Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib vs Allogen SCT til patienter med myelofibrose ifølge donortilgængelighed

25. marts 2025 opdateret af: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Ruxolitinib versus allogen stamcelletransplantation til patienter med myelofibrose i henhold til donortilgængelighed: Et prospektivt fase II-forsøg (MMM 02-undersøgelse)

Nærværende studie vil være et multicenter, prospektivt fase II-studie, der sammenligner effektiviteten af ​​allogen SCT for patienter med myelofibrose, som har en egnet stamcelledonor efter en 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling med patienter, som mangler en egnet stamcelledonor og fortsat vil modtage Ruxolitinib.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et multicenter, prospektivt fase II-studie, der sammenligner effekten af ​​allogen SCT for patienter med myelofibrose, som har en egnet stamcelledonor efter en 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling med patienter, som mangler en egnet stamcelledonor og vil fortsætte med at modtage Ruxolitinib.

I denne undersøgelse vil yderligere vurdere og sammenligne sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesbehandlinger/induktionsterapi i begge undersøgelsesarme på miltreduktion, forbedring af konstitutionelle symptomer, QOL, toksicitet, fibrose-regression, udvikling af GvHD samt kimærisme, engraftment, forekomst af tilbagefald , sygdomsrelateret dødelighed, resultat og overordnet overlevelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
87

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Universitätsklinkum Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Halle (Saale), Tyskland, 06120
        • Universitätsklinkum Halle
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Minden, Tyskland, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Munster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Nürnberg, Tyskland, 90419
        • Klinikum Nürnberg
      • Stuttgart, Tyskland, 70376
        • Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsmedizin Tübingen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinkum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Symptomatisk primær myelofibrose eller myelofibrose efter polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmistadie mellem 2- eller højrisiko ifølge IPSS eller DIPSS [46] eller mellem 1-risiko med højrisiko-cytogenetik, bortset fra normal karyotype, sole del 20q, del 13q, eller sole+9, eller transfusionsafhængighed
  2. Patienternes alder: 18 - 70 år på tidspunktet for inklusion (kvindelige og mænd)
  3. Patienter forstår og underskriver frivilligt en informeret samtykkeerklæring
  4. Blodpladeantal ≥ 50 x 109/L
  5. Ingen tidligere behandling med Ruxolitinib
  6. ECOG ≤ 2

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig nyre-, lever-, lunge- eller hjertesygdom, såsom:

    • Total bilirubin, SGPT eller SGOT > 3 gange over det normale niveau
    • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 30 %
    • Kreatininclearance < 30 ml/min
    • DLCO < 35 % og/eller modtager supplerende kontinuerlig ilt
  2. Positiv serologi for HIV
  3. Gravide eller ammende kvinder (positiv serumgraviditetstest)
  4. Alder < 18 og ≥ 71 år.
  5. Ukontrolleret invasiv svampeinfektion på tidspunktet for screening (baseline)
  6. Alvorlige psykiatriske eller psykologiske lidelser
  7. Deltagelse i en anden undersøgelse med løbende brug af ulicenseret forsøgsprodukt fra 28 dage før studietilmelding
  8. Transformation til AML

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm A
Behandling med allogen stamcelletransplantation efter 3 måneders induktionsbehandling med Ruxolitinib
Procedure: Allogen stamcelletransplantation
Aktiv komparator: Arm B
Behandling med Ruxolitinib kontinuerlig behandling
Medicin: Ruxolitinib kontinuerlig behandling
Andre navne:
  • Jakavi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Sammenlign med hændelsesfri overlevelse af patienter 3 år efter allogen SCT og i Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos patienter uden en egnet donor
3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltreduktion
Tidsramme: 3 måneder
Ultralydsmåling Miltstørrelse, reduktion af miltstørrelse efter 3 måneder Ruxolitinib-induktionsbehandling
3 måneder
Forbedring af konstitutionelle symptomer
Tidsramme: 3 måneder
Forbedring af konstitutionelle symptomer (vægtløshed og nattesved) efter 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling, spørgeskema, sygehistorie
3 måneder
Forbedring af knoglemarvsfibrose
Tidsramme: 3 måneder
knoglemarvshistologi, forbedring af knoglemarvsfibrose efter 3 måneders induktionsbehandling med Ruxolitinib
3 måneder
Akut graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag +100 efter allogen SCT
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom på dag +100 efter allogen SCT i henhold til Glucksberg-skalaen revideret af Przepiorka
Dag +100 efter allogen SCT
Kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 1, 2 og 3 år efter allogen SCT
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom i henhold til NIH-konsensuskriterierne af Filipovich et al. 1, 2 og 3 år efter allogen SCT
1, 2 og 3 år efter allogen SCT
Toksicitet af Ruxolitinib
Tidsramme: indtil 3 år
Toksicitet af Ruxolitinib scoret i henhold til NCI CTCAE, version 4.0
indtil 3 år
Toksicitet af konditionsterapi
Tidsramme: indtil 3 år
Toksicitet af konditioneringsterapi scoret i henhold til NCI CTCAE, version 4.0
indtil 3 år
Tilbagefald
Tidsramme: 3 år
Kumulativ forekomst af tilbagefald 3 år efter allogen SCT
3 år
Sygdomsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 år
Sygdomsrelateret dødelighed 3 år efter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlige behandlinger
3 år
Ikke-tilbagefaldende dødelighed
Tidsramme: 1 og 3 år
Ikke-tilbagefaldende dødelighed ved 1 og 3 år efter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlig behandling
1 og 3 år
Afbrydelsesprocent
Tidsramme: 3 år
Seponeringshyppighed 3 år efter Ruxolitinib kontinuerlig behandling (afslutning på undersøgelsen)
3 år
Evaluering af Sorror Risk Score
Tidsramme: ved baseline
Evaluering af Sorror Risk Score på udfald efter allogen SCT
ved baseline
Kimærisme ved tilbagefald
Tidsramme: 30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
Kimærismeanalyse, Indvirkning af kimærisme på tilbagefaldsincidens efter allogen SCT
30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
Knoglemarvsfibrose regression
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
knoglemarvshistologi, Evaluering af knoglemarvsfibrose-regression efter allogen SCT ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
30d, 100d, 1 år og 3 år
Knoglemarvsfibrose regression
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
knoglemarvshistologi, Evaluering af knoglemarvsfibrose-regression efter Ruxolitinib kontinuerlig behandling ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
30d, 100d, 1 år og 3 år
Evaluering af QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, evaluering af QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib induktionsbehandling (= baseline), ved transplantation og efter transplantation ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib induktionsbehandling (= baseline), ved transplantation og efter transplantation ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, Evaluering af QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib-induktionsterapi (= baseline), ved begrænsning til Ruxolitinib kontinuerlig behandling og efter fødslen efter 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib-induktionsbehandling (= baseline), ved fødslen til Ruxolitinib kontinuerlig behandling og efter fødslen ved 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
Samlet overlevelse 3 år efter allogen SCT sammenlignet med Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos patienter uden en egnet donor
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis
Clinical Trial Center North (CTC North GmbH & Co. KG)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MMM 02 study / RuxoAlloStudy

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger