Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registerundersøgelse af Revcovi-behandling hos patienter med ADA-SCID

11. september 2024 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Enkeltarm, åben etiket, multicenter, registerundersøgelse af Revcovi (Elapegademase-lvlr) behandling hos ADA-SCID-patienter, der kræver enzymerstatningsterapi

Dette register udføres hos patienter med adenosindeaminase svær kombineret immundefekt (ADA-SCID) behandlet med Revcovi™ for at indsamle periodiske kliniske og biokemiske data om sikkerhed og dosisjustering.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med ADA-SCID, som kræver behandling med Revcovi som enzymerstatningsterapi (ERT), vil blive fulgt, indtil den sidst indskrevne patient har nået minimum 24 måneders Revcovi-behandling eller indtil de gennemgår HSCT eller HSCGT, alt efter hvad der indtræffer først.

Patienter, der gennemgår HSCT eller HSC-GT, vil blive fulgt en måned efter sidste Revcovi-dosis og igen efter seks måneder for at vurdere bivirkninger (AE'er) og overlevelse. I hele undersøgelsens varighed vil patienter løbende blive vurderet for AE'er.

Patienter/forældre/omsorgspersoner vil selv administrere ugentlige intramuskulære (IM) dosis(er) af Revcovi og vil blive fulgt i overensstemmelse med det foreslåede skema for vurderinger for lav dAXP- og ADA-aktivitet. Behandlingsdosering og -overvågning vil blive individualiseret pr. udbyder og patientkarakteristika i overensstemmelse med hvert studiesteds plejestandarder.

Patienter i fase 3 Revcovi™-studiet (STP-2279-002) vil få mulighed for at tilmelde sig dette registerstudie og fortsætte til behandlingsmåned 6-besøget i henhold til det foreslåede skema for vurderinger for Adagen-overgangspatienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Der er fire typer patienter med ADA-SCID, som kan være berettiget til behandling med Revcovi, herunder:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen
  • Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og/eller endelig test for ADA-mangel
  • Patienter, der forbereder sig til HSCT eller HSC-GT
  • Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen® og overgår/overgår til Revcovi;
  • Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og endelig test for ADA-mangel ordineret Revcovi;
  • Patienter, der modtager Revcovi, mens de forbereder sig på hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller hæmatopoietisk stamcelle-genterapi (HSCGT)
  • Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT og genoptager/starter Revcovi.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter investigatorens mening gør patienten uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med ADA-SCID med behov for ERT-behandling

Alle deltagere vil modtage Revcovi. Til analyseformål vil der være tre grupper, som er forskellige med hensyn til ERT-historie:

  • Adagen-naive: Emner, der starter på ERT for første gang
  • Adagen-overgang: Emner, der skifter fra Adagen til Revcovi
  • STP-2279-002-deltagere: Forsøgspersoner, der havde deltaget i et tidligere fase III-forsøg med Revcovi (undersøgelse STP-2279-002), hvor de var blevet skiftet fra Adagen til Revcovi. Denne sidste gruppe adskiller sig fra Adagen-overgangsgruppen ved, at de vil have været på Revcovi længst.
Biologisk: elapegademase-lvlr
Revcovi administreres intramuskulært (i.m.). Ugentlig dosis beregnes i mg/kg kropsvægt og kan justeres i løbet af forsøget baseret på ADA-aktivitet og dAXP-koncentration samt på klinisk vurdering af den behandlende læge.
Andre navne:
  • Revcovi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der opfylder toksicitetstærsklen for deoxyadenosin-nukleotid (dAXP) koncentration ved sidste måling
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
En mangel på ADA-enzymet resulterer i en opbygning af dAXP-nukleotider, som er toksiske for lymfocytter og fører til svækkelse af immunfunktionen. Et afgiftet niveau af dAXP-koncentration er defineret som en bundværdi på 0,02 millimol pr. liter (mmol/L) eller lavere. Data præsenteres som antallet af forsøgspersoner, der nåede den målrettede tærskel ved den endelige måling, uanset om den fandt sted i måned 24 eller tidligere.
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
Antal forsøgspersoner, der opfylder den optimale tærskel for ADA-aktivitet ved sidste måling
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
Et optimalt niveau af ADA-plasmaaktivitet er defineret som en bundværdi på 30 millimol pr. time pr. liter (mmol/h/l) eller mere. Data præsenteres som antallet af forsøgspersoner, der nåede den målrettede tærskel ved den endelige måling, uanset om den fandt sted i måned 24 eller tidligere.
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
Sikkerhed for Revcovi
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
Antallet af forsøgspersoner, der rapporterer bivirkninger (AE'er). På grund af arten af ​​ADA-SCID blev der kun dokumenteret bivirkninger, der anses for at være mindst muligt relateret til Revcovi-behandling.
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunstatus (SSA/PI)
Tidsramme: Måned 24

Absolut lymfocyttal og undergruppe B-, T- og NK-analyse.

Immunoglobulin (Ig) koncentrationer (IgG, IgA og IgM).

Måling af immunrespons efter Investigators skøn.
Måned 24
Klinisk status
Tidsramme: Måned 24
Infektioner (klinisk eller mikrobiologisk dokumenteret) Hyppighed og varighed af indlæggelser Vækst for patienter < 18 år Samlet overlevelse indtil studiets afslutning
Måned 24
Sikkerhed vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Måned 24
Vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), kliniske tegn og symptomer fra fysiske undersøgelser og laboratorieundersøgelser
Måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLI-06814AA1-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger