Et klinisk forsøg med CK0801 (et nyt lægemiddel) hos patienter med knoglemarvssvigtsyndrom (BMF)
10. april 2025 opdateret af: Cellenkos, Inc.
Fase I-forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af CK0801 til behandling af knoglemarvssvigtsyndrom
Målet med dette kliniske forskningsstudie er at afgøre, om det er sikkert og praktisk at give CK0801 (et navlestrengsblod-afledt T-regulerende celleprodukt) til patienter med knoglemarvssvigtsyndrom. Forskere ønsker at bestemme den højest mulige dosis, der er sikker at blive givet. Forskere ønsker også at lære, om CK0801 kan forbedre symptomerne på knoglemarvssvigtsyndrom.
Patienter inkluderet i denne undersøgelse vil alle være blevet diagnosticeret med behandlingsrefraktært knoglemarvssvigtsyndrom (som omfatter aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose). Deltagere, der er berettiget til at deltage i denne undersøgelse, er ude af stand til eller villige til at blive behandlet med standardterapi eller har fejlet standardterapi.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Primært mål:
For at bestemme dosisbegrænsende toksicitet af CK0801 som defineret som enhver af begivenhederne, der hver starter på tidspunktet for CK00801-infusion
- Alvorlig (grad 3 eller 4) infusionstoksicitet inden for 24 timer (NCI-CTCAE V4.0)
- Regimelateret død inden for 30 dage
- Alvorligt (grad 3 eller 4) cytokinfrigivelsessyndrom inden for 30 dage
Sekundært mål:
- Foreløbig vurdering af sygdomsspecifik respons
- Varighed af sygdomsspecifik respons
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner, der opfylder de diagnostiske kriterier for knoglemarvssvigtsyndrom, herunder: aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose.
- HLA-matchet (≥ 3/6) navlestrengsblodsenhed tilgængelig for CK0801-generation.
- Forsøgspersoner alder ≥ 18 år.
- Bilirubin ≤ 2 x ULN og SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (medmindre Gilberts syndrom er dokumenteret).
- Beregnet kreatininclearance på > 50 ml/min ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen.
- Zubrod præstationsstatus ≤ 2.
- Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (FPCP) skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest. BEMÆRK: FPCP er defineret som præmenopausalt og ikke kirurgisk steriliseret. FPCP skal acceptere at bruge maksimal effektiv prævention eller at afholde sig fra heteroseksuel aktivitet under hele undersøgelsen. Effektive svangerskabsforebyggende metoder omfatter intrauterin enhed, oral og/eller injicerbar hormonel; prævention eller 2 passende barrieremetoder (f.eks. cervikal hætte med spermicid, diafragma med spermicid).
- Forsøgspersonen har accepteret at overholde alle krævede protokolprocedurer, herunder undersøgelsesrelaterede vurderinger, besøg og langsigtet opfølgning.
- Forsøgspersonen er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen har modtaget et forsøgsmiddel inden for 4 uger før CK0801-infusion.
- Forsøgspersonen har modtaget stråling eller kemoterapi inden for 21 dage før CK0801-infusion.
- Forsøgspersonen har tidligere modtaget navlestrengsblod-afledt T-regulatorisk behandling.
- HIV seropositivitet.
- Forsøgspersonen har ukontrolleret infektion og reagerer ikke på passende antimikrobielle midler efter syv dages behandling. Protokol PI er den endelige dommer over berettigelse.
- Forsøgspersoner med ukontrolleret interaktuel sygdom, der efter investigatorens mening ville give patienten større risiko for alvorlig toksicitet og/eller forringe aktiviteten af CK0801
- Forsøgspersonerne er gravide eller ammer.
- Knoglemarvssvigt forårsaget af stamcelletransplantation.
- Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at give samtykke, eller som efter efterforskerens opfattelse sandsynligvis ikke vil overholde protokolkravene fuldt ud.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CK0801
Alle forsøgspersoner vil modtage adoptivbehandling med en infusion af ikke-beslægtede regulatoriske T-celler fra navlestrengsblod: CK0801.
Forsøgspersonerne vil modtage én intravenøs dosis af CK0801 (Treg-celler) på studiedag 0.
|
CK0801 (et navlestrengsblod-afledt T-regulerende celleprodukt)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med alvorlig infusionstoksicitet som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 timer efter indgrebet
|
Antal deltagere med svær (grad 3 eller 4) toksicitet
|
24 timer efter indgrebet
|
|
Antal deltagere med regimerelateret død
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
|
Antal deltagere med regimerelateret død
|
30 dage efter indgrebet
|
|
Antal deltagere med alvorligt cytokinfrigivelsessyndrom (CRS)
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
|
Antal deltagere med svær (grade 3 eller 4) CRS
|
30 dage efter indgrebet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. maj 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
25. maj 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. maj 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. oktober 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2018
Først opslået (Faktiske)
12. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CK0801-101-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .