Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GM-CSF til reversering af immunoAralyse i pædiatrisk sEpsis-induceret MODS-undersøgelse (GRACE)

15. april 2026 opdateret af: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF til reversering af immunanalyse i pædiatrisk sEpsis-induceret MODS (GRACE)

Denne undersøgelse er et åbent, multicenter, interventionsstudie, hvor børn med sepsis-induceret MODS gennemgår overvågningsimmunfunktionstestning begyndende på dag 2 af MODS. De børn, der udviser immunparalyse (TNF-alfa-respons <200 pg/ml), vil modtage en 7-dages GM-CSF-kur i en dosis på 125 eller 250 mcg/m2/dag, enten intravenøst ​​(IV) eller subkutan (SQ) ) rute.

Målet med undersøgelsen er at fastslå dosis og leveringsvej, der resulterer i opløsning af immunparalyse (TNF-alfa-respons >=200 pg/ml) om morgenen efter den 3. planlagte dosis med vedvarende opløsning af immunparalyse om morgenen efter 7. planlagte dosis. Opløsning af immunparalyse hos 8 ud af de første 10 forsøgspersoner i en undersøgelsesbehandlingsarm repræsenterer en vellykket dosis og vej. Målet med denne undersøgelse vil blive opnået gennem følgende specifikke mål:

Specifikt mål 1. Etablere den immunologiske effektivitet af GM-CSF administreret ad IV- og SQ-vejene hos børn med immunparalyse i forbindelse med sepsis-induceret MODS.

Specifikt mål 2. Estimere de farmakokinetiske parametre ved IV og SQ GM-CSF administreret i pædiatrisk sepsis-induceret MODS.

Specifikt mål 3. Demonstrere gennemførligheden af ​​screening, indskrivning, lægemiddellevering og prøveindsamling til et multicenter immunstimuleringsforsøg hos børn med sepsis-induceret MODS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • >= 40 ugers svangerskabsalder til <18 år; OG
  • Indtræden af ​​>=2 nye organdysfunktioner (sammenlignet med præ-sepsis-baseline) målt ved Proulx-kriterierne; OG
  • Dokumenteret eller formodet infektion som den MODS-inciterende begivenhed.

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand til at indsamle en samlet total på 20,5 mL blod til denne undersøgelse på grund af forskningsgrænser for blodudtagning; ELLER
  • Begrænsning af plejeordren på tidspunktet for screening; ELLER
  • Patienter med høj risiko for hjernedød; ELLER
  • Aktiv (eller planlagt inden for 7 dage) immunsuppressiv behandling for onkologisk, transplantations- eller reumatologisk sygdom; ELLER
  • Kendt primær immundefektlidelse; ELLER
  • Diagnose af myeloid leukæmi, myelodysplasi eller autoimmun trombocytopeni; ELLER
  • Kendt allergi over for GM-CSF; ELLER
  • Dokumenteret hyperferritinæmi (serumferritin >= 500 ng/ml) under aktuel sepsishændelse; ELLER
  • Kontraindikation til SQ-injektion (ECMO); ELLER
  • Forbrændinger, hvor >5% af den samlede kropsoverflade er påvirket; ELLER
  • Nyreudskiftningsterapi på tidspunktet for screening; ELLER
  • På ECMO eller forventes at kræve ECMO; ELLER
  • Kendt graviditet; ELLER
  • Manglende evne til at indsamle og sende prøve til immuntestning på MODS dag 2; ELLER
  • Tidligere tilmelding til GRACE-studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Forsøgspersoner i denne arm, som udviser immunparalyse, vil modtage GM-CSF ad intravenøs (IV) vej i en dosis på 125 mcg/m2/dag i 7 på hinanden følgende dage.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dosis
Forsøgspersoner i denne arm, som udviser immunparalyse, vil modtage GM-CSF ad subkutan (SQ) vej i en dosis på 125 mcg/m2/dag i 7 på hinanden følgende dage.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Hvis IV 125 mcg/m2/dosis-armen ikke lykkes i den første kohorte af forsøgspersoner, vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via IV-ruten i 7 på hinanden følgende dage i en efterfølgende kohorte.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor
Eksperimentel: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dosis
Hvis SQ 125 mcg/m2/dosis-armen ikke lykkes i en kohorte af forsøgspersoner (eller hvis IV-dosis skulle eskaleres til 250 mcg/m2/dosis), vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via SQ rute i 7 sammenhængende dage i en efterfølgende årgang.
Medicin: GM-CSF
Forsøgspersoner, der demonstrerer immunopalyse (defineret ved en ex vivo LP-induceret TNF-alfa-produktionskapacitet i fuldblod < 200 pg/ml) vil modtage 7 dages GM-CSF-behandling enten IV eller SQ i en dosis på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dage.
Andre navne:
  • Leukin
  • granulocyt makrofag kolonistimulerende faktor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Subjects With Restoration of the TNF-alpha Response
Tidsramme: Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
Success in a cohort is defined as improvement in the whole blood ex vivo LPS-induced TNF-alpha production capacity (TNF response) to >= 200 pg/ml by the morning after the 3rd dose and persisting to the morning after the 7th dose in at least 8 out of 10 treated subjects within a cohort
Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

5. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2018

Først opslået (Faktiske)

10. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GRACE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Efter at fagtilmelding og opfølgning er gennemført, udarbejder DCC en endelig undersøgelsesdatabase til analyse. En frigivelig database vil blive produceret og fuldstændig afidentificeret i overensstemmelse med definitionerne i Health insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Nemlig, alle identifikatorer specificeret i HIPAA vil blive omkodet på en måde, der vil gøre det umuligt at udlede eller imputere den specifikke identitet af en hvilken som helst patient. Databasen vil ikke indeholde nogen institutionelle identifikatorer.

IPD-delingstidsramme

Efter fagtilmelding og opfølgning er gennemført. Data vil være tilgængelige på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Datasættet til offentlig brug vil være tilgængeligt via CPCCRN-webstedet

IPD-deling Understøttende informationstype

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatrisk sepsis-induceret MODS

Kliniske forsøg med GM-CSF

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner