Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registerundersøgelse af Revcovi-behandling hos patienter med ADA-SCID

26. april 2023 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Enkeltarm, åben etiket, multicenter, registerundersøgelse af Revcovi (Elapegademase-lvlr) behandling hos ADA-SCID-patienter, der kræver enzymerstatningsterapi

Dette register udføres hos patienter med adenosindeaminase svær kombineret immundefekt (ADA-SCID) behandlet med Revcovi™ for at indsamle periodiske kliniske og biokemiske data om sikkerhed og dosisjustering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med ADA-SCID, som kræver behandling med Revcovi som enzymerstatningsterapi (ERT), vil blive fulgt, indtil den sidst indskrevne patient har nået minimum 24 måneders Revcovi-behandling eller indtil de gennemgår HSCT eller HSCGT, alt efter hvad der indtræffer først.

Patienter, der gennemgår HSCT eller HSC-GT, vil blive fulgt en måned efter sidste Revcovi-dosis og igen efter seks måneder for at vurdere bivirkninger (AE'er) og overlevelse. I hele undersøgelsens varighed vil patienter løbende blive vurderet for AE'er.

Patienter/forældre/omsorgspersoner vil selv administrere ugentlige intramuskulære (IM) dosis(er) af Revcovi og vil blive fulgt i overensstemmelse med det foreslåede skema for vurderinger for lav dAXP- og ADA-aktivitet. Behandlingsdosering og -overvågning vil blive individualiseret pr. udbyder og patientkarakteristika i overensstemmelse med hvert studiesteds plejestandarder.

Patienter i fase 3 Revcovi™-studiet (STP-2279-002) vil få mulighed for at tilmelde sig dette registerstudie og fortsætte til behandlingsmåned 6-besøget i henhold til det foreslåede skema for vurderinger for Adagen-overgangspatienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

32

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
        • University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF - University of California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • University of South Florida Allergy Immunology Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Childrens Hospital of New Orleans
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD Pediatrics Outpatient Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Der er fire typer patienter med ADA-SCID, som kan være berettiget til behandling med Revcovi, herunder:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen
  • Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og/eller endelig test for ADA-mangel
  • Patienter, der forbereder sig til HSCT eller HSC-GT
  • Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen® og overgår/overgår til Revcovi;
  • Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og endelig test for ADA-mangel ordineret Revcovi;
  • Patienter, der modtager Revcovi, mens de forbereder sig på hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller hæmatopoietisk stamcelle-genterapi (HSCGT)
  • Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT og genoptager/starter Revcovi.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter investigatorens mening gør patienten uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ERT med ADA
Patienter med diagnosen ADA-SCID behandlet med ERT med Revcovi eller overgang til Revcovi fra Adagen
Biologisk: elapegademase-lvlr

Patienter, der skifter fra Adagen: For patienter, der i øjeblikket får Adagen ved ≤ 30 U/kg/uge eller en ukendt Adagen-dosis, er den foreslåede dosis af Revcovi 0,2 mg/kg/uge IM. For patienter, der i øjeblikket modtager Adagen på > 30 U/kg/uge, er den foreslåede ækvivalente Revcovi-dosis (mg/kg/uge) Adagen-dosis i U/kg/uge divideret med 150.

Efter investigators skøn kan den samlede ugentlige dosis opdeles og administreres i flere IM-injektioner, øget med 0,033 mg/kg/uge, hvis dal-ADA-aktivitet er < 30 mmol/time/L, dAXP er > 0,02 mmol/L, og/ eller immunrekonstitutionen er utilstrækkelig.

Adagen-naive patienter: Den foreslåede startdosis af Revcovi er 0,2 mg/kg to gange ugentlig im baseret på ideel kropsvægt i mindst 12 til 24 uger, indtil immunrekonstitution er opnået. Efter investigators skøn kan dosis øges gradvist for at opretholde lav ADA-aktivitet > 30 mmol/time/L, dAXP < 0,02 mmol/L og/eller for at opretholde tilstrækkelig immunrekonstitution.

Andre navne:
  • Revcovi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deoxyadenosin nukleotider (dAXP) aktivitet
Tidsramme: Måned 24
Total laveste erytrocyt-dAXP-aktivitet
Måned 24
ADA aktivitet
Tidsramme: Måned 24
Lav plasma ADA aktivitet
Måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunstatus (SSA/PI)
Tidsramme: Måned 24

Absolut lymfocyttal og undergruppe B-, T- og NK-analyse.

Immunoglobulin (Ig) koncentrationer (IgG, IgA og IgM).

Måling af immunrespons efter Investigators skøn.
Måned 24
Klinisk status
Tidsramme: Måned 24
Infektioner (klinisk eller mikrobiologisk dokumenteret) Hyppighed og varighed af indlæggelser Vækst for patienter < 18 år Samlet overlevelse indtil studiets afslutning
Måned 24
Sikkerhed vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Måned 24
Vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), kliniske tegn og symptomer fra fysiske undersøgelser og laboratorieundersøgelser
Måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06814AA1-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig kombineret immundefekt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner