Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med CK0801 (et nyt lægemiddel) hos patienter med knoglemarvssvigtsyndrom (BMF)

10. april 2025 opdateret af: Cellenkos, Inc.

Fase I-forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​CK0801 til behandling af knoglemarvssvigtsyndrom

Målet med dette kliniske forskningsstudie er at afgøre, om det er sikkert og praktisk at give CK0801 (et navlestrengsblod-afledt T-regulerende celleprodukt) til patienter med knoglemarvssvigtsyndrom. Forskere ønsker at bestemme den højest mulige dosis, der er sikker at blive givet. Forskere ønsker også at lære, om CK0801 kan forbedre symptomerne på knoglemarvssvigtsyndrom.

Patienter inkluderet i denne undersøgelse vil alle være blevet diagnosticeret med behandlingsrefraktært knoglemarvssvigtsyndrom (som omfatter aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose). Deltagere, der er berettiget til at deltage i denne undersøgelse, er ude af stand til eller villige til at blive behandlet med standardterapi eller har fejlet standardterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

For at bestemme dosisbegrænsende toksicitet af CK0801 som defineret som enhver af begivenhederne, der hver starter på tidspunktet for CK00801-infusion

  1. Alvorlig (grad 3 eller 4) infusionstoksicitet inden for 24 timer (NCI-CTCAE V4.0)
  2. Regimelateret død inden for 30 dage
  3. Alvorligt (grad 3 eller 4) cytokinfrigivelsessyndrom inden for 30 dage

Sekundært mål:

  1. Foreløbig vurdering af sygdomsspecifik respons
  2. Varighed af sygdomsspecifik respons

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der opfylder de diagnostiske kriterier for knoglemarvssvigtsyndrom, herunder: aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose.
  2. HLA-matchet (≥ 3/6) navlestrengsblodsenhed tilgængelig for CK0801-generation.
  3. Forsøgspersoner alder ≥ 18 år.
  4. Bilirubin ≤ 2 x ULN og SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (medmindre Gilberts syndrom er dokumenteret).
  5. Beregnet kreatininclearance på > 50 ml/min ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen.
  6. Zubrod præstationsstatus ≤ 2.
  7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (FPCP) skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest. BEMÆRK: FPCP er defineret som præmenopausalt og ikke kirurgisk steriliseret. FPCP skal acceptere at bruge maksimal effektiv prævention eller at afholde sig fra heteroseksuel aktivitet under hele undersøgelsen. Effektive svangerskabsforebyggende metoder omfatter intrauterin enhed, oral og/eller injicerbar hormonel; prævention eller 2 passende barrieremetoder (f.eks. cervikal hætte med spermicid, diafragma med spermicid).
  8. Forsøgspersonen har accepteret at overholde alle krævede protokolprocedurer, herunder undersøgelsesrelaterede vurderinger, besøg og langsigtet opfølgning.
  9. Forsøgspersonen er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har modtaget et forsøgsmiddel inden for 4 uger før CK0801-infusion.
  2. Forsøgspersonen har modtaget stråling eller kemoterapi inden for 21 dage før CK0801-infusion.
  3. Forsøgspersonen har tidligere modtaget navlestrengsblod-afledt T-regulatorisk behandling.
  4. HIV seropositivitet.
  5. Forsøgspersonen har ukontrolleret infektion og reagerer ikke på passende antimikrobielle midler efter syv dages behandling. Protokol PI er den endelige dommer over berettigelse.
  6. Forsøgspersoner med ukontrolleret interaktuel sygdom, der efter investigatorens mening ville give patienten større risiko for alvorlig toksicitet og/eller forringe aktiviteten af ​​CK0801
  7. Forsøgspersonerne er gravide eller ammer.
  8. Knoglemarvssvigt forårsaget af stamcelletransplantation.
  9. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at give samtykke, eller som efter efterforskerens opfattelse sandsynligvis ikke vil overholde protokolkravene fuldt ud.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CK0801
Alle forsøgspersoner vil modtage adoptivbehandling med en infusion af ikke-beslægtede regulatoriske T-celler fra navlestrengsblod: CK0801. Forsøgspersonerne vil modtage én intravenøs dosis af CK0801 (Treg-celler) på studiedag 0.
Biologisk: CK0801
CK0801 (et navlestrengsblod-afledt T-regulerende celleprodukt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlig infusionstoksicitet som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 timer efter indgrebet
Antal deltagere med svær (grad 3 eller 4) toksicitet
24 timer efter indgrebet
Antal deltagere med regimerelateret død
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
Antal deltagere med regimerelateret død
30 dage efter indgrebet
Antal deltagere med alvorligt cytokinfrigivelsessyndrom (CRS)
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
Antal deltagere med svær (grade 3 eller 4) CRS
30 dage efter indgrebet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cellenkos, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. maj 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CK0801-101-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger