Registerundersøgelse af Revcovi-behandling hos patienter med ADA-SCID
11. september 2024 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Enkeltarm, åben etiket, multicenter, registerundersøgelse af Revcovi (Elapegademase-lvlr) behandling hos ADA-SCID-patienter, der kræver enzymerstatningsterapi
Dette register udføres hos patienter med adenosindeaminase svær kombineret immundefekt (ADA-SCID) behandlet med Revcovi™ for at indsamle periodiske kliniske og biokemiske data om sikkerhed og dosisjustering.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienter med ADA-SCID, som kræver behandling med Revcovi som enzymerstatningsterapi (ERT), vil blive fulgt, indtil den sidst indskrevne patient har nået minimum 24 måneders Revcovi-behandling eller indtil de gennemgår HSCT eller HSCGT, alt efter hvad der indtræffer først.
Patienter, der gennemgår HSCT eller HSC-GT, vil blive fulgt en måned efter sidste Revcovi-dosis og igen efter seks måneder for at vurdere bivirkninger (AE'er) og overlevelse. I hele undersøgelsens varighed vil patienter løbende blive vurderet for AE'er.
Patienter/forældre/omsorgspersoner vil selv administrere ugentlige intramuskulære (IM) dosis(er) af Revcovi og vil blive fulgt i overensstemmelse med det foreslåede skema for vurderinger for lav dAXP- og ADA-aktivitet. Behandlingsdosering og -overvågning vil blive individualiseret pr. udbyder og patientkarakteristika i overensstemmelse med hvert studiesteds plejestandarder.
Patienter i fase 3 Revcovi™-studiet (STP-2279-002) vil få mulighed for at tilmelde sig dette registerstudie og fortsætte til behandlingsmåned 6-besøget i henhold til det foreslåede skema for vurderinger for Adagen-overgangspatienter.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
32
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
- University of California Los Angeles
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Allergy & Asthma Medical Group and Research Center, A P.C.
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- UCSF - University of California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- University of South Florida Allergy Immunology Clinic
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
- Childrens Hospital of New Orleans
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Children's Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital - Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
- UBMD Pediatrics Outpatient Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Seattle Children's
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Der er fire typer patienter med ADA-SCID, som kan være berettiget til behandling med Revcovi, herunder:
- Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen
- Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og/eller endelig test for ADA-mangel
- Patienter, der forbereder sig til HSCT eller HSC-GT
- Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der i øjeblikket modtager kronisk ERT med Adagen® og overgår/overgår til Revcovi;
- Spædbørn diagnosticeret via nyfødtscreening og endelig test for ADA-mangel ordineret Revcovi;
- Patienter, der modtager Revcovi, mens de forbereder sig på hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) eller hæmatopoietisk stamcelle-genterapi (HSCGT)
- Patienter, der afslår, ikke er berettigede eller ikke reagerer på HSCT eller HSC-GT og genoptager/starter Revcovi.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand, der efter investigatorens mening gør patienten uegnet til undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med ADA-SCID med behov for ERT-behandling
Alle deltagere vil modtage Revcovi. Til analyseformål vil der være tre grupper, som er forskellige med hensyn til ERT-historie:
|
Revcovi administreres intramuskulært (i.m.).
Ugentlig dosis beregnes i mg/kg kropsvægt og kan justeres i løbet af forsøget baseret på ADA-aktivitet og dAXP-koncentration samt på klinisk vurdering af den behandlende læge.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner, der opfylder toksicitetstærsklen for deoxyadenosin-nukleotid (dAXP) koncentration ved sidste måling
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
En mangel på ADA-enzymet resulterer i en opbygning af dAXP-nukleotider, som er toksiske for lymfocytter og fører til svækkelse af immunfunktionen.
Et afgiftet niveau af dAXP-koncentration er defineret som en bundværdi på 0,02 millimol pr. liter (mmol/L) eller lavere.
Data præsenteres som antallet af forsøgspersoner, der nåede den målrettede tærskel ved den endelige måling, uanset om den fandt sted i måned 24 eller tidligere.
|
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
|
Antal forsøgspersoner, der opfylder den optimale tærskel for ADA-aktivitet ved sidste måling
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
Et optimalt niveau af ADA-plasmaaktivitet er defineret som en bundværdi på 30 millimol pr. time pr. liter (mmol/h/l) eller mere.
Data præsenteres som antallet af forsøgspersoner, der nåede den målrettede tærskel ved den endelige måling, uanset om den fandt sted i måned 24 eller tidligere.
|
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
|
Sikkerhed for Revcovi
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
Antallet af forsøgspersoner, der rapporterer bivirkninger (AE'er).
På grund af arten af ADA-SCID blev der kun dokumenteret bivirkninger, der anses for at være mindst muligt relateret til Revcovi-behandling.
|
Fra tilmelding til afslutning af behandling op til 24. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunstatus (SSA/PI)
Tidsramme: Måned 24
|
Absolut lymfocyttal og undergruppe B-, T- og NK-analyse. Immunoglobulin (Ig) koncentrationer (IgG, IgA og IgM). Måling af immunrespons efter Investigators skøn. |
Måned 24
|
|
Klinisk status
Tidsramme: Måned 24
|
Infektioner (klinisk eller mikrobiologisk dokumenteret) Hyppighed og varighed af indlæggelser Vækst for patienter < 18 år Samlet overlevelse indtil studiets afslutning
|
Måned 24
|
|
Sikkerhed vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Måned 24
|
Vurderet ved at bestemme bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), kliniske tegn og symptomer fra fysiske undersøgelser og laboratorieundersøgelser
|
Måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. januar 2023
Studieafslutning (Faktiske)
18. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
18. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. november 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. september 2024
Sidst verificeret
1. september 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Primære immundefektsygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Immunologiske mangelsyndromer
- DNA-reparation-mangellidelser
- Alvorlig kombineret immundefekt
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Adenosindeaminasehæmmere
- Elapegademase
Andre undersøgelses-id-numre
- CLI-06814AA1-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .