Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GM-CSF til reversering af immunoAralyse i pædiatrisk sEpsis-induceret MODS-undersøgelse (GRACE)

15. april 2026 opdateret af: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF til reversering af immunanalyse i pædiatrisk sEpsis-induceret MODS (GRACE)

Denne undersøgelse er et åbent, multicenter, interventionsstudie, hvor børn med sepsis-induceret MODS gennemgår overvågningsimmunfunktionstestning begyndende på dag 2 af MODS. De børn, der udviser immunparalyse (TNF-alfa-respons <200 pg/ml), vil modtage en 7-dages GM-CSF-kur i en dosis på 125 eller 250 mcg/m2/dag, enten intravenøst ​​(IV) eller subkutan (SQ) ) rute.

Målet med undersøgelsen er at fastslå dosis og leveringsvej, der resulterer i opløsning af immunparalyse (TNF-alfa-respons >=200 pg/ml) om morgenen efter den 3. planlagte dosis med vedvarende opløsning af immunparalyse om morgenen efter 7. planlagte dosis. Opløsning af immunparalyse hos 8 ud af de første 10 forsøgspersoner i en undersøgelsesbehandlingsarm repræsenterer en vellykket dosis og vej. Målet med denne undersøgelse vil blive opnået gennem følgende specifikke mål:

Specifikt mål 1. Etablere den immunologiske effektivitet af GM-CSF administreret ad IV- og SQ-vejene hos børn med immunparalyse i forbindelse med sepsis-induceret MODS.

Specifikt mål 2. Estimere de farmakokinetiske parametre ved IV og SQ GM-CSF administreret i pædiatrisk sepsis-induceret MODS.

Specifikt mål 3. Demonstrere gennemførligheden af ​​screening, indskrivning, lægemiddellevering og prøveindsamling til et multicenter immunstimuleringsforsøg hos børn med sepsis-induceret MODS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • >= 40 ugers svangerskabsalder til <18 år; OG
  • Indtræden af ​​>=2 nye organdysfunktioner (sammenlignet med præ-sepsis-baseline) målt ved Proulx-kriterierne; OG
  • Dokumenteret eller formodet infektion som den MODS-inciterende begivenhed.

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand til at indsamle en samlet total på 20,5 mL blod til denne undersøgelse på grund af forskningsgrænser for blodudtagning; ELLER
  • Begrænsning af plejeordren på tidspunktet for screening; ELLER
  • Patienter med høj risiko for hjernedød; ELLER
  • Aktiv (eller planlagt inden for 7 dage) immunsuppressiv behandling for onkologisk, transplantations- eller reumatologisk sygdom; ELLER
  • Kendt primær immundefektlidelse; ELLER
  • Diagnose af myeloid leukæmi, myelodysplasi eller autoimmun trombocytopeni; ELLER
  • Kendt allergi over for GM-CSF; ELLER
  • Dokumenteret hyperferritinæmi (serumferritin >= 500 ng/ml) under aktuel sepsishændelse; ELLER
  • Kontraindikation til SQ-injektion (ECMO); ELLER
  • Forbrændinger, hvor >5% af den samlede kropsoverflade er påvirket; ELLER
  • Nyreudskiftningsterapi på tidspunktet for screening; ELLER
  • På ECMO eller forventes at kræve ECMO; ELLER
  • Kendt graviditet; ELLER
  • Manglende evne til at indsamle og sende prøve til immuntestning på MODS dag 2; ELLER
  • Tidligere tilmelding til GRACE-studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Forsøgspersoner i denne arm, som udviser immunparalyse, vil modtage GM-CSF ad intravenøs (IV) vej i en dosis på 125 mcg/m2/dag i 7 på hinanden følgende dage.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Forsøgspersoner i denne arm, som udviser immunparalyse, vil modtage GM-CSF ad subkutan (SQ) vej i en dosis på 125 mcg/m2/dag i 7 på hinanden følgende dage.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Hvis IV 125 mcg/m2/dosis-armen ikke lykkes i den første kohorte af forsøgspersoner, vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via IV-ruten i 7 på hinanden følgende dage i en efterfølgende kohorte.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Hvis SQ 125 mcg/m2/dosis-armen ikke lykkes i en kohorte af forsøgspersoner (eller hvis IV-dosis skulle eskaleres til 250 mcg/m2/dosis), vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via SQ rute i 7 sammenhængende dage i en efterfølgende årgang.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Subjects With Restoration of the TNF-alpha Response
Tidsramme: Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
Success in a cohort is defined as improvement in the whole blood ex vivo LPS-induced TNF-alpha production capacity (TNF response) to >= 200 pg/ml by the morning after the 3rd dose and persisting to the morning after the 7th dose in at least 8 out of 10 treated subjects within a cohort
Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GRACE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Efter at fagtilmelding og opfølgning er gennemført, udarbejder DCC en endelig undersøgelsesdatabase til analyse. En frigivelig database vil blive produceret og fuldstændig afidentificeret i overensstemmelse med definitionerne i Health insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Nemlig, alle identifikatorer specificeret i HIPAA vil blive omkodet på en måde, der vil gøre det umuligt at udlede eller imputere den specifikke identitet af en hvilken som helst patient. Databasen vil ikke indeholde nogen institutionelle identifikatorer.

IPD-delingstidsramme

Efter fagtilmelding og opfølgning er gennemført. Data vil være tilgængelige på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Datasættet til offentlig brug vil være tilgængeligt via CPCCRN-webstedet

IPD-deling Understøttende informationstype

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger