Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk gastropareseregister (PGpR)

8. juli 2024 opdateret af: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Pædiatrisk gastropareseregister: Pædiatrisk register over patienter med mistanke om gastroparese

Formålet med det pædiatriske gastropareseregister er at skabe et nationalt prospektivt register over børn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

I Pediatric Gastroparesis Registry (PGpR) vil vi indsamle detaljerede epidemiologiske, kliniske, psykologiske og patientresultater med det formål at klassificere patienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndromer i patofysiologisk definerede fænotyper.

Det primære mål er at skabe et nationalt prospektivt register over børn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning) for at omfatte:

  1. Demografiske, kliniske, psykologiske, ernæringsmæssige karakteristika, fysiologiske mål og serielle vurderinger af symptomer over 3 år, mens du modtager klinisk behandling;
  2. Etabler et biolager af plasma, serum, mononukleære celler fra perifert blod (PBMC), GI-slimhindebiopsier (hos dem, der gennemgår øvre GI-endoskopi), urin og afføring indsamlet fra børn og unge i dette register, som vil give mulighed for fremtidige analyser såsom cytokiner, bakterielt DNA og mikrobiom for at undersøge ætiologien og patogenesen af ​​gastroparese hos børn.

Sekundære mål:

  1. For at bestemme, hvilke faktorer, hvis nogen, spiller en rolle i resultaterne af børn, der ikke forbedres inden for to år efter diagnosen
  2. At vurdere spektret af symptomsværhedsgrad af symptomerne på kardinal gastroparese: kvalme, opkastning, tidlig mæthed, postprandial fylde (og øvre mavesmerter, hvis de er til stede) hos børn med gastroparese
  3. At vurdere flere områder af gastrisk motilitet hos pædiatriske patienter med symptomer på gastroparese (f.eks. intragastrisk måltidsfordeling, global gastrisk tømning)
  4. For at fange det kliniske symptomatiske forløb (udfald) for pædiatriske patienter fulgt i registret
  5. For at bestemme, om gastroparese-symptomer er korreleret med gastrisk tømning i en pædiatrisk population
  6. At karakterisere mavesmerter hos patienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom ved at bruge spørgeskemaer, mæthedstestning af vandbelastning og kvantitativ sensorisk testning (QST)
  7. Bestem prævalensen af ​​hypermobilitetsspektrumforstyrrelser hos pædiatriske patienter med gastroparese
  8. For at bestemme, om mængden af ​​vand, der forbruges under vandbelastningsmæthedstesten, er et indirekte mål for gastrisk akkommodation
  9. For at afgøre, om vandbelastningsmæthedstesten er forbundet med en øget sværhedsgrad af gastroparese-symptomer (fyldthed, oppustethed, mavesmerter osv.).
  10. At sammenligne den intragastriske måltidsfordeling under scintigrafi med symptomer på tidlig mæthed, postprandial fylde hos patienter med symptomer på gastroparese
  11. Definer immuncelleprofiler, cytokininduktion og epigenetiske ændringer i diabetisk og idiopatisk gastroparese

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
147

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn 5-9 år. alder [n=210] og 10-17 år. ældre [n=210] mistænkt for at have gastroparese på det tidspunkt, hvor de gennemgår gastrisk scintigrafi, eller som har gennemgået scintigrafi inden for de seneste 12 måneder med dokumenteret gastroparese eller gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning; 25 % af foreslået undersøgelse nummer 105 ud af 420).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kardinalsymptomer på gastroparese af mindst 12 ugers varighed. Kardinalsymptomer på gastroparese er konstellationen af ​​en kombination af: kvalme, opkastning, tidlig mæthed, postprandial fylde; symptomer kan nogle gange være ledsaget af øvre mavesmerter
  • En ætiologi af enten diabetisk, idiopatisk eller postfundoplikation gastroparese eller gastroparese-lignende lidelse (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning; se nedenfor)

  • Gastrisk tømningsscintigrafi (GES) af faste stoffer ved hjælp af 4-timers Egg Beaters®-protokollen (eller tilsvarende generisk flydende æggehvidemel) inden for de sidste 12 måneder med enten:

    1. Unormal gastrisk tømningshastighed defineret som et unormalt 2-timers (>60 % retention) og/eller 4-timers (>10 % retention) resultat baseret på en 4-timers scintigrafisk gastrisk tømningsundersøgelse. (Denne gruppe vil omfatte ~75 % af patienterne i registret)
    2. Patienter med normal gastrisk tømningshastighed, men som har symptomer på gastroparese. (Denne gruppe vil omfatte ~25% af patienterne i registret)
  • Alder mindst 5 år og under 18 år ved første screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at overholde eller fuldføre den scintigrafiske gastrisk tømningstest (inklusive allergi over for æg)
  • Graviditet
  • Autismespektrumforstyrrelse, signifikant udviklingsforsinkelse, psykose eller en historie med bipolar lidelse (på grund af manglende evne til at udfylde gastroparese-symptomspørgeskemaerne: 24-timers tilbagekaldelse og gastroparese-kardinalsymptomspørgeskema (sidstnævnte skal udfyldes under scintigrafien, hvis det er muligt)
  • Brug af narkotiske analgetika mere end tre dage om ugen
  • Tilstedeværelse af tilstande forbundet med GI slimhindesygdom (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom, kendt eosinofil gastroenteritis eller eosinofil esophagitis)

  • Tilstedeværelse af enhver anden tilstand, der kan forårsage forsinket mavetømning, herunder:

    1. Gastrointestinal obstruktion bekræftet af EGD, UGI eller abdominal CT
    2. Primære neurologiske tilstande, der kan forårsage kvalme og opkastning, såsom øget intrakranielt tryk, pladsoptagelse eller inflammatoriske/infektiøse læsioner
    3. Akut eller kronisk nyresvigt (unormalt kreatinin for alder) og/eller i hæmodialyse eller peritonealdialyse
    4. Akut leversvigt
    5. Avanceret leversygdom (træk ved portal hypertension)
  • Klinisk signifikant medfødt hjertesygdom (dvs. vagal skade under hjertereparation)
  • Anamnese med esophageal, gastrisk eller tarmkirurgi undtagen forudgående fundoplikation
  • Metabolisk sygdom, herunder mitokondriesygdom og medfødte metabolismefejl
  • Kronisk lungesygdom (herunder cystisk fibrose)
  • En alvorlig kronisk medicinsk tilstand (f.eks. cystisk fibrose)
  • Brug af medicin, der kan påvirke motiliteten under mavetømningsundersøgelsen
  • Enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening kunne forklare symptomerne eller forstyrre undersøgelseskravene
  • Manglende evne til at opnå informeret samtykke/samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Alder 5-9, gastroparese
Deltagere 5-9 år ved screening med dokumenteret gastroparese (forsinket gastrisk tømning)
Alder 5-9, gastroparesis-lignende syndrom
Deltagere 5-9 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal gastrisk tømning
Alder 10-17, gastroparese
Deltagere 10-17 år ved screening med dokumenteret gastroparese (forsinket gastrisk tømning)
Alder 10-17, gastroparesis-lignende syndrom
Deltagere 10-17 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal gastrisk tømning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i vandbelastningsmæthedsvolumen forbrugt
Tidsramme: 24 uger
Mæthedstesten for vandbelastning involverer, at deltageren drikker nedkølet kildevand (4 grader C) fra en 1-liters beholder over en periode på 5 minutter, indtil den føler sig helt mæt. Den samlede mængde vand forbrugt (ml) over 5 minutter er måleenheden, og resultatet vurderes ved at beregne ændringen i forbrugt volumen (24 uger - baseline).
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pædiatrisk livskvalitet (PedQL) Generisk kerneskala
Tidsramme: 48 uger
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generisk kerneskala udfyldes af barnet og er sammensat af 23 elementer, der omfatter 4 dimensioner: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Hvert emne besvares ved hjælp af en 3-punkts skala: 0 (slet ikke), 2 (nogle gange), 4 (meget). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer lavere problemer. Den samlede score beregnes som summen af ​​alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Resultatet vurderes ved at beregne ændringen i Total Score (48 uger - baseline).
48 uger
Ændring i Pædiatrisk Livskvalitet (PedQL) Gastrointestinal Symptom Scale
Tidsramme: 48 uger
Pædiatrisk livskvalitetsskala (PedQL) Gastrointestinale symptomer udfyldes af barnet og er sammensat af 58 elementer, der omfatter 10 dimensioner: Mavesmerter og ondt, ubehag i maven, når man spiser, Mad og drikke grænser, Synkebesvær, Hjerteforbrænding og refluks, Kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré. Hvert emne besvares ved hjælp af en 3-punkts skala: 0 (slet ikke), 2 (nogle gange), 4 (meget). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer lavere problemer. Symptom Total Scales Score beregnes som summen af ​​de besvarede punkter i de 10 dimensioner. Resultatet vurderes ved at beregne ændringen i Total Score (48 uger - baseline).
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. september 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U24DK074008 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Den komplette database til offentlig brug vil blive indsendt til NIDDK Data Repository

IPD-delingstidsramme

Ved udløbet af finansieringsperioden.

IPD-delingsadgangskriterier

Ansøgning gennem NIDDK Data Repository; IRB godkendelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger