Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk gastropareseregister (PGpR)

8. juli 2024 opdateret af: Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Pædiatrisk gastropareseregister: Pædiatrisk register over patienter med mistanke om gastroparese

Formålet med det pædiatriske gastropareseregister er at skabe et nationalt prospektivt register over børn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

I Pediatric Gastroparesis Registry (PGpR) vil vi indsamle detaljerede epidemiologiske, kliniske, psykologiske og patientresultater med det formål at klassificere patienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndromer i patofysiologisk definerede fænotyper.

Det primære mål er at skabe et nationalt prospektivt register over børn og unge med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning) for at omfatte:

  1. Demografiske, kliniske, psykologiske, ernæringsmæssige karakteristika, fysiologiske mål og serielle vurderinger af symptomer over 3 år, mens du modtager klinisk behandling;
  2. Etabler et biolager af plasma, serum, mononukleære celler fra perifert blod (PBMC), GI-slimhindebiopsier (hos dem, der gennemgår øvre GI-endoskopi), urin og afføring indsamlet fra børn og unge i dette register, som vil give mulighed for fremtidige analyser såsom cytokiner, bakterielt DNA og mikrobiom for at undersøge ætiologien og patogenesen af ​​gastroparese hos børn.

Sekundære mål:

  1. For at bestemme, hvilke faktorer, hvis nogen, spiller en rolle i resultaterne af børn, der ikke forbedres inden for to år efter diagnosen
  2. At vurdere spektret af symptomsværhedsgrad af symptomerne på kardinal gastroparese: kvalme, opkastning, tidlig mæthed, postprandial fylde (og øvre mavesmerter, hvis de er til stede) hos børn med gastroparese
  3. At vurdere flere områder af gastrisk motilitet hos pædiatriske patienter med symptomer på gastroparese (f.eks. intragastrisk måltidsfordeling, global gastrisk tømning)
  4. For at fange det kliniske symptomatiske forløb (udfald) for pædiatriske patienter fulgt i registret
  5. For at bestemme, om gastroparese-symptomer er korreleret med gastrisk tømning i en pædiatrisk population
  6. At karakterisere mavesmerter hos patienter med gastroparese og gastroparese-lignende syndrom ved at bruge spørgeskemaer, mæthedstestning af vandbelastning og kvantitativ sensorisk testning (QST)
  7. Bestem prævalensen af ​​hypermobilitetsspektrumforstyrrelser hos pædiatriske patienter med gastroparese
  8. For at bestemme, om mængden af ​​vand, der forbruges under vandbelastningsmæthedstesten, er et indirekte mål for gastrisk akkommodation
  9. For at afgøre, om vandbelastningsmæthedstesten er forbundet med en øget sværhedsgrad af gastroparese-symptomer (fyldthed, oppustethed, mavesmerter osv.).
  10. At sammenligne den intragastriske måltidsfordeling under scintigrafi med symptomer på tidlig mæthed, postprandial fylde hos patienter med symptomer på gastroparese
  11. Definer immuncelleprofiler, cytokininduktion og epigenetiske ændringer i diabetisk og idiopatisk gastroparese

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

147

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn 5-9 år. alder [n=210] og 10-17 år. ældre [n=210] mistænkt for at have gastroparese på det tidspunkt, hvor de gennemgår gastrisk scintigrafi, eller som har gennemgået scintigrafi inden for de seneste 12 måneder med dokumenteret gastroparese eller gastroparese-lignende syndrom (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning; 25 % af foreslået undersøgelse nummer 105 ud af 420).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kardinalsymptomer på gastroparese af mindst 12 ugers varighed. Kardinalsymptomer på gastroparese er konstellationen af ​​en kombination af: kvalme, opkastning, tidlig mæthed, postprandial fylde; symptomer kan nogle gange være ledsaget af øvre mavesmerter
  • En ætiologi af enten diabetisk, idiopatisk eller postfundoplikation gastroparese eller gastroparese-lignende lidelse (symptomer på gastroparese men normal gastrisk tømning; se nedenfor)

  • Gastrisk tømningsscintigrafi (GES) af faste stoffer ved hjælp af 4-timers Egg Beaters®-protokollen (eller tilsvarende generisk flydende æggehvidemel) inden for de sidste 12 måneder med enten:

    1. Unormal gastrisk tømningshastighed defineret som et unormalt 2-timers (>60 % retention) og/eller 4-timers (>10 % retention) resultat baseret på en 4-timers scintigrafisk gastrisk tømningsundersøgelse. (Denne gruppe vil omfatte ~75 % af patienterne i registret)
    2. Patienter med normal gastrisk tømningshastighed, men som har symptomer på gastroparese. (Denne gruppe vil omfatte ~25% af patienterne i registret)
  • Alder mindst 5 år og under 18 år ved første screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at overholde eller fuldføre den scintigrafiske gastrisk tømningstest (inklusive allergi over for æg)
  • Graviditet
  • Autismespektrumforstyrrelse, signifikant udviklingsforsinkelse, psykose eller en historie med bipolar lidelse (på grund af manglende evne til at udfylde gastroparese-symptomspørgeskemaerne: 24-timers tilbagekaldelse og gastroparese-kardinalsymptomspørgeskema (sidstnævnte skal udfyldes under scintigrafien, hvis det er muligt)
  • Brug af narkotiske analgetika mere end tre dage om ugen
  • Tilstedeværelse af tilstande forbundet med GI slimhindesygdom (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom, kendt eosinofil gastroenteritis eller eosinofil esophagitis)

  • Tilstedeværelse af enhver anden tilstand, der kan forårsage forsinket mavetømning, herunder:

    1. Gastrointestinal obstruktion bekræftet af EGD, UGI eller abdominal CT
    2. Primære neurologiske tilstande, der kan forårsage kvalme og opkastning, såsom øget intrakranielt tryk, pladsoptagelse eller inflammatoriske/infektiøse læsioner
    3. Akut eller kronisk nyresvigt (unormalt kreatinin for alder) og/eller i hæmodialyse eller peritonealdialyse
    4. Akut leversvigt
    5. Avanceret leversygdom (træk ved portal hypertension)
  • Klinisk signifikant medfødt hjertesygdom (dvs. vagal skade under hjertereparation)
  • Anamnese med esophageal, gastrisk eller tarmkirurgi undtagen forudgående fundoplikation
  • Metabolisk sygdom, herunder mitokondriesygdom og medfødte metabolismefejl
  • Kronisk lungesygdom (herunder cystisk fibrose)
  • En alvorlig kronisk medicinsk tilstand (f.eks. cystisk fibrose)
  • Brug af medicin, der kan påvirke motiliteten under mavetømningsundersøgelsen
  • Enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening kunne forklare symptomerne eller forstyrre undersøgelseskravene
  • Manglende evne til at opnå informeret samtykke/samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Alder 5-9, gastroparese
Deltagere 5-9 år ved screening med dokumenteret gastroparese (forsinket gastrisk tømning)
Alder 5-9, gastroparesis-lignende syndrom
Deltagere 5-9 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal gastrisk tømning
Alder 10-17, gastroparese
Deltagere 10-17 år ved screening med dokumenteret gastroparese (forsinket gastrisk tømning)
Alder 10-17, gastroparesis-lignende syndrom
Deltagere 10-17 år ved screening med kardinalsymptomer på gastroparese, men som har normal gastrisk tømning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i vandbelastningsmæthedsvolumen forbrugt
Tidsramme: 24 uger
Mæthedstesten for vandbelastning involverer, at deltageren drikker nedkølet kildevand (4 grader C) fra en 1-liters beholder over en periode på 5 minutter, indtil den føler sig helt mæt. Den samlede mængde vand forbrugt (ml) over 5 minutter er måleenheden, og resultatet vurderes ved at beregne ændringen i forbrugt volumen (24 uger - baseline).
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pædiatrisk livskvalitet (PedQL) Generisk kerneskala
Tidsramme: 48 uger
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generisk kerneskala udfyldes af barnet og er sammensat af 23 elementer, der omfatter 4 dimensioner: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Hvert emne besvares ved hjælp af en 3-punkts skala: 0 (slet ikke), 2 (nogle gange), 4 (meget). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer lavere problemer. Den samlede score beregnes som summen af ​​alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne. Resultatet vurderes ved at beregne ændringen i Total Score (48 uger - baseline).
48 uger
Ændring i Pædiatrisk Livskvalitet (PedQL) Gastrointestinal Symptom Scale
Tidsramme: 48 uger
Pædiatrisk livskvalitetsskala (PedQL) Gastrointestinale symptomer udfyldes af barnet og er sammensat af 58 elementer, der omfatter 10 dimensioner: Mavesmerter og ondt, ubehag i maven, når man spiser, Mad og drikke grænser, Synkebesvær, Hjerteforbrænding og refluks, Kvalme og opkastning, gas og oppustethed, forstoppelse, blod i afføring og diarré. Hvert emne besvares ved hjælp af en 3-punkts skala: 0 (slet ikke), 2 (nogle gange), 4 (meget). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer lavere problemer. Symptom Total Scales Score beregnes som summen af ​​de besvarede punkter i de 10 dimensioner. Resultatet vurderes ved at beregne ændringen i Total Score (48 uger - baseline).
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health

Samarbejdspartnere

Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Baylor College of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Boston Children's Hospital
Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

  • Studiestol: Robert J Shulman, MD, Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2018

Først opslået (Faktiske)

21. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 8 DK PGpR
  • U01DK112194 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U24DK074008 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Den komplette database til offentlig brug vil blive indsendt til NIDDK Data Repository

IPD-delingstidsramme

Ved udløbet af finansieringsperioden.

IPD-delingsadgangskriterier

Ansøgning gennem NIDDK Data Repository; IRB godkendelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner