Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af RA101495 hos personer med generaliseret myasthenia gravis

26. juli 2022 opdateret af: Ra Pharmaceuticals

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af RA101495 hos forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effekten af ​​RA101495 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (gMG). Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1:1 til at modtage daglige SC-doser på 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 eller matchende placebo i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IVa] ved screening
  • Positiv serologi for acetylcholinreceptor (AChR) autoantistoffer
  • QMG-score ≥ 12 ved screening og randomisering
  • Ingen ændring i kortikosteroiddosis i mindst 30 dage før randomisering eller forventes at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
  • Ingen ændring i immunsuppressiv behandling, inklusive dosis, i mindst 30 dage før randomisering eller forventes at forekomme i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode

Ekskluderingskriterier:

  • Thymektomi inden for 6 måneder før randomisering eller planlagt til at ske i løbet af den 12 ugers behandlingsperiode
  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før randomisering eller infektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotika inden for 4 uger før randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Eksperimentel: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Medicin: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion
Eksperimentel: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Medicin: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Ændring fra baseline til uge 12 i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til myasthenia gravis (MG). Skalaen består af 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 point skala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=svær). Den samlede score er summen af ​​de individuelle scorer med et interval på 0-39. Højere score er repræsentative for mere alvorlig funktionsnedsættelse.
Fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Skift fra baseline til uge 12 i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) skalaen
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG-ADL er en kort undersøgelse på 8 punkter designet til at evaluere sværhedsgraden af ​​MG-symptomer. Skalaen består af 8 punkter, der hver scores på en 0-3 point skala (dvs. 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat og 3 = svær). Den samlede score er summen af ​​de 8 individuelle scores med intervallet 0-24. Højere score er forbundet med mere alvorlige symptomer på MG.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Ændring fra baseline til uge 12 i undersøgelsen Myasthenia Gravis - Livskvalitet 15r (MG-QOL15r)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG-QOL15r er en undersøgelse på 15 punkter, der er designet til at vurdere livskvaliteten hos deltagere med MG. Undersøgelsen bestod af 15 spørgsmål, og de tilsvarende svar blev hver scoret på en 0-2 point skala (0=Ikke meget overhovedet, 1=Noget, 2=Meget meget). Den samlede score er summen af ​​de 15 individuelle emnescores med et interval på 0-30. Højere score indikerer mere alvorlig indvirkning af sygdommen på aspekter af deltagerens liv.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Skift fra baseline til uge 12 i MG Composite Scale Total Score
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
MG Composite er en 10-element skala, der er blevet brugt til at måle den kliniske status for deltagere med MG for at evaluere behandlingsrespons. Den består af 10 elementer, som inkluderede ptosis (scoreområde=0 til 3), dobbeltsyn på lateralt blik venstre/højre/begge (scoreområde=0 til 4), øjenlukning (scoreområde=0 til 2), taler (score). område=0 til 6), tygning (scoreområde=0 til 6), synke (scoreområde=0 til 6), vejrtrækning (scoreområde=0 til 9), nakkefleksion eller ekstension (scoreområde=0 til 4), skulderabduktion (scoreområde=0 til 5) og hoftefleksion (scoreområde=0 til 5). Den samlede score er summen af ​​de 10 individuelle scores med et interval på 0-50. Højere score i MG Composite indikerer mere alvorlig svækkelse på grund af sygdommen.
Fra baseline til uge 12
Hoveddel: Procentdel af deltagere med >= 3-point reduktion i QMG totalscore i uge 12
Tidsramme: Uge 12
QMG er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Skalaen består af 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 point skala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=svær). Den samlede score er summen af ​​de individuelle scorer med et interval på 0-39. Højere score er repræsentative for mere alvorlig funktionsnedsættelse.
Uge 12
Hoveddel: Procentdel af deltagere, der havde brug for redningsterapi i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Op til uge 12
Procentdel af deltagere, der brugte mindst 1 dosis redningsmedicin, blev rapporteret.
Op til uge 12
Hoveddel: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterede i død, livstruende, betydelig eller vedvarende invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk hændelse, indledende hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse.
Fra baseline til uge 12
Hovedportion: Ændring fra baseline i får røde blodlegemer (sRBC) lysis-assay i uge 12 (før-dosis)
Tidsramme: Baseline og uge 12 (før-dosis)
En BioTek ELx800 automatiseret mikropladelæser bruges til at måle den optiske tæthed ved 415 nanometer (nm) af humane plasmaprøver for at beregne den procentvise lysis af fårerythrocytter, der er opstået som et resultat af total komplementaktivitet. Målingen af ​​komplementaktivitet bestemmes af graden af ​​hæmolyse af erytrocytterne.
Baseline og uge 12 (før-dosis)
Hovedportion: Ændring fra baseline i C5-niveauer ved uge 12 (før-dosis)
Tidsramme: Baseline og uge 12 (før-dosis)
Blodprøver blev indsamlet fra deltagerne for at vurdere niveauer af komplementkomponent 5C.
Baseline og uge 12 (før-dosis)
Hoveddel: Plasmakoncentration af RA101495 og dets vigtigste metabolitter
Tidsramme: 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolitterne af RA101495.
1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
Hovedportion: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Cmax er defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Hoveddel: Tid svarende til Cmax (Tmax) på dag 1
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Tmax er defineret som tiden til at observere maksimal plasmakoncentration.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1
Hoveddel: Metabolitter (RA102758 og RA103488) til forældreforhold
Tidsramme: Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolitterne af RA101495.
Før dosis, 1, 3 og 6 timer efter dosis på dag 1; Før dosis i uge 1, 2, 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

19. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-02.201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med zilucoplan (RA101495)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner