Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibrom med trametinib (plexifpc)

10. april 2024 opdateret af: Region Skane

Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibrom med trametinib; et enkeltarms, åbent forsøg med målene volumetrisk delvis remission og smertelindring

Dette forsøg, Behandling af NF1-relateret plexiform neurofibroma med trametinib; et enkelt-arm, åbent studie med målene volumetrisk partiel remission og smertelindring (EudraCT 2018-001846-32, sponsorprotokolnummer BUS2018-1, relateret Novartis referencenummer CTMT212ASE01T) er et pædiatrisk klinisk forsøg, der undersøger den potentielle brug af lægemidlet trametinib (Mekinist®) som behandling af symptomatisk eller sandsynligvis symptomatisk NF1-relaterede plexiforme neurofibromer (PN) hos børn mellem 1 år og 17 år og 11 måneder.

Trametinib administreres oralt qd med 0,025 mg/kg op til maksimalt 2 mg fra seks års alderen og 0,032 mg/kilo op til 5 års alderen, enten som tabletter eller oral opløsning. Det er fremstillet og distribueret af Novartis under handelsnavnet Mekinist®.

Det primære endepunkt er remission af tumorvolumen ≥20 %, evalueret ved hjælp af volumetrisk MR efter 18 og 30 måneders behandling.

Det sekundære endepunkt er reversering af smerte fra NF1-relateret PN, evalueret månedligt med aldersspecifikke smerteskalaer; VAS-skala (fra 8 år) eller Faces Pain Scale (fra 3 til 8 år).

Som et eksplorativt mål vil de potentielle effekter af behandlingen på den kognitive funktion blive vurderet ved hjælp af veletablerede tests såsom WISC-V (aldersinterval 6:0 - 16:11), NEPSY-II (aldersinterval 3:0- 16:11), og CPT-3 (aldersinterval 8:0 - voksen).

Kognitiv dysfunktion er velbeskrevet hos patienter med NF1, og MAPK/ERK-vejen er blevet indiceret til at være involveret i kognition.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22241
        • Skane University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • NF1-relateret PN med svære - eller med høj mistanke om at blive alvorlige - manifestationer
  • Informeret samtykke er givet
  • Alder 1:0-17:11

Eksklusionskriterier

  • NF1-relateret PN opfylder ikke karakteristika for acceptable volumetriske MR-vurderinger som skitseret under Kriterier for volumetrisk vurdering.
  • Diegivende eller gravide hunner. Seksuelt aktive kvinder, som ikke (accepterer) at bruge sikker prævention eller overholder regelmæssige kontroller under undersøgelsen. Seksuelt aktive mænd, der ikke (accepterer) at bruge kondom under coitus.
  • En historie med andre maligniteter end klassiske NF1-relaterede WHO grad 1 tumorer (dvs. PN eller optisk pathway gliom).
  • En historie med NF-1-relaterede cerebrale vaskulære anomalier (såsom Moyamoya).
  • Aktiv farmaceutisk terapi til malignitet/maligniteter i optisk vej.
  • Enhver medicin til behandling af venstre ventrikel systolisk dysfunktion.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter den første dosis af denne undersøgelsesbehandling.
  • Nedsat nyrefunktion (GFR under 45 ml/min/1,73m2 - Det er kun nødvendigt at analysere eGFR, hvis kreatin er over institutionel referenceværdi for tilsvarende aldersgruppe).
  • En kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion eller idiosynkrasi over for lægemidler, der er kemisk relateret til undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, som kontraindikerer deres deltagelse.
  • Aktiv lever- eller galdesygdom eller moderat eller alvorlig nedsat leverfunktion. Hvis der er tegn på leversygdom (såsom øget protrombintid eller forhøjede transaminaser), skal gradering af leverinsufficiens foretages i samråd med en hepatolog, da der ikke er nogen universel definition.
  • En historie med hepatisk sinusoid obstruktiv syndrom (venoklusiv sygdom) inden for de sidste 3 måneder.
  • En historie med heparin-induceret trombocytopeni.
  • En historie med interstitiel lungesygdom eller pneumonitis.
  • En historie med retinal veneokklusion (RVO).
  • En historie med hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV) infektion. Forsøgspersoner med en bekræftet ryddet HBV- og HCV-infektion kan blive tilmeldt.
  • Tilstedeværelse af en tilstand, der vil interferere væsentligt med absorptionen af ​​lægemidler.
  • Beviser for kardiovaskulær risiko, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) under den nedre normale grænse (LLN), et korrigeret QT-interval (Qtc) >480 millisekunder, klinisk signifikant ukontrolleret arytmi, kongestiv hjertesvigt eller akut koronarsyndrom eller dens historie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkeltarmsstudie
børn behandlet med trametinib
Medicin: Trametinib
behandling
Andre navne:
  • mekinist

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission af tumorvolumen ≥20 %
Tidsramme: 0-30 måneder.
Endelig og primær analyse af primært resultatmål - af poolede data efter 30 måneder (slut af undersøgelsen) med volumetrisk mri af tumorvolumen versus volumen ved indskrivning.
0-30 måneder.
Remission af tumorvolumen ≥20 %
Tidsramme: 0-18 måneder
Midlertidig analyse af poolede data efter 18 måneder med volumetrisk mri af tumorvolumen versus volumen ved tilmelding. Dette er en foreløbig analyse af primært resultat og ikke primær analyse af primært resultat."
0-18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reversering af NF1-relateret PN fremkaldt - VAS skala smerte
Tidsramme: 0-30 måneder.
Evalueres med månedlig VAS smerteskala fra 8 år ved indskrivning. Månedlige. 0-10 skala. Beskrivende. Analyse af poolede data efter måned 30.
0-30 måneder.
Tilbageførsel af NF1-relateret PN fremkaldte smerte - Faces Pain Scale
Tidsramme: 0-30 måneder.
Evalueret med månedlig Faces Pain Scale fra under 8 år ved tilmelding. Månedlige. 0-10 skala. Beskrivende. Analyse af poolede data efter måned 30.
0-30 måneder.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv præstation. Udforskende. WISC V.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring af fuldskala IQ eller primære indekser for WISC V. Poolede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding; med p-værdi
0-18 måneder.
Kognitiv præstation. Udforskende. NEPSYII.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring af lærings- og hukommelsesfunktioner og visuospatiale funktioner, poolede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding (valgt test fra NEPSYII,; med p-værdi
0-18 måneder.
Kognitiv præstation. Udforskende. CPT3.
Tidsramme: 0-18 måneder.
Ændring i opmærksomhed, samlede data efter 18 måneder versus før/ved tilmelding (CPT-3); med p-værdi
0-18 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Region Skane

Samarbejdspartnere

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

15. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2018

Først opslået (Faktiske)

14. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner