Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjertesikre transplantationer til systemisk sklerose (CAST)

10. august 2020 opdateret af: Richard Burt, MD, Northwestern University

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med systemisk sklerose og hjertedysfunktion

Denne undersøgelse er designet til at behandle patienter med systemisk sklerose (sklerodermi) med en autolog stamcelletransplantation ved hjælp af et regime af immunundertrykkende lægemidler og kemoterapi, der er mindre giftigt for dit hjerte.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den autologe hæmatopoietiske stamcelletransplantation, der bruges i denne forskningsundersøgelse, er en undersøgelsesprocedure, der bruger cyclophosphamid og fludarabin (kemoterapi), kanin-anti-thymocytglobulin (rATG) (et protein, der dræber de immunceller, der menes at forårsage din sygdom), og rituximab (et biologisk lægemiddel, der retter sig mod B-celler i dit immunsystem). Efter brug af disse behandlinger vil patienten modtage deres egne tidligere indsamlede blodstamceller (autolog stamcelletransplantation). Disse eksperimentelle behandlingers evne til at stoppe tilbagefald og progression (forværring) af din systemiske sklerose vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 - 65 år på tidspunktet for evaluering før transplantation
  2. En etableret diagnose af systemisk sklerose
  3. Diffus kutan systemisk sklerose med involvering proksimalt for albuen eller knæet og en modificeret Rodnan Skin Score på ≥ 14 (se appendiks A)

OG

Enhver af følgende:

  1. DLCO < 80 % af forventet eller fald i lungefunktion (DLCO, DLCO/VA eller FVC) på 10 % eller mere over 12 måneder.
  2. Lungefibrose eller alveolitis på CT-scanning eller røntgen af ​​thorax (alveolitis udseende af malet glas).
  3. Unormalt EKG (ikke-specifikke ST-T-bølgeabnormaliteter, lav QRS-spænding eller ventrikulær hypertrofi) eller perikardiel effusion eller perikardieforstærkning uden konstriktion på MR
  4. Mave-tarmkanalens involvering bekræftet på radiologisk undersøgelse. Radiologiske fund af sklerodermi er røntgenbilleder af tyndtarmen, der viser fortykkede folder med udvidede løkker, segmentering og flokkulering +/- diverticula eller pseudodiverticula. Et skjult udseende kan være til stede (f.eks. udvidede og overfyldte cirkulære folder). GI involvering kan også bekræftes af D-xylose malabsorption, patuløs esophagus på højopløsningscomputertomografi (HRCT) eller esophageal manometri.

ELLER

Begrænset kutan systemisk sklerose (SSc) (modificeret Rodnan Skin Score <14) med lungeinvolvering defineret som aktiv alveolitis på bronchoalveolær lavage (BAL), opacitet af slibeglas på CT-scanning, en forudsagt DLCO < 80 % eller nedsat lungefunktion ( DLCO/VA, DLCO, FVC) på 10 % eller mere i de sidste 12 måneder.

Andre inklusionskriterier for "CAST"-konditioneringsregimen (tilstedeværelse af et af følgende):

  1. Septal-udfladning eller D-tegn på MR (uden dyb vejrtrækning)
  2. PASP >40 mm Hg eller >45 mm Hg med væskepåvirkning*
  3. mPAP >25 mm Hg eller >30 mm Hg med væskepåvirkning*

  4. Non-iskæmi diffus ventrikulær hypokinesis eller non-iskæmivæg hypokinesis

    • Væskeudfordring er 1000 ml normalt saltvand over 10 minutter. Væskepåvirkning vil ikke blive udført, hvis højre atrielt tryk er >13 mm Hg i hvile eller pulmonært kapillærkiletryk er >20 mm Hg i hvile.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv iskæmisk hjertesygdom eller ubehandlet koronararteriesygdom
  2. Ubehandlet livstruende hjertearytmi på EKG eller 24-timers holter
  3. Perikardieeffusion > 1 cm på hjerte-MR, medmindre der er udført en vellykket perikardiocentese
  4. LVEF <35 %
  5. Lungesygdom i slutstadiet karakteriseret ved TLC <45 % af forudsagt værdi, eller DLCO hæmoglobinkorrigeret < 30 % forudsagt.
  6. Kreatininclearance <40 ved 24-timers urin
  7. Anamnese med brystimplantater, der ikke er blevet fjernet (medmindre de ikke kan fjernes kirurgisk på grund af risici for operation)
  8. Levercirrhose, transaminaser >2x af normalgrænsen eller bilirubin >2,0 medmindre det skyldes Gilberts sygdom
  9. Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv behandling i fare
  10. Tidligere malignitetshistorie
  11. Positiv graviditetstest, manglende evne eller ude af stand til at forfølge effektive præventionsmidler, eller manglende villigt acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi
  12. Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt
  13. Større hæmatologiske abnormiteter såsom blodpladetal < 100.000/ul eller absolut neutrofiltal (ANC) < 1000/ul
  14. HIV-positiv
  15. Hepatitis B eller C positiv
  16. PASP >50 mmHg uden væskepåvirkning
  17. mPAP >34 mmHg uden væskepåvirkning
  18. Koronararteriesygdom ikke vendt af kardiologi og interventionel radiologi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Hæmatopoietisk stamcelleterapi vil blive udført som følger: Autologe stamceller vil blive infunderet efter konditionering med rituximab, fludarabin, cyclophosphamid, Mesna, rATG (kanin) og methylprednisolon. Granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) vil blive administreret efter transplantationen.
Medicin: Cyclofosfamid
En medicin, der bruges som kemoterapi og til at undertrykke immunsystemet
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: G-CSF
Et glykoprotein, der stimulerer knoglemarven til at producere granulocytter og stamceller og frigive dem til blodbanen
Andre navne:
  • Filgrastim
  • Neupogen
  • Zarxio
  • Granix
Medicin: rATG
Et kanin polyklonalt antistof mod lymfocytter
Andre navne:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymocyt globulin (kanin)
Medicin: Mesna
En medicin, der bruges til dem, der tager cyclophosphamid eller ifosfamid for at mindske risikoen for blødning fra blæren
Andre navne:
  • Mesnex
Medicin: Rituximab
Monoklonal antistofterapi bruges til at behandle visse autoimmune sygdomme og kræfttyper
Andre navne:
  • Rituxan
Medicin: Methylprednisolon
En kortikosteroid medicin, der bruges til at undertrykke immunsystemet og mindske inflammation
Andre navne:
  • Depo-Medrol
  • Solu-Medrol
Biologisk: IVIg
Poolet immunoglobulin (IgG) fra tusindvis af plasmadonorer, der har immunmodulerende og antiinflammatoriske virkninger
Andre navne:
  • Gammagard
  • Privigen
  • Octagam
  • Bivagam
  • Carimune NF
Biologisk: Autologe stamceller
Infusion af patientens egne stamceller
Medicin: Fludarabin
En kemoterapi medicin, der almindeligvis anvendes til behandling af leukæmi og lymfom
Andre navne:
  • Fludara

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hudscore af mRSS
Tidsramme: For- og efterbehandling
Defineret ved mindst 25 % forbedring (fald) i hudscore ved modificeret Rodnan hudscore (mRSS), hvis hudscore er større end 14 ved tilmelding. Hvis hudscore er mindre end 14 ved tilmelding, er forbedring defineret ved mindst 5 % forbedring på mRSS. Den modificerede Rodnan hudscore (MRSS) er et mål for hudsygdomme ved sklerodermi og beregnes ved at summere hudtykkelsen på 17 forskellige kropssteder. Skalaen spænder fra ved totalscore af normal hudtykkelse (0) til svær tykkelse (51).
For- og efterbehandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingens overlevelse
Tidsramme: Under behandling og efterbehandling op til 1 år
Overlevelse af hæmatopoietisk stamcelletransplantation under behandling og efterbehandling op til 1 år.
Under behandling og efterbehandling op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Northwestern University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DIAD.CAST.2018

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger