ptosis (scoreområde=0 til 3), dobbeltsyn på lateralt blik venstre/højre/begge (scoreområde=0 til 4), øjenlukning (scoreområde=0 til 2), taler (score). område=0 til 6), tygning (scoreområde=0 til 6), synke (scoreområde=0 til 6), vejrtrækning (scoreområde=0 til 9), nakkefleksion eller ekstension (scoreområde=0 til 4), skulderabduktion (scoreområde=0 til 5) og hoftefleksion (scoreområde=0 til 5). Den samlede score er summen af ​​de 10 individuelle scores med et interval på 0-50. Højere score i MG Composite indikerer mere alvorlig svækkelse på grund af sygdommen.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Procentdel af deltagere med >= 3-point reduktion i QMG totalscore i uge 12
Tidsramme: Uge 12
QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Skalaen består af 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 point skala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=svær). Den samlede score er summen af ​​de individuelle scorer med et interval på 0-39. Højere score er repræsentative for mere alvorlig funktionsnedsættelse.
Uge 12
Hoveddel: Procentdel af deltagere, der havde brug for redningsterapi i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Op til uge 12
Procentdel af deltagere, der brugte mindst 1 dosis redningsmedicin, blev rapporteret.
Op til uge 12
Hoveddel: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterede i død, livstruende, betydelig eller vedvarende invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk hændelse, indledende hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse.
Fra baseline til uge 12
Hovedportion: Ændring fra baseline i får røde blodlegemer (sRBC) lysis-assay i uge 12 (før-dosis)
Tidsramme: Baseline og uge 12 (før-dosis)
En BioTek ELx800 automatiseret mikropladelæser bruges til at måle den optiske tæthed ved 415 nanometer (nm) af humane plasmaprøver for at beregne den procentvise lysis af fårerythrocytter, der er opstået som et resultat af total komplementaktivitet. Målingen af ​​komplementaktivitet bestemmes af graden af ​​hæmolyse af erytrocytterne.
Baseline og uge 12 (før-dosis)
Hovedportion: Ændring fra baseline i C5-niveauer ved uge 12 (før-dosis)
Tidsramme: Baseline og uge 12 (før-dosis)
Blodprøver blev indsamlet fra deltagerne for at vurdere niveauer af komplementkomponent 5C.
Baseline og uge 12 (før-dosis)
Hoveddel: Plasmakoncentration af RA101495 og dets vigtigste metabolitter
Tidsramme: 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolitterne af RA101495.
1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
Hovedportion: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Cmax er defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Hoveddel: Tid svarende til Cmax (Tmax) på dag 1
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Tmax er defineret som tiden til at observere maksimal plasmakoncentration.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Hoveddel: Metabolitter (RA102758 og RA103488) til forældreforhold
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolitterne af RA101495.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ra Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RA101495-02.201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger