Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibrom med trametinib (plexifpc)

10. april 2024 opdateret af: Region Skane

Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibrom med trametinib; et enkeltarms, åbent forsøg med målene volumetrisk delvis remission og smertelindring

Dette forsøg, Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibroma med trametinib; et enkelt-arm, åbent studie med målene volumetrisk partiel remission og smertelindring (EudraCT 2018-001846-32, sponsorprotokolnummer BUS2018-1, relateret Novartis referencenummer CTMT212ASE01T) er et pædiatrisk klinisk forsøg, der undersøger den potentielle brug af lægemidlet trametinib (Mekinist®) som behandling af symptomatisk eller sandsynligvis symptomatisk NF1-relaterede plexiforme neurofibromer (PN) hos børn mellem 1 år og 17 år og 11 måneder.

Trametinib administreres oralt qd med 0,025 mg/kg op til maksimalt 2 mg fra seks års alderen og 0,032 mg/kilo op til 5 års alderen, enten som tabletter eller oral opløsning. Det er fremstillet og distribueret af Novartis under handelsnavnet Mekinist®.

Det primære endepunkt er remission af tumorvolumen ≥20 %, evalueret ved hjælp af volumetrisk MR efter 18 og 30 måneders behandling.

Det sekundære endepunkt er reversering af smerte fra NF1-relateret PN, evalueret månedligt med aldersspecifikke smerteskalaer; VAS-skala (fra 8 år) eller Faces Pain Scale (fra 3 til 8 år).

Som et eksplorativt mål vil de potentielle effekter af behandlingen på den kognitive funktion blive vurderet ved hjælp af veletablerede tests såsom WISC-V (aldersinterval 6:0 - 16:11), NEPSY-II (aldersinterval 3:0- 16:11), og CPT-3 (aldersinterval 8:0 - voksen).

Kognitiv dysfunktion er velbeskrevet hos patienter med NF1, og MAPK/ERK-vejen er blevet indiceret til at være involveret i kognition.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22241
        • Skane University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • NF1-relateret PN med svære - eller med høj mistanke om at blive alvorlige - manifestationer
  • Informeret samtykke er givet
  • Alder 1:0-17:11

Eksklusionskriterier

  • NF1-relateret PN opfylder ikke karakteristika for acceptable volumetriske MR-vurderinger som skitseret under Kriterier for volumetrisk vurdering.
  • Diegivende eller gravide hunner. Seksuelt aktive kvinder, som ikke (accepterer) at bruge sikker prævention eller overholder regelmæssige kontroller under undersøgelsen. Seksuelt aktive mænd, der ikke (accepterer) at bruge kondom under coitus.
  • En historie med andre maligniteter end klassiske NF1-relaterede WHO grad 1 tumorer (dvs. PN eller optisk pathway gliom).
  • En historie med NF-1-relaterede cerebrale vaskulære anomalier (såsom Moyamoya).
  • Aktiv farmaceutisk terapi til malignitet/maligniteter i optisk vej.
  • Enhver medicin til behandling af venstre ventrikel systolisk dysfunktion.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter den første dosis af denne undersøgelsesbehandling.
  • Nedsat nyrefunktion (GFR under 45 ml/min/1,73m2 - Det er kun nødvendigt at analysere eGFR, hvis kreatin er over institutionel referenceværdi for tilsvarende aldersgruppe).
  • En kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion eller idiosynkrasi over for lægemidler, der er kemisk relateret til undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, som kontraindikerer deres deltagelse.
  • Aktiv lever- eller galdesygdom eller moderat eller alvorlig nedsat leverfunktion. Hvis der er tegn på leversygdom (såsom øget protrombintid eller forhøjede transaminaser), skal gradering af leverinsufficiens foretages i samråd med en hepatolog, da der ikke er nogen universel definition.
  • En historie med hepatisk sinusoid obstruktiv syndrom (venoklusiv sygdom) inden for de sidste 3 måneder.
  • En historie med heparin-induceret trombocytopeni.
  • En historie med interstitiel lungesygdom eller pneumonitis.
  • En historie med retinal veneokklusion (RVO).
  • En historie med hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV) infektion. Forsøgspersoner med en bekræftet ryddet HBV- og HCV-infektion kan blive tilmeldt.
  • Tilstedeværelse af en tilstand, der vil interferere væsentligt med absorptionen af ​​lægemidler.
  • Beviser for kardiovaskulær risiko, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) under den nedre normale grænse (LLN), et korrigeret QT-interval (Qtc) >480 millisekunder, klinisk signifikant ukontrolleret arytmi, kongestiv hjertesvigt eller akut koronarsyndrom eller dens historie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: enkeltarmsstudie
børn behandlet med trametinib
Medicin: Trametinib
behandling
Andre navne:
  • mekinist

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af tumorvolumen ≥20 %
Tidsramme: 0-30 måneder.
Endelig og primær analyse af primært resultatmål - af poolede data efter 30 måneder (slut af undersøgelsen) med volumetrisk mri af tumorvolumen versus volumen ved indskrivning.
0-30 måneder.
Remission af tumorvolumen ≥20 %
Tidsramme: 0-18 måneder
Midlertidig analyse af poolede data efter 18 måneder med volumetrisk mri af tumorvolumen versus volumen ved tilmelding. Dette er en foreløbig analyse af primært resultat og ikke primær analyse af primært resultat."
0-18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reversering af NF1-relateret PN fremkaldt - VAS skala smerte
Tidsramme: 0-30 måneder.
Evalueres med månedlig VAS smerteskala fra 8 år ved indskrivning. Månedlige. 0-10 skala. Beskrivende. Analyse af poolede data efter måned 30.
0-30 måneder.
Tilbageførsel af NF1-relateret PN fremkaldte smerte - Faces Pain Scale
Tidsramme: 0-30 måneder.
Evalueret med månedlig Faces Pain Scale fra under 8 år ved tilmelding. Månedlige. 0-10 skala. Beskrivende. Analyse af poolede data efter måned 30.
0-30 måneder.

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv præstation. Udforskende. WISC V.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring af fuldskala IQ eller primære indekser for WISC V. Poolede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding; med p-værdi
0-18 måneder.
Kognitiv præstation. Udforskende. NEPSYII.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring af lærings- og hukommelsesfunktioner og visuospatiale funktioner, poolede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding (valgt test fra NEPSYII,; med p-værdi
0-18 måneder.
Kognitiv præstation. Udforskende. CPT3.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring i opmærksomhed, samlede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding (CPT-3); med p-værdi
0-18 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Region Skane

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. november 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger