Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib vs Allogen SCT til patienter med myelofibrose ifølge donortilgængelighed

25. marts 2025 opdateret af: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Ruxolitinib versus allogen stamcelletransplantation til patienter med myelofibrose i henhold til donortilgængelighed: Et prospektivt fase II-forsøg (MMM 02-undersøgelse)

Nærværende studie vil være et multicenter, prospektivt fase II-studie, der sammenligner effektiviteten af ​​allogen SCT for patienter med myelofibrose, som har en egnet stamcelledonor efter en 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling med patienter, som mangler en egnet stamcelledonor og fortsat vil modtage Ruxolitinib.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et multicenter, prospektivt fase II-studie, der sammenligner effekten af ​​allogen SCT for patienter med myelofibrose, som har en egnet stamcelledonor efter en 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling med patienter, som mangler en egnet stamcelledonor og vil fortsætte med at modtage Ruxolitinib.

I denne undersøgelse vil yderligere vurdere og sammenligne sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesbehandlinger/induktionsterapi i begge undersøgelsesarme på miltreduktion, forbedring af konstitutionelle symptomer, QOL, toksicitet, fibrose-regression, udvikling af GvHD samt kimærisme, engraftment, forekomst af tilbagefald , sygdomsrelateret dødelighed, resultat og overordnet overlevelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Universitätsklinkum Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Halle (Saale), Tyskland, 06120
        • Universitätsklinkum Halle
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Minden, Tyskland, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Munster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Nürnberg, Tyskland, 90419
        • Klinikum Nürnberg
      • Stuttgart, Tyskland, 70376
        • Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsmedizin Tübingen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinkum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Symptomatisk primær myelofibrose eller myelofibrose efter polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmistadie mellem 2- eller højrisiko ifølge IPSS eller DIPSS [46] eller mellem 1-risiko med højrisiko-cytogenetik, bortset fra normal karyotype, sole del 20q, del 13q, eller sole+9, eller transfusionsafhængighed
  2. Patienternes alder: 18 - 70 år på tidspunktet for inklusion (kvindelige og mænd)
  3. Patienter forstår og underskriver frivilligt en informeret samtykkeerklæring
  4. Blodpladeantal ≥ 50 x 109/L
  5. Ingen tidligere behandling med Ruxolitinib
  6. ECOG ≤ 2

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig nyre-, lever-, lunge- eller hjertesygdom, såsom:

    • Total bilirubin, SGPT eller SGOT > 3 gange over det normale niveau
    • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 30 %
    • Kreatininclearance < 30 ml/min
    • DLCO < 35 % og/eller modtager supplerende kontinuerlig ilt
  2. Positiv serologi for HIV
  3. Gravide eller ammende kvinder (positiv serumgraviditetstest)
  4. Alder < 18 og ≥ 71 år.
  5. Ukontrolleret invasiv svampeinfektion på tidspunktet for screening (baseline)
  6. Alvorlige psykiatriske eller psykologiske lidelser
  7. Deltagelse i en anden undersøgelse med løbende brug af ulicenseret forsøgsprodukt fra 28 dage før studietilmelding
  8. Transformation til AML

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A
Behandling med allogen stamcelletransplantation efter 3 måneders induktionsbehandling med Ruxolitinib
Procedure: Allogen stamcelletransplantation
Aktiv komparator: Arm B
Behandling med Ruxolitinib kontinuerlig behandling
Medicin: Ruxolitinib kontinuerlig behandling
Andre navne:
  • Jakavi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Sammenlign med hændelsesfri overlevelse af patienter 3 år efter allogen SCT og i Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos patienter uden en egnet donor
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltreduktion
Tidsramme: 3 måneder
Ultralydsmåling Miltstørrelse, reduktion af miltstørrelse efter 3 måneder Ruxolitinib-induktionsbehandling
3 måneder
Forbedring af konstitutionelle symptomer
Tidsramme: 3 måneder
Forbedring af konstitutionelle symptomer (vægtløshed og nattesved) efter 3 måneders Ruxolitinib-induktionsbehandling, spørgeskema, sygehistorie
3 måneder
Forbedring af knoglemarvsfibrose
Tidsramme: 3 måneder
knoglemarvshistologi, forbedring af knoglemarvsfibrose efter 3 måneders induktionsbehandling med Ruxolitinib
3 måneder
Akut graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag +100 efter allogen SCT
Forekomst af akut graft-versus-host-sygdom på dag +100 efter allogen SCT i henhold til Glucksberg-skalaen revideret af Przepiorka
Dag +100 efter allogen SCT
Kronisk graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: 1, 2 og 3 år efter allogen SCT
Forekomst af kronisk graft-versus-host-sygdom i henhold til NIH-konsensuskriterierne af Filipovich et al. 1, 2 og 3 år efter allogen SCT
1, 2 og 3 år efter allogen SCT
Toksicitet af Ruxolitinib
Tidsramme: indtil 3 år
Toksicitet af Ruxolitinib scoret i henhold til NCI CTCAE, version 4.0
indtil 3 år
Toksicitet af konditionsterapi
Tidsramme: indtil 3 år
Toksicitet af konditioneringsterapi scoret i henhold til NCI CTCAE, version 4.0
indtil 3 år
Tilbagefald
Tidsramme: 3 år
Kumulativ forekomst af tilbagefald 3 år efter allogen SCT
3 år
Sygdomsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 år
Sygdomsrelateret dødelighed 3 år efter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlige behandlinger
3 år
Ikke-tilbagefaldende dødelighed
Tidsramme: 1 og 3 år
Ikke-tilbagefaldende dødelighed ved 1 og 3 år efter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlig behandling
1 og 3 år
Afbrydelsesprocent
Tidsramme: 3 år
Seponeringshyppighed 3 år efter Ruxolitinib kontinuerlig behandling (afslutning på undersøgelsen)
3 år
Evaluering af Sorror Risk Score
Tidsramme: ved baseline
Evaluering af Sorror Risk Score på udfald efter allogen SCT
ved baseline
Kimærisme ved tilbagefald
Tidsramme: 30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
Kimærismeanalyse, Indvirkning af kimærisme på tilbagefaldsincidens efter allogen SCT
30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
Knoglemarvsfibrose regression
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
knoglemarvshistologi, Evaluering af knoglemarvsfibrose-regression efter allogen SCT ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
30d, 100d, 1 år og 3 år
Knoglemarvsfibrose regression
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
knoglemarvshistologi, Evaluering af knoglemarvsfibrose-regression efter Ruxolitinib kontinuerlig behandling ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
30d, 100d, 1 år og 3 år
Evaluering af QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, evaluering af QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib induktionsbehandling (= baseline), ved transplantation og efter transplantation ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib induktionsbehandling (= baseline), ved transplantation og efter transplantation ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, ved transplantation, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, Evaluering af QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib-induktionsterapi (= baseline), ved begrænsning til Ruxolitinib kontinuerlig behandling og efter fødslen efter 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Spørgeskema, Evaluering af QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib-induktionsbehandling (= baseline), ved fødslen til Ruxolitinib kontinuerlig behandling og efter fødslen ved 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
baseline, indespærring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
Samlet overlevelse 3 år efter allogen SCT sammenlignet med Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos patienter uden en egnet donor
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Samarbejdspartnere

Novartis
Clinical Trial Center North (CTC North GmbH & Co. KG)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

7. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. november 2017

Først opslået (Faktiske)

6. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MMM 02 study / RuxoAlloStudy

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Knoglemarvsfibrose

Kliniske forsøg med Allogen stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner